Adjuvant

Вспомогательное вещество — это вещество (фармакологическое и/или иммунологическое), которое модифицирует эффект других веществ или лекарственных препаратов. Иммунологические вспомогательные вещества могут добавляться в вакцины, чтобы усилить иммунный ответ. Вспомогательная (адъювантная) терапия или лечение — это лечение, назначаемое в дополнение к основной или первоначальной терапии с целью достижения максимальной эффективности. Например, лучевая терапия часто проводится как вспомогательное лечение после операции по поводу рака молочной железы или других видов злокачественных опухолей.

 

ClinicalTrials.gov

На онлайн-ресурсе ClinicalTrials.gov представлены данные о клинических исследованиях широкого диапазона заболеваний. Они включают информацию о том, проводится ли набор пациентов для исследования, а также краткое изложение результатов исследования по его окончании. Ресурс доступен по адресу https://clinicaltrials.gov (по состоянию на ноябрь 2015 г.). Поиск исследования можно осуществлять по заболеванию или по стране. Ресурс финансируется правительством США, тем не менее содержит информацию об исследованиях по всему миру. Он предназначен для пациентов и их родственников, работников здравоохранения, исследователей и широкой общественности. Сайт поддерживается Национальной медицинской библиотекой при Национальном институте здравоохранения.

 

EUnetHTA

Европейская сеть по оценке медицинских технологий (EUnetHTA, European Network for Health Technology Assessment) была учреждена с целью создания сети ОМТ по всей Европе, разрабатывающей стандарт (HTA Core Model®), по которому можно оценить технологию (например, новый лекарственный препарат). Она способствует эффективному использованию ресурсов, созданию стабильной системы знаний и содействию надлежащей практике методов и процессов ОМТ. Сеть объединяет государственные национальные органы ОМТ, научно-исследовательские учреждения и министерства здравоохранения для обмена информацией и поддержки стратегических решений государствами-членами.

 

EuroBioBank

Сеть EuroBioBank — это первая действующая сеть биобанков в Европе, предоставляющая научному сообществу, занимающемуся изучением редких заболеваний, доступ к образцам ДНК, клеток и тканей человека. Она была создана пациентами и исследователями. Биобанк представляет собой большую организованную коллекцию образцов, как правило, взятых у человека, предназначенную для использования в исследовательской деятельности. Хранение и каталогизация образцов в биобанках осуществляется по генетическим, клиническим и другим признакам, таким как возраст, пол, группа крови и национальность. Некоторые образцы также распределяются по категориям на основании факторов внешней среды, например в зависимости от того, подвергался ли донор воздействию определенного вещества, способного повлиять на состояние здоровья. Биобанки имеют важное значение для биомедицинских исследований, в том числе в сфере геномики и персонализированной медицины. Исследователи могут воспользоваться биобанком, если для исследования им нужны образцы со схожими характеристиками. 

 

New Drug Application

Заявка на регистрацию нового препарата — это документ, подаваемый в Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA), с просьбой о разрешении на продажу лекарственного препарата в Соединенных Штатах Америки. Информация в заявке на регистрацию нового препарата должна позволить FDA вынести суждение по следующим пунктам (цитируется с веб-сайта FDA): «является ли лекарственный препарат безопасным и эффективным при его использовании по предлагаемому(-ым) показанию(-ям), а также перевешивает ли польза лекарственного препарата связанный с ним риск»; «приемлема ли предлагаемая маркировка (инструкция по применению лекарственного препарата), и какую информацию она должна содержать»; «являются ли методы, используемые при производстве лекарственного препарата, и способы контроля, применяемые для поддержки качества лекарственного препарата, адекватными с позиции сохранения его идентичности, дозировки, качества и чистоты». Заявка на регистрацию нового препарата должна включать информацию о составляющих компонентах лекарственного средства, результатах экспериментов на животных и клинических исследований, сведения о том, что происходит с препаратом в организме, как производят и упаковывают лекарственный препарат. 

 

P-значение

P-значение, или значение вероятности, это статистическая величина, выраженная числом от 0 до 1, которая используется для проверки гипотезы. В клинических испытаниях данная величина применяется для определения, является ли полученный в клинических испытаниях результат случайным. До начала сбора данных необходимо определить уровень значимости, который обычно равен 5 % (или 0,05), хотя в зависимости от исследования может быть выбран и другой показатель. Статистически значимым (и позволяющим отвергнуть нулевую гипотезу)при этом считается результат, р-значение которого равно уровню значимости или меньше его. Это, как правило, обозначается следующим образом: p ≤ 0,05. При подсчете p-значения вначале предполагается, что на самом деле значительной разницы между двумя исследуемыми режимами лечения, т.е. новым и стандартным лечением, не существует (нулевая гипотеза). Затем определяется возможность (вероятность) случайности наблюдаемого различия при условии верности нашего предположения (т.е. при условии отсутствия объективных различий). Это и есть p-значение. Таким образом, p-значение — это вероятность получить результаты, схожие по значимости с наблюдаемыми в исследовании, при реальном отсутствии различий между вариантами лечения. При небольшом p-значении маловероятна случайность результатов, что дает основание отвергнуть предположение об отсутствии различий между двумя режимами лечения (отвергнуть нулевую гипотезу). При большом p-значении наблюдаемая разница может быть результатом случайности, и предположение об отсутствии различий между двумя режимами лечения не может быть отвергнуто. 

 

Package Insert

Инструкция по применению лекарственного препарата (ранее называлась «указания по применению препарата») в Соединенных Штатах Америки — это документ, который находится внутри внешней упаковки рецептурного или безрецептурного лекарственного препарата и содержит информацию для пациента. В Европе информация для пациента, прилагаемая к упаковке, содержится в листкевкладыше (ЛВ) (ранее назывался «листок-вкладыш с информацией для пациента»). Этот документ содержит подробные нормативные спецификации, включая утвержденные химические и фирменные наименования, описания и классификации, данные по клинической фармакологии, утвержденные показания к применению, противопоказания, предупреждения, меры предосторожности, возможные побочные реакции (побочные эффекты), информацию по злоупотреблению лекарственным препаратом и развитию зависимости, обсуждение рисков передозировки, инструкции по дозированию и способу применения, информацию о лекарственных формах и соответствующие ссылки.

 

Package Leaflet

ЕС лекарственные препараты должны сопровождаться информацией (маркировкой) на внешней и/ или внутренней упаковке и листком-вкладышем (ЛВ). ЛВ должен быть написан языком, понятным для пациентов, и должен пройти тестирование на удобочитаемость. ЛВ содержит следующую информацию: что из себя представляет препарат Х, и для чего он используется (идентификация лекарственного препарата); что необходимо знать, перед тем как использовать/применять препарат Х (противопоказания, предупреждения и меры предосторожности при использовании: у детей и подростков; совместно с другими лекарственными препаратами; с пищей, напитками или алкоголем; при беременности, грудном вскармливании, вождении автомобиля и управлении механизированными устройствами; и предупреждения касательно вспомогательных веществ, если это применимо); как принимать/использовать препарат Х (дозирование и метод/способ(-ы) применения, использование у детей и подростков, частота применения, продолжительность лечения.

 

Paediatric Investigation Plan

План педиатрических исследований — это план по разработке лекарственных препаратов с целью поддержки разрешения на применение лекарственного препарата детьми. Его цель — обеспечить получение необходимых данных в исследованиях с участием детей, если это можно сделать безопасным образом. Фармацевтические компании подают предложения по ППИ в педиатрический комитет (ПК) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Этот комитет несет ответственность за согласование или отклонение плана. Стандартная разработка лекарственного препарата требует проведения различных исследований, чтобы обеспечить качество, безопасность и эффективность препарата. Кроме того, ППИ: включает описание исследований и способов адаптации формы лекарственного препарата с целью сделать его применение более приемлемым у детей, например применение жидкой лекарственной формы вместо больших таблеток; охватывает потребности всех возрастных педиатрических групп — от новорожденных до подростков; определяет сроки проведения исследований у детей по сравнению со взрослыми.

 

Passive Surveillance

Passive surveillance is the use of local healthcare services to collect data on disease incidence or adverse effects of medicines. Пассивное наблюдение основано на работе персонала и служб, которые являются частью сети отчетности, сбора данных и формирования отчетов. Оно не связано с активным поиском случаев. Например, пассивное наблюдение — это самый частый метод, используемый для мониторинга частоты заболеваний, предупреждаемых вакцинацией, который проводится для того, чтобы национальные и международные органы могли выявить возможные вспышки заболеваний и организовать поставку вакцины.

 

Period of Exclusivity

Понятие «период эксклюзивности» относится к периоду после регистрации лекарственного препарата, во время которого регистрация других похожих лекарственных препаратов с теми же показаниями (показаниями к применению) проводиться не может. Это защищает лекарственный препарат от конкуренции на период эксклюзивности. Возможны несколько отдельных вариантов рыночной эксклюзивности, имеющих отношение к указанным условиям. Период рыночной эксклюзивности продлевается на два года для тех лекарственных препаратов, которые также соответствуют согласованному плану педиатрических исследований (ППИ). Phase 0 Trials

Исследования фазы 0 проводятся с применением субтерапевтических доз и позволяют оценить, соответствует ли поведение лекарственного препарата в организме модели, ранее предсказанной в лабораторных (доклинических) исследованиях.

 

Serious Adverse Event

Нежелательное явление называется серьезным, если оно: приводит к смерти; представляет угрозу для жизни (риск смерти во время нежелательного явления, а не явление, которое «могло бы» гипотетически привести к смерти, если бы оно было более тяжелым); требует госпитализации или продления срока госпитализации; приводит к стойкой или выраженной нетрудоспособности или инвалидности; или является врожденной аномалией или врожденным пороком развития. В качестве серьезного нежелательного явления могут также регистрироваться и другие события, например явления, требующие проведения неотложного вмешательства для профилактики одного из вышеперечисленных серьезных исходов.

 

T-тесты

T-тестами называют статистический метод, позволяющий определить наличие значительных различий между средними значениями двух групп данных. Они используются для оценки разницы средних значений в группах относительно разброса данных в каждой группе. T-тесты позволяют определить, является ли различие средних значений в двух группах результатом случайности при отборе выборки. 

Группа исследования — это группа участников, которые подвергаются одним и тем же воздействиям или не подвергаются никакому воздействию, в соответствии с протоколом исследования. Многие рандомизированные исследования проводятся на двух группах, но в некоторых исследованиях могут участвовать три группы или больше. Это определяется до начала исследования. Исследования с участием нескольких групп (мультигрупповые исследования) позволяют одновременно исследовать несколько видов лечения, и могут снизить финансовые и временные затраты, необходимые для проведения клинических исследований. Мультигрупповые многоступенчатые (МГМС) исследования поднимают эту идею на новый уровень и позволяют набирать участников в отдельную группу, чтобы остановить лечение до его завершения, если оно не дает удовлетворительных результатов. МГМС исследования также позволяют добавлять в исследование новые методы лечения по мере их готовности к изучению.

 

Агломерат

Группа независимых, но подобных вещей, объединенных или сформированных в множество.

 

Адаптивный дизайн

Исследователи все чаще предусматривают возможность для модификации дизайна клинического испытания. Такой дизайн клинического испытания называется адаптивным. Данные оцениваются до окончания испытания. Такой подход, называемый промежуточным анализом, позволяет проводить оценку на разных этапах. В зависимости от обстоятельств, в результате такой оценки может быть прекращено лечение в одной из групп либо может быть изменено количество участников в группе. Если в результате промежуточного анализа станет очевидно, что действительные результаты могут быть получены при выборке меньшего размера, то запланированное количество участников может быть уменьшено. С другой стороны, размер выборки может быть увеличен, если это позволит получить действительные или достоверные результаты в более приемлемые сроки. Адаптивный дизайн может помочь сэкономить время и ресурсы, а также сократить период получения участниками исследования неэффективного лечения.

 

Аденовирус

Аденовирусы — это вирусы среднего размера. Они вызывают различные заболевания легких, желудка, кишечника, глаз — от респираторной инфекции в легкой форме у детей до угрожающих жизни заболеваний, затрагивающих несколько органов, у людей со сниженным иммунитетом

Аденовирусы используют в исследовании в качестве средства доставки вакцин и генетического материала.

 

Активная молекула

В рамках исследования и разработки лекарственных препаратов активная молекула является химическим веществом, обладающим фармакологической или биологической активностью с вероятным терапевтическим эффектом.

 

Аллогенные клетки

Аллогенные клетки — это клетки, полученные от донора, например клетки костного мозга или пуповинной крови.

 

Альтернативная гипотеза

В сфере разработки лекарственных препаратов может быть, к примеру, сформирована гипотеза о том, что некий новый метод лечения заболевания является более совершенным, чем существующий стандартный метод. Если новый метод лечения обозначить как «В», а стандарт оказания медицинской помощи как «А», тогда гипотеза утверждает, что метод «В» лучше, чем метод «А». Такая гипотеза будет относиться к альтернативным гипотезам. Также известна как «исследовательская гипотеза». Концепция альтернативной или исследовательской гипотезы является центральной частью формальной проверки гипотез. Может показаться очевидным, что ученые предпримут попытку доказать альтернативную или исследовательскую гипотезу (B лучше чем A), однако в данном случае это не так. На самом деле эта задача решается опосредованно. Вместо того, чтобы пытаться доказать альтернативную или исследовательскую гипотезу, научный подход подразумевает, что на самом деле разницы между методами A и B не существует — новый метод лечения не является улучшением по сравнению со стандартным методом лечения. Такая гипотеза известна как нулевая. Для того, чтобы понять, почему научный метод применяет этот косвенный подход для проверки гипотез, может быть полезно вспомнить высказывание Альберта Эйнштейна: «Никакое количество экспериментов не докажет мою правоту; один единственный эксперимент может доказать, что я ошибаюсь.» Поэтому ученые используют статистические анализы для определения истинности или ложности нулевой гипотезы. Если им удастся показать с определенной степенью правдоподобия (вероятности) ложность нулевой гипотезы, то альтернативная или исследовательская гипотеза будет принята (должна быть истинной); в данном примере это означает, что новый метод лечения лучше стандартного метода. 

 

Альтернативные методы лечения

Альтернативные методы лечения — это медицинские препараты, которые имеют тот же клинический эффект, что и прописанное (принимаемое) лекарство, но отличаются по своей химической формуле. Не следует путать альтернативные методы лечения с дженериками.

 

Аморфный

Не имеет определенный вид или форму. Бесформенный.

 

Анализ в соответствии с результатом рандомизации

Анализ в соответствии с результатом рандомизации подразумевает анализ участников клинических испытаний на основании их изначального распределения в группы, а не полученного в конечном итоге лечения. Он не учитывает, вышел ли участник из исследования, полностью ли он придерживался плана лечения и даже не переходил ли он на альтернативный вариант лечения. Анализ в соответствии с результатом рандомизации зачастую используется для оценки эффективности нового лечения с учетом реальных условий: не все строго следуют режиму лечения, а врачи зачастую меняют лечение в зависимости от состояния пациента.

 

Аналогичный лекарственный препарат («me too»)

Аналогичный лекарственный препарат («me too») — препараты, имеющие более или менее одинаковые клинические результаты по сравнению с существующими лекарственными препаратами. Они представляют собой соединения, структурно очень похожие на уже известные лекарственные препараты, которые имеют идентичный механизм действия лишь с незначительными фармакологическими различиями. Они могут иметь некоторые преимущества, как например расширение возможных методов лечения и, в некоторых случаях, снижение цены, но также имеют недостатки, такие как уменьшение инновационности пионерских методов лечения.

 

Анонимный

Анонимными называют данные, из которых была удалена персональная информация (такая как имена или адреса участников клинических испытаний), в результате чего при использовании таких данных невозможно установить личности пациентов. Обезличенные данные не содержат никаких сведений, позволяющих кому-либо при помощи разумных мер установить личность участников, даже сравнив данные с другими источниками информации. Анонимными называют данные, из которых была удалена персональная информация.

 

Антитело

Антитело, или иммуноглобулин (ИГ), — это белок, который вырабатывает иммунная система при обнаружении вредных веществ (называемых антигенами). Антигенами могут быть молекулы микроорганизмов (бактерий, грибков, паразитов и вирусов) или химические вещества (яд насекомого). Антитела распознают антигены и связываются с ними для их нейтрализации.

 

Антропология

Научное исследование социального, культурного и физического развития людей, прошлого и настоящего. Аудит

Аудит (независимая оценка деятельности, процессов и качества препарата) является элементом управления качеством в отраслевой, финансовой, коммерческой и государственной службе. Как правило, он проводится независимой аудиторской службой, но также может проводиться компанией как внутренний аудит (самоинспекция) при помощи специального отдела аудита, который обычно непосредственно подчиняется совету. При разработке лекарственных препаратов обязательно и необходимо проводить два типа аудита: 1) Аудит Надлежащей производственной практики (GMP) (самоинспекции) для мониторинга внедрения и соблюдения принципов надлежащей производственной практики (требуется в соответствии с Директивой 2003/94/EC) и других стандартов качества, таких как ICH Q10, а также для предложения необходимых корректирующих мер. 2) Аудиты Надлежащей клинической практики (GCP), систематическая и независимая проверка связанных с исследованием действий и документов для определения, были ли связанные с исследованием действия проведены, данные зарегистрированы, проанализированы и точно сообщены в соответствии с протоколом, стандартными операционными процедурами (СОП) спонсора, Надлежащей клинической практикой (GCP) и применимыми нормативными требованиями (ICH E6; Директива 75/318/EEC с поправками; РЕГЛАМЕНТ (ЕС) № 536/2014).

 

Аутологичный

Аутологичными называют клетки или ткани, полученные из организма самого пациента. Например, пересадка кожи с одной части тела на другую представляет собой работу с аутологичной тканью; в передовой терапии стволовые клетки выделяются, хранятся и вновь используются для лечения того же человека. Аутологичные трансплантаты используются для лечения различных видов рака крови. Не следует путать их с трансплантацией аллогенных стволовых клеток, при которой донор и получатель трансплантируемых стволовых клеток — разные люди.

 

Бактериология

Раздел микробиологии, который включает идентификацию, классификацию и характеристику бактерий.

 

Бинарная конечная точка

Конечная точка клинических испытаний — это поддающийся измерению параметр (например, изменение размера злокачественной опухоли), показывающий, отличаются ли результаты в исследуемых группах лечения (например, имеет ли исследуемый препарат положительный эффект). Выделяют различные виды конечных точек. Бинарная конечная точка определяется тем, произошло событие или нет (например, наблюдалось разрешение или развитие симптомов заболевания). Сила эффекта в данном случае значения не имеет. Достаточно ответа «да» или «нет».

 

Биобанк

Биобанк представляет собой большую организованную коллекцию образцов, как правило, взятых у человека, предназначенную для использования в исследовательской деятельности. Хранение и каталогизация образцов в биобанках осуществляется по генетическим, клиническим и другим признакам, таким как возраст, пол, группа крови и национальность. Некоторые образцы также распределяются по категориям на основании факторов внешней среды, например в зависимости от того, подвергался ли донор воздействию определенного вещества, способного повлиять на состояние здоровья. Биобанки имеют важное значение для биомедицинских исследований, в том числе в сфере геномики и персонализированной медицины. Исследователи могут воспользоваться биобанком, если для исследования им нужны образцы со схожими характеристиками.

 

Биологический маркер

Биологический маркер представляет собой поддающийся измерению параметр, указывающий на наличие заболевания, физиологического изменения, реакции на лечение или психологического расстройства. Например, биомаркером диабета является уровень сахара в крови, а по изображениям головного мозга можно судить о прогрессировании рассеянного склероза. Биомаркеры используются во многих научных областях. Применяются они и на различных этапах разработки медицинских препаратов, в том числе и в качестве «суррогатной» конечной точки для определения и оценки эффекта таких клинических вмешательств, как прием препаратов. Например, уровень гемоглобина использовался в 3 фазе испытаний лечения болезни Гоше 1-го типа (редкого заболевания, которое затрагивает многочисленные системы органов и сокращает продолжительность жизни, при этом может вызвать изменения клинических симптомов у пациента лишь через много лет).

 

Биопроба

Общепринятый короткий термин, использующийся для биологической пробы или оценки. Это тип научного эксперимента, который включает в себя использование живых животных, растений, тканей или клеток для определения биологической активности вещества. Биопробы имеют важное значение в разработке новых лекарственных препаратов.

 

Биотехнологии

Любое технологическое применение живых систем, биологических процессов или организмов для разработки или изготовления полезных препаратов или новых технологий.

 

Биотрансформация

Биотрансформация — это процесс превращения (трансформации) одного химического вещества в другое в результате произошедшей в организме химической реакции. Биотрансформация жизненно необходимо, так как поступающие питательные вещества (еда, кислород и т.д.) превращаются в необходимые для нормального функционирования организма вещества. В некоторых лекарственных средствах терапевтическим эффектом обладает метаболит, а не сам активный фармацевтический ингредиент медицинского препарата.

 

Биоэквивалентность

Биоэквивалентность означает, что идентичный активный фармацевтический ингредиент двух медицинских препаратов имеет одинаковую скорость и степень всасывания. Препараты также оказывают одинаковое действие на мишень. Например, мишенью препарата может быть рецептор мозга. Показатель биоэквивалентности зачастую используется для сравнения оригинального препарата и дженерика либо двух форм выпуска (например, таблетки и пероральной суспензии) одного медицинского препарата.

 

Биоэтика

Биоэтика — это применение этики в области медицины, биомедицинских исследований и политики в сфере здравоохранения. Она стала важным аспектом осведомления после достижений в области генетической медицины и репродуктивной системы. Этические аспекты исследований и политики часто включаются под названием «ELSI», которое расшифровывается как «этические, правовые и социальные вопросы».

 

Благодеяние

Благодеяние — это понятие исследовательской этики, согласно которому целью любых клинических испытаний или исследований должно быть благополучие их участников. В здравоохранение благодеяние означает деятельность в наилучших интересах населения или общества в целом. Прием медицинских препаратов практически всегда сопряжен с рисками и преимуществами, поэтому следовать принципу благодеяния в клинических исследованиях непросто. В каждом конкретном случае необходимо проводить анализ рисков и преимуществ.

 

Бремя заболевания

Также называется «неудовлетворенная потребность» или «терапевтическая потребность». Его можно оценить на основании количества людей, болеющих определенным заболеванием, для которых на сегодняшний день отсутствует эффективное лечение. Это может включать количество впервые диагностированных случаев заболевания или затраты общественности либо государства на людей с данной болезнью. Кроме того, могут учитываться более качественные аспекты, связанные с бременем заболевания и доступным на сегодняшний день лечением пациентов. 

 

Брендовые препараты

Брендовые препараты — это медицинские препараты, которым компанией в рекламных целях было дано название. Названия брендовых препаратов отличаются от международных непатентованных наименований, или дженерических названий. Это может быть оригинальный, разработанный компанией медицинский препарат либо дженерик нескольких компаний, каждая из которых дает препарату свое брендовое наименование.

 

Брошюра исследователя

Брошюра исследователя — это всесторонний документ, в котором обобщаются все необходимые клинические и доклинические данные о медицинском препарате, который проходит испытания с участием людей. В нее входит раздел «Резюме и рекомендации для исследователя», призванный «сформировать у исследователя четкое понимание возможных рисков и неблагоприятных ответных реакций, а также определенных анализов, наблюдений и мер предосторожности, возможно, необходимых для проведения клинических испытаний». Брошюра исследователя также содержит информацию, касающуюся клинического ведения участников клинических испытаний. За регулярное обновление данного документа отвечает спонсор исследования (организация, которая проводит и контролирует испытания). Брошюра исследователя имеет огромное значение. Она подлежит ежегодному пересмотру, а также обновлению в случае появления любых новых значимых данных, например получения препаратом регистрационного свидетельства и возможности его назначения для коммерческого использования. Учитывая важность брошюры исследователя для обеспечения безопасности участников клинических испытаний, Международный комитет по упорядочению (ICH) подготовил подробное руководство по разработке данного документа в странах Европейского союза, Японии и США.

 

Вектор

В генной терапии вектором называют способ доставки ДНК в клетки пациента. Одним из распространенных в генотерапии векторов является аденовирус. Для попытки лечения конкретного заболевания при помощи генной терапии вектор вначале необходимо специальным способом обработать. Для получения результата вектор должен ввести ген в нужные клетки, такой ген должен активироваться в организме пациента и при этом не вызвать опасных побочных эффектов.

 

Вероятность

Вероятность — это оценка возможности наступления определенного события. Вероятность выражается числом от 0 до 1 (где 0 обозначает невозможность, а 1 — несомненность наступления события). Чем выше вероятность события, тем больше уверенность в том, что оно произойдет. Простым примером является подбрасывание правильной (симметричной) монеты. Так как оба варианта одинаково возможны, вероятность выпадения «орла» равна вероятности выпадения «решки». Таким образом, их вероятность равна 1/2 (или 50 %).

 

Визит в исследовательский центр

Визит должностных лиц агентства, представителей спонсора или консультантов в место проведения исследовательской деятельности (например, в центр проведения клинического исследования) для оценки полной готовности центра к защите участников исследования, а также к безопасному и успешному проведению клинического исследования.

 

ВИЧ

Аббревиатура ВИЧ расшифровывается как «вирус иммунодефицита человека». Он уничтожает важные клетки (T-клетки или клетки CD4), отвечающие за борьбу с заболеваниями и инфекциями, и тем самым ослабляет иммунную систему. В результате иммунная система не может защитить организм от инфекций или заболеваний. ВИЧ может также привести к СПИД, конечной стадии ВИЧинфекции. СПИД вызывает отказ иммунной системы.

 

Владелец регистрационного свидетельства

Владелец регистрационного свидетельства — компания, фирма или некоммерческая организация, получившая регистрационное свидетельство. Регистрационное свидетельство позволяет владельцу продавать определенный лекарственный препарат в одном или нескольких государствах-членах ЕС. После выхода лекарственного препарата на рынок и начала применения пациентами владелец регистрационного свидетельства несет ответственность за мониторинг безопасности

(фармакологический надзор). О возникновении каких-либо возможных нежелательных реакциях необходимо сообщать в орган, который выдал регистрационное свидетельство, в форме периодически обновляемого отчета по безопасности (PSUR, periodic safety update report). 

 

Влияние на бюджет

Расходы в рамках определенного временного промежутка, связанные с определенным бюджетом в сфере здравоохранения, а не с общим бюджетом страны. Это предполагает оценку достоверных эпидемиологических данных и схем лечения наряду с предположениями относительно внедрения и замены текущих видов лечения.

 

Влияние на общественное здравоохранение

Изучение того, как медицинская помощь (например, лечение, процедура, политика и т. д.) может иметь более широкие последствия для здоровья населения. Например, новая терапия для лечения ВИЧ/СПИДа может снизить частоту передачи ВИЧ в обществе.

 

Вмешательство

В медицине вмешательством называется действие, которое изменяет исход или течение патологического состояния или заболевания, чтобы предотвратить нанесение вреда или улучшить состояние здоровья при помощи методов лечения, лекарственных препаратов, медицинских устройств или процедур/хирургических вмешательств.

 

Внутренняя валидность

Внутренняя валидность клинических испытаний — это способность испытаний привести к правильному заключению о том, вызывает ли лечение оцениваемый эффект на участников и в какой степени. Она подразумевает точное и неискаженное измерение такого эффекта. Достижение внутренней валидности возможно при исключении альтернативных объяснений оцениваемого эффекта, например случайности или погрешности. Это необходимо учитывать при дизайне клинических испытаний и включать в них, в частности, рандомизацию и слепой метод.

 

Внутривенно

Внутривенно означает «в вену». Это инфузия жидкости непосредственно в вену при помощи шприца или внутривенного катетера (трубки). По сравнению с другими способами применения, внутривенное вливание является самым быстрым способом доставки жидкостей и лекарственных препаратов в кровоток (большой круг кровообращения). При внутривенном вливании биодоступность лекарственного препарата составляет 100 %.

 

Возмещение

В клинических исследованиях это материальная компенсация за обоснованные расходы, понесенные участником, принимающим участие в определенном исследовательском проекте.

 

Всасывание

В фармакологии и фармакокинетике всасыванием называют процесс поступления или транспортировки медицинского препарата от места введения (в результате перорального приема, ингаляции, внутривенной или внутримышечной инъекции) до попадания в кровь при помощи капиллярных, осмотических, растворяющих или химических процессов в клетках. Оно может осуществляться через стенки кишечника, кожу или мембраны слизистой оболочки. При определенных условиях, например в случае внутривенной (в/в) терапии, всасывание происходит напрямую и предполагает меньшую степень вариабельности, так как медицинский препарат сразу попадает в кровоток. При в/в инъекции биодоступность вещества составляет 100 %. При разработке препаратов вопросам всасывания придается большое значение, так как для получения каких-либо медицинских результатов вещество должно сперва пройти процесс всасывания. Кроме того, факторы влияния на всасывание могут значительно изменить фармакокинетический профиль медицинского препарата.

 

Всеобщая декларация прав человека

Всеобщая декларация прав человека — это международный документ, определяющий основные права и базовые свободы, которыми наделены все люди. Она была принята Генеральной ассамблеей ООН в 1948 г. в ответ на опыт, полученный во Второй мировой войне и пережитую жестокость. Это было первое всеобщее определение прав, которыми обладает каждый человек независимо от своего гражданства, местожительства, пола, национальной или этнической принадлежности, цвета кожи, вероисповедания, языка или какого-либо другого признака. Декларация состоит из 30 статей и ряда ключевых принципов, к которым среди прочего относятся: универсальность; взаимозависимость и неделимость; равенство и недопущение дискриминации. Декларация нашла отражение в законодательстве и стала основой разработки более 80 международных соглашений и деклараций прав человека, что в совокупности образует всестороннюю юридически обязательную систему продвижения и защиты прав человека. Полный текст декларации Организация Объединенных Наций разместила на своем сайте. 

 

Вспомогательное вещество

Вспомогательные вещества — это натуральные или синтетические вещества в сочетании с действующим веществом в виде лекарственной формы. Вспомогательные вещества способствуют лучшему метаболизму или применению лекарственного препарата или действующих веществ. Они защищают, поддерживают или улучшают стабильность, или облегчают всасывание лекарственного препарата в организме. Кроме того, они могут помочь идентифицировать препарат (например, по цвету таблетки/капсулы).

 

Выборочная отчетность

Выборочная отчетность — это отчетность о результатах лишь отобранных исследований. Выборочная отчетность может привести к систематической ошибке, связанной с предпочтительной публикацией определенных исследований. Например, если публикуется больше исследований с положительным исходом, чем исследований с отрицательным исходом, вывод, основанный на анализе публикаций, будет смещен в сторону положительного результата. Выборочная отчетность может появиться в случае, если, например, исследователь, редактор журнала или спонсор исследования считает, что отрицательные результаты (исследования, в которых эффект нового лекарственного препарата не обнаружен) неинтересны или неважны. Однако, отчетность об отрицательных результатах добавляет в доступную доказательную базу ценную информацию и может предотвратить подготовку ненужных новых исследований.

 

Выброс

В статистике выброс означает результат наблюдения, находящийся далеко от других наблюдений, т. е. некоторые результаты наблюдений будут далеки от среднего значения выборки, которое считается обоснованным. Выброс может возникать из-за различий в измерениях, либо он может означать экспериментальную ошибку; последняя иногда исключается из совокупности данных. Выявленный риск

Нежелательное явление, связь которого с применением лекарственного препарата, представляющего интерес, надлежащим образом доказана.

 

Гамета

Клетка, которая сливается с другой клеткой в процессе зачатия в организмах, размножающихся половым путем. У видов, которые вырабатывают два морфологически различных типа гамет, и где каждая особь вырабатывает только один тип, женская гамета называется ооцитом (или яйцеклеткой), а мужская гамета — сперматозоидом.

 

Ген hERG

Ген специфических калиевых каналов сердца (hERG, human Ether-a-go-go Related Gene) — это ген, кодирующий белок, который способствует электрической активности сердца, играющей роль в координации сердцебиения.

 

Ген-кандидат

Ген-кандидат представляет собой любую последовательность ДНК (ген) в хромосоме, которая предположительно вызывает развитие заболевания. Ген может рассматриваться в качестве кандидата на основании того, что он расположен в связанной с заболеванием хромосомной области, или того, что производимый им белок считается возможной причиной заболевания. Гены-кандидаты использовались для определения генетических факторов риска таких сложных расстройств, как алкоголизм. Подобные исследования, называемые поиском генов-кандидатов, изучают влияние различных генов-кандидатов, выявленных у страдающих от заболевания родственников или в независимых группах случая и контроля. Данный подход оптимален для быстрого определения взаимосвязи между генетической формой и заболеванием. Однако такое исследование ограничено имеющимися данными о биологии изучаемого заболевания.

 

Генетически модифицированный организм

Генетически модифицированным (ГМО) называют организм с лабораторно измененным генетическим материалом. Генетические модификации проводятся для формирования определенных свойств (например, устойчивости к заболеваниям зерновых культур) или получения выработки организмом биологических продуктов (например, модифицированная бактерия производит инсулин для лечения диабета, а измененные растения — антитела и факторы свертывания крови). ГМО используются в производстве медицинских препаратов и новых лекарственных формах (таких как генная терапия). Генетические модификации используются учеными в различных областях исследования, в том числе в сфере изучения механизмов заболевания человека и других организмов.

 

Генная мутация

Генная мутация представляет собой стойкое изменение последовательности ДНК, образующей ген. Такие мутации могут затрагивать от одного структурного элемента ДНК (пары оснований) до крупного сегмента хромосомы, содержащей целый ряд генов. Выделяют два вида генных мутаций: генеративные мутации наследуются от родителя и сохраняются в каждой клетке организма на всем протяжении жизни человека. Такие мутации возникают в яйцеклетке или сперматозоидах родителя и передаются как наследственные мутации; соматические мутации возникают на каком-то этапе жизни человека и затрагивают лишь некоторые клетки, а не каждую клетку организма. Такие изменения могут быть вызваны воздействием факторов окружающей среды, например ультрафиолетовым солнечным излучением, или ошибкой копирования ДНК при делении клетки. Подобные приобретенные мутации не передаются потомству.

 

Генная терапия

Генная терапия представляет собой экспериментальную технологию замены дефектного гена в клетке или добавления нового гена для лечения или профилактики заболевания. В будущем данная технология, возможно, станет альтернативой приема медицинских препаратов и хирургического вмешательства для лечения заболевания. Исследователи пробуют различные подходы к генной терапии, в том числе замену мутированного гена, который провоцирует заболевание; деактивацию мутированного гена, который не функционирует надлежащим образом; или введение в организм нового гена, который помогает справиться с заболеванием. Несмотря на перспективность генной терапии для лечения некоторых заболеваний, исследования ее эффективности и безопасности еще не окончены. На данном этапе изучается применение генной терапии для лечения лишь не поддающихся другому лечению заболеваний.

 

Геном

Геном представляет собой полный набор генетических инструкций клетки или организма. Каждый геном содержит всю необходимую информацию для построения организма и обеспечения его роста и развития. В него входят как гены, так и некодирующие последовательности ДНК (РНК). Геном человека содержит около 35 000 генов. В 2003 году был завершен проект «Геном человека» — международная попытка определить все гены человеческой ДНК и выявить последовательность 3 миллиардов пар оснований ДНК. Работа заняла 13 лет. Исследование генома внесло вклад в диагностику заболеваний и определение генетических маркеров некоторых болезней. 

 

Геномика

Геномикой называется раздел биологии, посвященный изучению полного генома организма при помощи определения последовательности, сборки и анализа функций и структуры его ДНК. Достижения в области геномики внесли огромный вклад в понимание природы различных заболеваний. Проводимые исследования могут стать основой разработки более эффективных стратегий лечения и инструментов принятия решений как для пациентов, так и для сотрудников здравоохранения. Геномные технологии

Геномными технологиями называют новые методы, технологии и инструменты, используемые для изучения генома и манипулирования им.

 

Геномный маркер

Геномный маркер (или генетический маркер) — это конкретный ген или последовательность ДНК, связанные с определенной особенностью. Они используются для изучения взаимосвязи генетики и заболеваний. Генетический маркер может также служить сигналом наличия другого гена. Для генетической связи двух генов и совместного наследования они должны находиться достаточно близко друг к другу в одной хромосоме.

 

Генотип

Генотип представляет собой совокупность генов организма, включая все аллели. Это полный набор генов, унаследованных от обоих родителей. Генотип является носителем наследственной информации лица. Его можно изучить при помощи определения последовательности генома человека.

 

Генотипирование

Генотипированием называют процесс выявления различий в генетическом строении или генотипе лица при помощи изучения его последовательности ДНК. Для этого генотип человека сравнивают с последовательностью другого человека или с контрольной последовательностью.

Генотоксин

Химическое вещество или другое вещество, которое провоцирует неблагоприятные изменения генетического материала человека независимо от механизма, посредством которого вызывается изменение. Генотоксин может вызывать мутации ДНК (мутаген), приводить к появлению злокачественного новообразования (канцероген) или врожденных пороков развития (тератоген).

 

Гетерогенность

Клиническое разнообразие (или гетерогенность) выражается в разнообразии исследуемых пациентов или вмешательств либо оцениваемых в исследовании исходов. При сравнении различных исследований следует учитывать наличие нескольких видов гетерогенности. Методологическое разнообразие (или гетерогенность) заключается в наличии различных дизайнов исследования и рисков возникновения погрешностей. Клиническое и (или) методологическое разнообразие может привести к различию в использовании статистики в рамках исследований (статистическому разнообразию). Благодаря успехам в медицине стала очевидна гетерогенность пациентов, страдающих одним заболеванием. Различные реакции на лечение и риски неблагоприятных ответных реакций изучаются на молекулярном уровне. Так закладывается основа разработки специфичных препаратов для различных подгрупп пациентов.

 

Гипотеза

Гипотеза — это предположение или ряд предположений, сделанных на основании ограниченных данных, которые либо: a) утверждают что-то в качестве отправной точки для дальнейшего исследования; либо b) подтверждают что-то с высокой степенью вероятности в свете установленных фактов. Чтобы гипотеза стала научной необходима возможность ее проверки. Рабочая гипотеза является условно принятой гипотезой, предложенной для дальнейших исследований. В контексте разработки лекарственных препаратов интерес представляет гипотеза, которая является утверждением о чем-либо, например о том, что некий новый метод лечения заболевания является более совершенным, чем существующий стандартный метод.

 

Год жизни с поправкой на инвалидность

Год жизни с поправкой на инвалидность (DALY) — это используемый в экономике здравоохранения показатель. Он определяет «бремя» заболевания в виде количества потерянных из-за плохого здоровья, инвалидности или преждевременной смерти лет. Один DALY представляет собой один потерянный год «здоровой» жизни. Общий показатель DALY населения можно использовать для оценки разрыва между текущим состоянием здоровья населения и идеальной ситуацией, при которой каждый человек до преклонного возраста остается совершенно здоровым. 

 

Годы жизни с поправкой на качество

Годы жизни с поправкой на качество (QALY) — это используемый в экономике здравоохранения показатель. Он отражает количество дополнительных лет жизни пациента, полученных в результате проводимого лечения, с учетом ее качества в данный период. Показатель рассчитывается на базе оценки важности для пациента различных факторов, таких как симптомы, боль и психологическое здоровье. Определение лет жизни с поправкой на качество является стандартным подходом органов медицинско-технологической оценки, которые дают рекомендации о «полезности» лечения, а в некоторых странах — целесообразности его финансирования(например) правительственными управлениями здравоохранения.

 

Группа

В клинических исследованиях это относится к любой из групп лечения в рандомизированном исследовании. Многие рандомизированные исследования проводятся на двух группах, но в некоторых исследованиях могут участвовать три группы или больше.

 

Группа лечения

В клинических исследованиях группа лечения (в противоположность контрольной группе), как правило, относится к группе участников, которые получают исследуемый вид лечения. Группа лечения также называется направлением лечения.

 

Групповой последовательный дизайн

Групповой последовательный дизайн является примером статистического подхода к дизайну клинических испытаний. Он подразумевает отсутствие заранее определенного размера выборки и последовательную оценку данных по мере их поступления. Такой подход, называемый промежуточным анализом, позволяет проводить оценку на разных этапах. Испытания можно завершить, если были получены значимые результаты, промежуточный анализ выявил наличие опасений по поводу безопасности либо же показал, что испытания в принципе не могут дать значимых результатов. В таком случае не будет проводиться дополнительный набор пациентов или дальнейшее взятие образцов у участников. До начала испытаний следует определить и зафиксировать «принцип прекращения» (т.е. причину завершения). Принцип прекращения представляет собой точное описание того, какой результат промежуточного анализа является основанием для прекращения испытаний. При использовании группового последовательного анализа заключение можно получить гораздо раньше, чем было бы возможно в случае классического дизайна. Таким образом, можно сэкономить время и ресурсы, а также сократить период получения пациентом неэффективного лечения. 

 

Двойной слепой

Двойной слепой метод применяется в клинических испытаниях для предотвращения намеренных или непреднамеренных погрешностей, которые возникают, когда участники и (или) исследователи знают, какое лечение (или плацебо) получает каждый из участников. Например, при проведении слепого исследования с группой лечения и группой приема плацебо участники не знают, в какую группу они были распределены. В двойном слепом испытании такая информация не доступна ни участникам, ни исследователям. Иногда для описания исследований, в которых информация о распределении участников закрыта для самих пациентов, но открыта для исследователей, используется понятие «односторонне слепой метод».

 

Децентрализованная процедура

Децентрализованная процедура — это процесс регистрации лекарственных препаратов более чем в одном государстве-члене Европейского союза одновременно.

 

Директива

Директива ЕС — форма законодательного акта, который «направляется» в государства-члены ЕС. Директивы нацелены на проведение политики, которая должна быть достигнута государствамичленами. Директива является обязательной для каждого государства-члена, которому она адресована, но должна оставлять национальным органам право выбора формы и методов. Государства-члены обязаны внести соответствующие изменения в национальное законодательство с целью выполнения Директивы. Как правило, это должно быть сделано в течение двух лет. В директивах рассматривается широкий круг проблем, в том числе некоторые аспекты здравоохранения и социальной политики.

 

Добавленные годы жизни

Добавленные годы жизни — это используемый в экономике здравоохранения показатель. Он отражает количество дополнительных лет жизни, полученных пациентом в результате лечения.

 

Доверительный интервал

Доверительный интервал — это приблизительный диапазон значений, который с высокой степенью вероятности включает все данные (результаты). Можно рассчитать доверительный интервал эффекта лечения, изученного на выборке в рамках клинических испытаний, который позволит дать «наиболее близкую оценку» интервала эффекта лечения для генеральной совокупности. Вероятность того, что доверительный интервал содержит значение, называется уровнем доверия. Как правило, уровень доверия должен быть 95% или 99%. Это значит, что исследователи на 95% (или 99%) уверены, что полученный эффект находится в истинном диапазоне. Например, при определении среднего возраста вместо 15 лет исследователи используют интервал «от 14 до 16 лет». Такой доверительный интервал содержит истинное значение оцениваемого параметра.

 

Доза

Доза — это отмеренное количество лекарственного препарата для однократного применения, которое необходимо принять за один раз. Может выражаться в лекарственных формах (например, 1 капсула,

1 суппозиторий), массе (например, 250 мг), объеме (например, 10 мл, 2 капли) или некоторых других единицах (например, 2 впрыскивания).

 

Дозировка

Дозировка — это измеренное и определенное количество лекарственного препарата, с количеством и частотой доз в течение определенного периода времени или заданных интервалов. Доказательная медицина

Доказательная медицина предполагает применение научного подхода ко врачебной практике, в том числе использование научных технологий, инженерных и статистических методов, таких как метаанализ научной литературы, анализ соотношения преимуществ и рисков и проведение рандомизированных контролируемых испытаний. Доказательная медицина, среди прочего, направлена на то, чтобы работники здравоохранения в повседневной практике «сознательно, эффективно и обдуманно использовали наиболее подходящие актуальные данные».

 

Доклинические испытания

Доклинические испытания проводятся на стадии разработки медицинского препарата, подразумевающей исследование на животных или клетках и (или) тканях. Они не предполагают исследование с участием людей. Основной целью доклинических испытаний является оценка безопасности медицинского препарата. В рамках доклинических испытаний изучается возможное вредное воздействие препарата на организм, обусловленное фармакологией, например: токсическое действие (например, на репродуктивную систему); возможность генетических изменений под влиянием препарата; вероятность провоцирования развития опухоли (для некоторых веществ). Токсичность измеряется в зависимости от различных вариантов дозировки и продолжительности приема препарата. Изучается и обратимость токсического воздействия. Данные доклинических испытаний используются при планировании клинического исследования с участием людей. Они необходимы для определения начальной дозы и исследуемого диапазона доз. Они также помогают определить признаки, по которым можно выявить развитие неблагоприятных эффектов  

 

Достоверность

Научная достоверность определяет, насколько правильно измерение, тест или исследование измеряет то, для чего оно предназначено. Досье исследуемого лекарственного препарата

Досье исследуемого лекарственного препарата (IMPD, Investigational Medicinal Product Dossier) представляет собой совершенствующийся документ, содержащий доступную на данный момент информацию об исследуемом лекарственном препарате (IMP, investigational medicinal product). Оно включает в себя краткий обзор информации, касающейся качества, производства и контроля какоголибо исследуемого лекарственного препарата (включая препарат сравнения и/или плацебо), данные доклинических исследований и клинического применения, а также фазу разработки препарата.

 

Европейский отчет по оценке лекарственного препарата

Европейский отчет по оценке лекарственного препарата (EPAR, European Public Assessment Report) — это оценка всех лекарственных препаратов, получающих регистрационное свидетельство по централизованной процедуре в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA, European Medicines Agency). В серию документов включены: краткое резюме; данные о владельце регистрационного свидетельства; информация о препарате (например, листок-вкладыш и краткая характеристика лекарственного средства); данные об оценке, проведенной Европейским агентством по лекарственным средствам. Европейские отчеты по оценке лекарственного препарата публикуются на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам после принятия решения о выдаче регистрационного свидетельства Европейской комиссией.

 

Жесткая конечная точка

Конечная точка клинических испытаний представляет собой заранее определенное событие:

например развитие заболевания, появление симптома или получение определенного лабораторного результата. При достижении конечной точки участники, как правило, исключаются из дальнейшего исследования в рамках испытаний. Жесткая конечная точка — это четко определенный показатель, поддающийся объективному измерению. В частности, при исследовании онкологического заболевания конечной точкой испытаний может быть определенная реакция на лечение (например, уменьшение опухоли). Связанные с реакцией на лечение конечные точки обычно применяются во 2 фазе клинических испытаний лечения рака. Для 3 фазы онкологических испытаний характерны конечные точки, определенные через показатель выживаемости пациентов. Показатели

«выживаемость без прогрессирования заболевания» и «выживаемость без заболевания» оценивают продолжительность жизни пациента без ухудшения состояния. 

В отличие от жестких конечных точек мягкие конечные точки субъективны. Примером таких точек является оценка качества жизни, зачастую используемая на 3 фазе испытаний. В таком случае пациентам задают специальные вопросы о влиянии заболевания и (или) лечения.

Конечные точки клинических испытаний необходимо определить и зафиксировать на этапе дизайна исследования.

 

Заболеваемость

Количество новых случаев, связанных со здоровьем (например, развитие заболевания или реакция на лекарственный препарат), которые возникли в течение определенного периода времени, как правило, за год, в определенной популяции. Поэтому, заболеваемость также является показателем риска возникновения события, связанного со здоровьем, в течение определенного периода времени.

 

Законно уполномоченный представитель

Законно уполномоченный представитель — это лицо, уполномоченное (например, судом) принимать решения от имени другого лица. В некоторых случаях, когда пациент не может дать информированное согласие сам (например, пациенты в отделении интенсивной терапии), его законно уполномоченный представитель может дать согласие или разрешение от его имени, в том числе на проведение лечения.

 

Замораживание-высушивание

Замораживание-высушивание, также известное как лиофилизация, используется для сохранения скоропортящегося материала или обработки материала в лекарственном препарате, чтобы он стал более удобным для транспортировки. Процесс заключается в замораживании материала, в котором замороженная вода изменяется напрямую из твердой в газообразную форму без прохождения промежуточной жидкой фазы.

 

Заявка на регистрацию

Чтобы иметь возможность продавать лекарственный препарат, необходимо подать заявку на регистрацию (заявку на получение разрешения) в соответствующий контролирующий орган, например в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Заявка на регистрацию содержит исчерпывающую информацию о лекарственном препарате, технологии его изготовления, проведенных с ним исследованиях, предусмотренном применении, рисках и полезных эффектах. 

 

Злокачественный

Опухоль считается злокачественной, если она способна выходить за рамки изначального

(первичного) очага и поражать другие ткани. Злокачественные опухоли могут распространяться (метастазировать) как в прилегающие ткани, так и током крови в другие, весьма удаленные от первичного очага, части тела. Там затем могут образовываться новые опухоли. Доброкачественные опухоли не являются раковыми: их клетки не распространяются в другие части тела. 

 

Золотой стандарт

Золотым стандартом в разработке медицинских препаратов часто называют наилучший из возможных вариант лечения, продукта или препарата. Значение понятия «золотой стандарт» может варьироваться в зависимости от контекста. Двойной слепой рандомизированный метод многими рассматривается в качестве золотого стандарта при проведении клинических испытаний. Золотой стандарт может со временем меняться в связи с появлением новых методов, вариантов лечения или медицинских препаратов. Например, золотым стандартом диагностики расслоения аорты (разрыва внутри аорты) была аортография, чувствительность которой составляла всего 83%, а специфичность — 87%. На сегодняшний день новым золотым стандартом диагностики расслоения аорты многие считают магнитно-резонансную ангиографию (МРА), показатели чувствительности и специфичности которой превышают 90%.

 

Идиосинкразическая реакция на лекарственный препарат

Реакция, которая возникает редко и непредсказуемо у небольшого процента населения в ответ на лечение или применение лекарственного препарата. Такие реакции часто возникают при воздействии новыми лекарственными препаратами и их невозможно объяснить известными механизмами действия препарата, не возникают у большинства пациентов при применении любой дозы и развиваются, в основном, непредсказуемо только у восприимчивых лиц. Исходя из основных механизмов, идиосинкразические реакции можно разделить на (1) иммуноопосредованные реакции гиперчувствительности, например, от кожной сыпи до серьезных системных симптомов; (2) реакции, обусловленные индивидуальной предрасположенностью неиммунного характера, часто связанные с нарушением выработки или детоксикации цитотоксических метаболитов; и (3) нецелевые фармакологические свойства, вследствие чего лекарственный препарат непосредственно взаимодействует не с той системой, для которой он предназначен.

 

Иммунотоксичность

Иммунотоксичность — это нанесение вреда иммунной системе вследствие воздействия химических веществ. Исследование иммунотоксичности — это стандартный этап процесса разработки веществ в качестве потенциальных новых медицинских препаратов. Симптомами иммунотоксичности может быть увеличение частотности или тяжести инфекционных или онкологических заболеваний. Токсичное вещество также может вызвать развитие аутоиммунных заболеваний, при которых собственная иммунная система атакует здоровые ткани организма. Еще одной формой иммунотоксичности является аллергия, и многие химические вещества у некоторых людей вызывают аллергические реакции.

 

Индивидуальная регистрационная карта

Индивидуальная регистрационная карта — это бумажная или электронная форма ввода данных, используемая в клинических исследованиях. Она используется в исследовательских центрах, принимающих участие в клинических исследованиях (например, в больницах) для сбора данных о каждом участнике исследования. В индивидуальной регистрационной карте содержатся все данные о каждом отдельном участнике клинического исследования, в том числе информация о нежелательных явлениях. Индивидуальная регистрационная карта разрабатывается специально для каждого клинического исследования, чтобы охватить все данные, необходимые для ответа на вопрос исследования. Организация, которая проводит исследование, несет ответственность за разработку индивидуальной регистрационной карты в соответствии с протоколом исследования. Кроме того, они должны проводить мониторинг и аудит собранных данных для обеспечения их полноты и точности.

 

Инновационные характеристики

В области лекарственных препаратов это можно определить, как предложение дополнительной клинической результативности или эффективности по сравнению с текущим стандартом медицинской помощи. В качестве инновационных характеристик может также рассматриваться улучшение способа применения лекарственного препарата помимо дополнительных клинических преимуществ (например, удобство для пациентов за счет другого способа доставки, либо другие характеристики, которые могут улучшить приверженность к лечению, что приводит к улучшению клинических результатов и/или качества жизни).

 

Интеллектуальный анализ данных

Интеллектуальный анализ данных — это поиск представляющих интерес особенностей или тенденций в существующих массивах данных. Результатом такого анализа могут быть новые гипотезы или новые идеи в сфере диагностики, профилактики или лечения заболеваний. Он может, в частности, дать основания для прогноза индивидуальной реакции на медицинские препараты или помочь в разработке совершенно нового препарата. В фармацевтической отрасли для извлечения информации из массивов химической, биологической и клинической информации используются сложные компьютерные технологии интеллектуального анализа данных. Можно проанализировать данные клинических исследований, информацию хранилищ биологических образцов или любые другие доступные сведения, например данные государственных исследовательских организаций или страховых компаний. 

 

Интервенционное исследование

Интервенционное исследование подразумевает подвергание участников некоторому вмешательству (например, приему медицинского препарата) для его оценки. Процесс разработки медицинских препаратов включает их оценку при помощи интервенционных исследований, также называемых клиническими испытаниями. Существует много разновидностей их дизайна, однако наибольшее распространение получили рандомизированные (участники распределяются в различные группы лечения случайным образом) и контролируемые (участники одной группы лечения принимают исследуемый препарат, и полученные результаты сравниваются с альтернативным вариантом лечения или приемом плацебо во второй группе лечения) исследования. Их называют рандомизированными контролируемыми испытаниями.

 

Информационное письмо для врачей

Информационное письмо для врачей — это сообщение, часто в виде массовой рассылки от владельца регистрационного свидетельства на лекарственный препарат для медицинского применения или биологический препарат, предназначенное для предупреждения врачей и других медицинских работников о важной новой или обновленной информации о доступных в продаже лекарственных или биологических препаратов. Такая информация о лекарственных препаратах может возникать в течение всего их жизненного цикла.

 

Информированное согласие

Информированным называют добровольное согласие человека на участие в исследовании или клинических испытаний либо на определенное медицинское вмешательство, основанное на понимании существенной информации. Для проведения любого исследования сперва необходимо предоставить участникам полную информацию относительно всех аспектов испытаний и (или) вмешательства, включая цели, методы, ожидаемые преимущества и потенциальные риски. Участникам также необходимо сообщить, что они в любой момент могут выйти из исследования без каких-либо отрицательных последствий для их текущего ухода или лечения. Такую информацию следует предоставлять в доступной и понятной форме (например, посредством информационного листка пациента), и при этом дать участникам возможность задать вопросы об исследовании. Информированное согласие, как правило, оформляется письменно в виде подписанной и датированной формы информированного согласия. 

 

Искажающий фактор

Искажающим фактором называют любой источник влияния на оцениваемый исход испытаний, за исключением исследуемого лечения. Например, представьте, что в исследовании медицинского препарата против обычной простуды его назначают 1000 мужчинам, в то время как плацебо принимают 1000 женщин. Результаты исследований показывают, что во время проведения испытаний простыло гораздо меньше мужчин. Тем не менее, заключение об эффективности медицинского препарата может быть неверным из-за того, что в группу приема плацебо входили только женщины, вследствие чего пол стал искажающим фактором. Существуют альтернативные вероятные объяснения клинических результатов: например, женщины могут быть более подвержены вирусам простудных заболеваний, активным во время проведения исследования. При дизайне испытаний необходимо учитывать потенциальное наличие искажающих факторов и предусмотреть возможность исключения вероятных альтернативных объяснений результатов исследования. 

 

Исключительное положение на рынке

10-летний период после получения регистрационного свидетельства на орфанный лекарственный препарат, в течение которого аналогичные препараты для тех же показаний не могут поступать в продажу. Не следует путать исключительное положение на рынке с рыночной защитой или эксклюзивностью данных, исключительное положение на рынке относится только к орфанным лекарственным препаратам. В течение этого периода Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA, European Medicines Agency, «агентство») и государства-члены не будут принимать заявки на получение регистрационного свидетельства, выдавать регистрационные свидетельства или принимать заявки на продление существующего регистрационного свидетельства для препаратов с таким же терапевтическим показанием по отношению к аналогичному лекарственному препарату. 

 

Испытания 1 фазы

В рамках испытаний 1 фазы новый препарат, как правило, впервые тестируется с участием людей.

Испытания 1 фазы обычно проводятся с участием небольшого количества здоровых добровольцев (хотя для некоторых исследований могут привлекаться пациенты). Испытания 1 фазы призваны определить безопасный диапазон доз и возможные побочные эффекты. Изначально участникам назначается очень маленькая доза препарата, которая постепенно увеличивается при условии развития лишь незначительных побочных эффектов или их полного отсутствия. Испытания 2 фазы возможны только для тех новых медицинских препаратов, которые продемонстрировали соответствие ряду заранее определенных требований. Испытания 1, 2 и 3 фазы вместе известны как стадия «клинических разработок». 

 

Испытания 2 фазы

В рамках испытаний 2 фазы новый препарат, как правило, впервые тестируется с участием пациентов. Они обычно подразумевают привлечение небольшого количества людей и их тщательный мониторинг. Зачастую масштаб таких испытаний больше исследований 1 фазы. Исследования 2 фазы направлены на получение данных о наличии желательных эффектов медицинского препарата на изучаемое заболевание: в их рамках может проводится сравнение нового медицинского препарата с существующими вариантами лечения или плацебо. Они также призваны определить оптимальный диапазон доз и частоту приема препарата, а также изучить наиболее эффективные варианты купирования побочных эффектов. Испытания 3 фазы возможны только для тех новых медицинских препаратов, которые продемонстрировали соответствие ряду заранее определенных требований. Испытания 1, 2 и 3 фазы известны как стадия «клинических разработок».  

 

Испытания 3 фазы

Испытания 3 фазы, как правило, крупномасштабны (включают тысячи пациентов) и проводятся в нескольких исследовательских центрах, иногда в разных странах. В их рамках проводится сравнение нового медицинского препарата с существующими вариантами лечения или плацебо для подтверждения его безопасности и эффективности. Большинство испытаний 3 фазы представляют собой рандомизированное исследование. Испытания 1, 2 и 3 фазы известны как стадия «клинических разработок». Исследования 3 фазы необходимы для подачи заявлений на получение регистрационного свидетельства. 

 

Испытания 4 фазы

Испытания 4 фазы как правило осуществляется после выдачи регистрационного свидетельства и разрешения на общее использование. Исследования 4 фазы, или пост-маркетинговое наблюдение, могут проводится добровольно или по решению контрольно-надзорных органов. Владельца регистрационного свидетельства могут также обязать к проведению пострегистрационных исследований эффективности для дополнения имевшихся при начальной регистрации данных об эффективности. Исследования 4 фазы направлены на сбор дополнительной информации о побочных явлениях и безопасности, долгосрочных рисках и преимуществах и (или) эффективности медицинского препарата при широком использовании. 

 

Исследование биоэквивалентности

Исследование биоэквивалентности проводится для демонстрации аналогичности процесса всасывания двух препаратов или двух различных доз одного препарата после их введения, а также производимого в мишени эффекта. Понятие биоэквивалентности является основным в области производства дженериков, так как для регистрации таких препаратов необходимо доказать их биоэквивалентность эталонному (оригинальному) средству. Контрольно-надзорные органы оценивают биоэквивалентность по двум показателям: скорости и степени всасывания. Если медицинский препарат отличается по одному или обоим параметрам, контрольно-надзорные органы посчитают его не биоэквивалентным оригинальному препарату.

 

Исследование генотоксичности

Исследование генотоксичности призвано выявить соединения, которые непосредственно или косвенно могут вызвать генетическое повреждение в клетках, подверженных воздействию токсичных веществ. Исследования генотоксичности проводятся in vitro или in vivo. Положительный результат анализов на выявление таких повреждений означает, что соединения могут потенциально стать причиной развития раковых заболеваний и (или) наследуемых дефектов. Ни один анализ не способен выявить все значимые генотоксичные вещества. Поэтому обычно выполняется целый ряд тестов, которые скорее не взаимозависимы, а дополняют друг друга. В стандартный набор входят следующие анализы: анализ на мутацию генов бактерии; анализ in vitro с цитогенетической (связанной с исследованием структуры и функции клетки) оценкой повреждения хромосом клеток млекопитающего; анализ in vivo на повреждения хромосом с использованием гемопоэтических (кровяных или кровеобразующих) клеток грызунов.

 

Исследование однократных нарастающих доз

Исследование однократных нарастающих доз (исследование ОНД) — это разновидность исследования фазы I. Исследования однократных нарастающих доз обычно проводятся с участием небольшого количества здоровых добровольцев (хотя в некоторые исследования набирают пациентов). Цель такого исследования — поиск безопасного диапазона доз и выявление каких-либо побочных эффектов. Первоначально назначаемая доза будет очень маленькой и будет постепенно увеличиваться (в новой группе добровольцев) при условии отсутствия или развития исключительно легких побочных эффектов. Исследователи также будут проводить измерения, которые позволят определить, как лекарственный препарат перерабатывается в организме.

 

Исследования канцерогенности

Исследования, проводящиеся на животных для оценки канцерогенного потенциала лекарственных препаратов. Кроме того, они используются для исследования химических веществ и пищевых добавок. Целями исследований канцерогенности является выявление онкогенного потенциала у животных и оценка соответствующего риска у людей. Любой повод для опасений, возникший в результате лабораторных исследований, токсикологических исследований на животных и данных с участием людей могут привести к необходимости проведения исследований канцерогенности. Основными критериями оценки необходимости проведения исследований канцерогенности является максимальная продолжительность лечения пациента и любая очевидная причина для опасений, возникшая в результате других исследований.

 

Исследования случай-контроль

Проведение исследования случай-контроль подразумевает ретроспективное сравнение двух групп.

Например, сравнивают заболевших людей с группой не страдающих от заболевания лиц. Исследователь проанализирует наличие разницы между прошлыми воздействиями возможных факторов риска на представителей двух групп. Данный вид исследований целесообразен для изучения факторов риска редких заболеваний и зачастую используется для разработки новых гипотез, которые затем проверяются. Например, выявлено менее 300 подтвержденных случаев заболевания новым вариантом болезни Крейтцфельдта — Якоба. Для проведения когортного исследования, предполагающего наблюдение за здоровыми людьми на протяжении длительного времени для выявления факторов риска, способных спровоцировать заболевание, необходимо было бы набрать огромное количество участников (около 200 000), чтобы хотя бы у одного из них проявились изучаемые симптомы. 

 

Исследователь

Исследователь клинического исследования несет ответственность за его проведение в исследовательском центре. Если исследование проводится группой лиц в исследовательском центре, исследователь является главным ответственным за группу лицом и называется главным исследователем.

 

Исследуемая категории пациентов

Исследуемая категория пациентов — это группа лиц, принимающих участие в исследовании. Характеристики исследуемой категории пациентов клинического испытания определяются критериями включения и исключения, описывающими, кто может принять участие в исследовании.

 

Исследуемый лекарственный препарат

Исследуемый лекарственный препарат — это активный ингредиент или плацебо, которые были получены (произведены) в фармацевтических условиях для изучаемого медицинского применения или для применения в качестве препарата сравнения в клиническом исследовании. Как правило, исследуемый лекарственный препарат еще не получил регистрационное свидетельство, однако, в некоторых случаях это могут быть зарегистрированные препараты: если препарат был произведен с другим составом, отличным от зарегистрированного (например, в другой дозировке); если зарегистрированный препарат используется в качестве плацебо или препарата сравнения в клиническом исследовании; если препарат применяется по незарегистрированным показаниям (применение не по утвержденным показаниям); или если препарат применяется для сбора дополнительной информации по зарегистрированным показаниям.

 

Исследуемый препарат

Понятие «исследуемый препарат» включает в себя лекарственный(-ые) препарат(-ы), который дают участникам исследования (включая плацебо). К ним также относятся препараты, на которые уже получено регистрационное удостоверение, но которые по-новому используются, изготовляются или упаковываются, или применяются для лечения нового заболевания.

 

Исход, сообщаемый клиницистами

Тип оценки исхода, которая определяется обученным квалифицированным медицинским работником после наблюдения за состоянием здоровья пациента.

 

Исход, сообщаемый наблюдателем

Оценка, основанная на наблюдении не являющегося пациентом лица или квалифицированного медицинского работника, например, родителя или другого лица, осуществляющего уход и не имеющего отношение к клинике, которые регулярно наблюдают пациента в повседневной жизни в состоянии сообщить о конкретном аспекте здоровья пациента. Данный тип оценки или отчет наблюдателя не содержит медицинской точки зрения или интерпретации, и включает в себя явления или особенности поведения, которые могут наблюдаться у пациентов, не способных самостоятельно общаться (например, у детей или пациентов с когнитивными расстройствами).

 

Исходные данные

Исходные данные содержат информацию о состоянии участников на момент их включения в испытания и до начала какого-либо лечения. Способы сбора исходных данных включают проведение интервью, анкетирования, физического осмотра, лабораторных анализов и других процедур. Исходные данные содержат демографические характеристики (например, пол и возраст), антропометрические измерения (например, рост, вес и артериальное давление) и связанные с исследованием параметры (например, особенности заболевания или предшествующего лечения).

 

Исходные оценки

Исходная оценка участников проводится при их включении в испытания и до начала какого-либо лечения. Такая оценка может иметь форму интервью, анкетирования, физического осмотра, лабораторных анализов или других процедур. Исходная оценка содержит демографические характеристики (например, пол и возраст), антропометрические измерения (например, рост, вес и артериальное давление) и связанные с исследованием параметры (например, особенности заболевания или предшествующего лечения).

 

Качественные исследования

Качественные исследования основаны на сборе данных о перспективах и мотивации пациентов. В отличие от количественных исследований они не предполагают определения количества чего-либо и использования статистики. В качественных исследованиях прибегают к фокус-группам, интервью, наблюдениям или сочетанию указанных методов. Размеры выборки (количество набранных участников) сложнее предугадать, и они зачастую меньше, чем в количественных исследованиях. Анализ информации идет по ходу исследования, и, если не удается найти новые взаимосвязи данных, набор новых участников прекращается. В качественных исследованиях не выделяются основные вопросы для изучения. Зачатую актуальные проблемы удается определить лишь в ходе самого исследования. Поэтому методы качественных исследований, как правило, разрабатывают таким образом, чтобы дать участникам возможность свободно говорить о важных для них вещах. 

 

Качество жизни

Качество жизни (QoL) — это используемый в экономике здравоохранения показатель. Он определяет влияние таких факторов, как наличие симптомов, боль, психологическое здоровье и хорошее самочувствие, на жизнь человека. Показатель качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), используется для определения возможного влияния лечения на здоровье пациентов.

 

Качество жизни, связанное со здоровьем

Качество жизни, связанное со здоровьем, рассматривает множество различных аспектов, связанных с восприятием человека качества жизни на фоне состояния здоровья. К ним относятся физические, психологические, функциональные и социальные аспекты.

 

Квазирандомизированные испытания

Участники квазирандомизированных клинических испытаний распределяются в группы лечения (например, приема исследуемого препарата или плацебо) способом, на самом деле не являющимся случайным. Распределение может проводиться на основании даты рождения, номера медицинской документации или порядка набора пациентов (например, каждый второй участник распределяется в группу приема плацебо). При использовании квазирандомизированного метода повышается риск того, что исследователю известно, в какие группы распределены участники. Таким образом, возникает риск погрешности при отборе.

 

Классификация лекарственных препаратов

На территории ЕС существует два класса лекарственных препаратов для медицинского применения: лекарственные препараты, отпускаемые по рецепту; лекарственные препараты, отпускаемые без рецепта; Другие подкатегории могут существовать на национальном уровне. Классовый эффект

 

Клиническая практика

Клиническая практика представляет собой лечение и ведение пациентов работниками здравоохранения на основании клинической информации. Для помощи сотрудникам здравоохранения и пациентам в выборе наиболее оптимального медицинского ухода в конкретных обстоятельствах были разработаны руководства по клинической практике. Клиническая разработка

Клиническая разработка — это один из этапов процесса выпуска лекарственного препарата или метода лечения на рынок. Основываясь на доклинических исследованиях (на микроорганизмах/ животных), этот этап обозначает клинические исследования, которые проводятся с участием людей. Они проходят в соответствии с различными фазами, обозначенными как фаза I, II, III (и IV после получения регистрационного свидетельства).

 

Клиническая результативность

В медицине клиническая результативность обозначает способность данного медицинского вмешательства (например, медицинского препарата, медицинского устройства, хирургической процедуры или вмешательства здравоохранения) вызвать положительное изменение (или терапевтический эффект). Предполагается, что признанное результативным вмешательство будет по крайней мере не хуже других видов вмешательства, с которыми оно сравнивалось. Если сравнивать результативность с эффективностью, то результативность показывает, насколько хорошо лечение показывает себя в клинических испытаниях или лабораторных исследованиях. Эффективность же, с другой стороны, демонстрирует, насколько хорошо лечение действует на практике. 

 

Клиническая фаза

Клиническая фаза разработки лекарственных препаратов проводится с участием людей и отличается от «доклинической» или «неклинической» фаз, во время которых исследование проводится в лабораторных условиях или с участием животных (например, фармакологический или токсикологический анализ). Клинические исследования проводятся в четыре этапа, так называемые «фазы», каждая из которых предназначена для ответа на отдельные вопросы исследования.

 

Клиническая фармакология

В рамках клинической разработки фармакология занимается эффектами соединений (лекарственных препаратов в стадии разработки) у здоровых добровольцев и пациентов. Как правило, она включает в себя фармакодинамику и фармакокинетику. В процессе оценки может проводиться измерение и сравнение действия и нежелательных эффектов.

 

Клиническая эффективность

Показатель клинической эффективности демонстрирует, насколько хорошо определенное лечение действует на практике. Она зависит от применения всех знаний, полученных в рамках исследований, клинического опыта и предпочтений пациентов, для достижения оптимальных процессов и результатов ухода за пациентами. Оценка клинической эффективности значима сама по себе, однако решение подкрепляется учетом других факторов, таких как уместность вмешательства, соотношение результата и стоимости, а также перспективы отдельных пациентов и работников здравоохранения в сообществе.

 

Клиническое исследование

Клиническое исследование — это биомедицинское исследование с участием добровольцев, которым назначаются вмешательства, связанные со здоровьем (например, лекарственный препарат или процедура) на основании протокола (или плана), а затем оцениваются эффекты на биомедицинские или клинические результаты. Клинические исследования создают данные по безопасности и эффективности исследуемого лекарственного препарата или процедуры. Они проводятся только после получения разрешения регуляторных органов и обзора комитетом по этике. Клинические исследования часто характеризуются по фазам от I (поисковое) до IV (постмаркетинговое).

 

Клиренс

Клиренс — термин в фармакокинетике, обозначающий объем плазмы, полностью очищенный от вещества за единицу времени. Как правило, единицы измерения — мл/мин. Общий клиренс организма будет равен почечному клиренсу + печеночному клиренсу + легочному клиренсу, хотя для многих лекарственных препаратов клиренс рассматривается просто как способность к почечной экскреции.

 

Когортные исследования

Когортные исследования предназначены для изучения распространенности заболевания, его причин и прогнозов. Когортные исследования подразумевают отбор групп людей на основании некоторого общего признака. Например, если воздействие фактора риска, такого как сигаретный дым, является предполагаемой причиной заболевания, можно отобрать две группы когорты, так чтобы участники первой подвергались его воздействию, а участники второй — нет. Затем проводится исследование обеих групп на наличие признаков или симптомов заболевания. Выделают два типа когортных исследований: проспективные (когорты отбирают до проявления у участников каких-либо симптомов заболевания и проводят последующее наблюдение) и ретроспективные (подразумевает использование данных, собранных ранее, возможно, на протяжении длительного срока). 

 

Количественное исследование

Количественное исследование направлено на измерение и количественную оценку, а также анализ данных при помощи методов статистики. В отличие от качественных исследований они не предполагают сбор данных о перспективах и мотивации пациентов. Комитет по этике

Комитет по этике — это независимый орган, состоящий из группы лиц, в том числе

квалифицированных медицинских и научных работников, а также членов, не имеющих отношения к медицине или науке (например, пациентов или представителей общественности). Комитет по этике может осуществлять деятельность в рамках учреждения или может быть национальным, наднациональным или частным. Этические комитеты несут ответственность за обеспечение защиты прав, безопасности и благополучия участников исследования, а также гарантирование общественности этой защиты. Помимо прочего, они дают оценку протоколу клинического исследования, пригодности исследователей, принимающих участие в исследовании, соответствию учреждений, а также методам и документам, используемым для информирования участников исследования и получения информированного согласия. 

 

Конечная точка

Конечная точка клинических испытаний представляет собой заранее определенное событие:

например развитие заболевания, появление симптома или получение определенного лабораторного результата. При достижении конечной точки участники, как правило, исключаются из дальнейшего исследования в рамках испытаний. Выделяют жесткие (объективные) и мягкие (субъективные) конечные точки. Иногда вместо них используются суррогатные конечные точки. Конечные точки клинических испытаний необходимо определить и зафиксировать в протоколе исследования.

 

Конечная точка «время до наступления события»

Конечная точка «время до наступления события» — это период времени между началом приема препарата или плацебо группами в рамках исследования и наступлением заранее определенного события. Выделают несколько видов таких конечных точек. Например, «время до прогрессирования» — это период между рандомизацией пациентов в исследуемые группы и прогрессированием заболевания. При использовании такой конечной точки прогрессирование заболевания должно быть четко сформулировано и измеряемо. Например, индикатором прогрессирования заболевания может стать увеличение определенного типа опухоли до минимальной величины.

 

Контрактная исследовательская организация

Контрактная исследовательская организация (CRO, contract research organization) — это независимая организация, оказывающая поддержку в процессе разработки лекарственных препаратов. Обычно контрактная исследовательская организация организовывает и проводит клинические исследования для тестирования исследуемого лекарственного препарата на людях. Контроль качества

Контроль качества — это элемент системы обеспечения высоких стандартов проведения исследований и испытаний, а также производства медицинских препаратов. Каждый этап разработки и производства медицинских препаратов контролируется системой управления качеством. Контроль качества призван обеспечить соблюдение требуемых стандартов, или системы соблюдения качества, на каждом этапе процесса. Управление качеством в клинических исследованиях также называют надлежащей клинической практикой.

 

Краткая характеристика лекарственного средства

Краткая характеристика лекарственного средства (КХЛС) — это документ, утвержденный как часть регистрационного удостоверения каждого лекарственного препарата. Он предназначен для специалистов в области здравоохранения и включает следующую информацию: как использовать лекарственный препарат; для лечения каких заболеваний следует использовать этот лекарственный препарат (показания к применению); доза; способ применения; при каких состояниях данный препарат принимать не следует (противопоказания); особые предупреждения; механизм действия лекарственного препарата; и любые нежелательные эффекты. КХЛС содержит больше подробной информации, чем листок-вкладыш (ЛВ).

 

Критерии включения

Критерии включения — это характеристики, которыми должны обладать потенциальные участники для рассмотрения возможности их включения в клинические испытания. К ним относятся особенности групп пациентов и критериев их отбора. В критериях включения должны быть прописаны способы диагностики пациентов, а также особые характеристики самого заболевания (например, его тяжесть, эффективность или неэффективность предшествующего лечения, а также любые другие факторы, способные повлиять на прогноз, такие как возраст, пол или национальность). Критерии включения (и исключения) являются важной частью протокола испытаний. Правильный выбор критериев включения и исключения поможет повысить шансы получения достоверных результатов испытаний. Они также минимизируют риски и предотвращают причинение вреда участникам.

Критерии для принятия решений о продолжении или прекращении разработки Соединения, исследуемые как потенциально новые лекарственные препараты, должны соответствовать определенным критериям на стадии разработки для продвижения вперед. Данные критерии должны быть согласованы разработчиками лекарственных препаратов. Решение о продолжении разработки означает, что соединение соответствует критериям и проходит на следующий этап разработки. Несоответствие критериям приводит к решению о прекращении разработки, и разработка останавливается.

 

Критерии исключения

Критерии исключения — это характеристики, наличие которых лишает пациента возможности принять участие в испытаниях. В зависимости от требований испытания, критериями исключения могут быть, например, возраст, пол, вид и стадия заболевания, а также наличие или отсутствие других медицинских состояний. Критериями исключения пациентов из исследования противоядия (от укуса змеи) могут быть: - беременность; - возраст младше 12 или старше 70; - использование противоядий в прошлом; - наличие свистящего дыхания, высокого артериального давления или заболеваний сердца в анамнезе; - установленная неблагоприятная ответная реакция на адреналин. Критерии исключения (и включения) являются важной частью протокола испытаний. Правильный выбор критериев исключения и включения поможет повысить шансы получения достоверных результатов испытаний.

 

Лекарственная форма

Лекарственная форма — это смесь разных химических веществ, подготовленных по определенному методу, для создания лекарственного препарата.

 

Лекарственное вещество

Ингредиент, предназначенный для оказания фармакологического действия или другого непосредственного воздействия в диагностике, лечении, облегчении или профилактике заболеваний, или влиянии на какую-либо функцию организма. Вместе с другими ингредиентами (вспомогательными веществами) используется для изготовления лекарственных препаратов.

 

Лекарственные формы

Лекарственные формы препарата — это средство (или форма), с помощью которого молекулы препарата доставляются к местам действия в организме. Существует несколько типов лекарственных форм, обусловленных методом/способом доставки лекарственного препарата. К ним относятся, например, таблетки, капсулы, сиропы, суппозитории и растворы для инъекций. Как правило, они состоят из смеси действующего (-их) веществ (-а) и неактивных (вспомогательных) веществ.

 

Лечение стволовыми клетками

Лечение стволовыми клетками, или регенеративная медицина, — это использование стволовых клеток для лечения или предотвращения заболевания или патологического состояния. Выращенные в лаборатории стволовые клетки дифференцируют в конкретные типы клеток, например клетки сердечной мышцы, крови или нервные клетки. Дифференцированные клетки затем можно имплантировать в организм человека. При заболевании сердца, например, можно сделать инъекцию клеток в поврежденную сердечную мышцу. Трансплантированные здоровые клетки сердца могут помочь восстановить дефектные ткани.

 

Логранговый критерий

Статистический критерий для сравнения распределения выживаемости двух (или более) групп. Критерий используется для проверки нулевой гипотезы: что нет никакой разницы в вероятности явления (например, смерти) между двумя группами в любой момент времени. Анализ основан на времени явлений (или смертей) и наиболее вероятно, что он определит разницу между группами сравнения, если риск возникновения явления выше в одной из групп.

 

Максимальная доза, не вызывающая обнаруживаемого вредного воздействия на здоровье человека

Максимальная доза, не вызывающая обнаруживаемого вредного воздействия на здоровье человека (NOAEL), — это наивысшая прошедшая испытания доза медицинского препарата, при которой отсутствует увеличение в частоте каких-либо побочных эффектов (биологически или статистически значимых) по сравнению с контрольной дозой. Хотя использование показателя NOAEL предполагает учет фармакокинетических и фармакодинамических свойств, основное внимание уделено поиску наивысшей «безопасной» дозы на основании безопасного диапазона, определенного токсикологическими пороговыми величинами.

 

Максимальная переносимая доза

Максимальная переносимая доза — это наибольшая доза медицинского препарата или лечения, которая обеспечивает ожидаемый результат без развития нежелательных побочных эффектов. Она определяется во время клинических испытаний путем повышения дозы в разных группах участников, пока не будет найдена максимальная доза, при которой количество побочных эффектов является приемлемым. Определение максимальной переносимой дозы является основной целью клинических испытаний 1 фазы.

 

Малые интерферирующие РНК

Малые интерферирующие РНК (siRNA, small interfering RNA), которые иногда называют сайленсингРНК, — это класс двухцепочечных молекул РНК, которые подавляют экспрессию конкретных генов.

 

Манипуляция данными

Манипуляция данными — обработка данных (изменение формата данных) с целью упростить их чтение или улучшить систематизацию. Например, для упрощения просмотра и поиска информации можно разместить список информационных элементов в алфавитном порядке. Однако при этом следует проявлять особую осторожность, так как такая обработка может стать причиной некорректной подачи отчетных данных или создания ложных результатов (см. погрешности). 

 

Масштабирование

В рамках фармацевтической разработки масштабированием называется переход производственного процесса от лабораторного масштаба (как правило, милиграммы/граммы) до промышленного или коммерческого (как правило, килограммы/тонны).

 

Медицинские предметные рубрики

Медицинские предметные рубрики (MeSH, Medical Subject Headings) — это контролируемый интернетсловарь, содержащий слова, группы синонимов и связанные с ними понятия, созданный в целях индексирования журнальных статей и книг по естественным наукам и облегчающий поиск информации. Он был создан и обновлен Национальной медицинской библиотекой США (NLM, National Library of Medicine), допускает поиск на различных уровнях специфики и позволяет искать документы на разных языках. Медицинские предметные рубрики также используются в реестре ClinicalTrials.gov для классификации заболеваний, изучаемых в исследованиях, зарегистрированных на веб-сайте ClinicalTrials.gov.

 

Медицинские препараты для передовой комбинированной терапии

Медицинские препараты для передовой комбинированной терапии представляют собой сочетание генов (генной терапии), клеток (клеточной терапии) или тканей (тканевая инженерия), а также одного или нескольких элементов медицинской техники, являющихся неотъемлемой частью препарата.

 

Медицинские препараты для передовой терапии (МППТ)

Медицинские препараты для передовой терапии (МППТ) — это новые, предназначенные для применения человеком медицинские препараты на основе генов (генная терапия), клеток (клеточная терапия) или тканей (тканевая инженерия). Эти препараты открывают новые возможности для лечения многих заболеваний и повреждений, таких как ожоговые травмы кожи, болезнь Альцгеймера, злокачественные новообразования и мышечная дистрофия.

 

Медицинский препарат терапии соматических клеток

Медицинский препарат терапии соматических клеток содержит клетки или ткани с измененными биологическими характеристиками, которые были затем введены в организм пациентов. Такие клетки или ткани могут быть аутологического, аллогенного или ксеногенного происхождения (клетки, полученные у донора другого биологического вида). Терапия соматических клеток направлена на лечение, диагностику или профилактику заболеваний.

 

Медицинско-технологическая оценка

Оценка медицинских технологий, направленная на информирование о принятии решений организаторами здравоохранения. Это систематический процесс, который рассматривает технологии здравоохранения (например, лекарственные препараты) и может включать в себя обзор следующего:

клинические данные по сравнению с существующими моделями лечения; экономическая эффективность; социальные и этические последствия для системы здравоохранения и жизней пациентов. Процесс дает рекомендации относительно того, стоит ли использовать медицинскую технологию, и, в случае положительной рекомендации, как ее лучше всего использовать и какие пациенты вероятнее всего получат от нее преимущества. Оценки варьируются, но большинство из них акцентируют внимание на преимуществах и рисках для здоровья, связанных с использованием технологии. Они могут также обращать внимание на затраты и другое более широкое воздействие, которое технология может оказать на популяцию или общество. Кроме того, они могут(...) 

 

Медицинское устройство

Медицинское устройство — это инструмент, аппарат, имплантат, программное обеспечение или соответствующий предмет, используемый для диагностики, профилактики или лечения заболеваний или других патологических состояний. Устройство не обязательно должно достигать основного целевого действия в организме человека или на него при помощи фармакологических, иммунологических или метаболических средств, но они могут содействовать его функции. Медицинские устройства сильно различаются по сложности и применению. Они предназначены производителем для следующего применения: диагностика, профилактика, мониторинг, лечение или облегчение симптомов заболевания; диагностика, мониторинг, лечение, облегчение или компенсация травмы или дефекта; исследование, замена или модификация анатомических элементов или физиологического процесса; контрацепция. 

 

Международное непатентованное название

Международное непатентованное название (МНН) — это официальное генерическое название, присвоенное лекарственному веществу. МНН облегчает информирование, присваивая стандартное название каждому веществу на рынке, имеющему более одного торгового наименования. Каждое МНН — это уникальное название, признанное во всем мире и являющееся общественной собственностью. Непатентованное название также известно как генерическое название. Примеры МНН: ибупрофен, мефлохин и диазепам.

 

Международный совет по гармонизации

Ранее известна как Международная конференция по гармонизации. Международный совет по гармонизации технических требований к регистрации лекарственных препаратов для медицинского применения (ICH, International Council on Harmonisation) выпускает руководства по гармонизации для международной разработки лекарственных препаратов и их регулирование. Он объединяет регуляторные органы и фармацевтическую промышленность пяти регионов (Европа, Япония, США, Канада и Швейцария). Международный совет по гармонизации был учрежден с целью сокращения дублирования клинических исследований и создания более оптимизированного процесса оценки новых заявок регуляторными органами. В связи с этим Международный совет по гармонизации разработал четыре группы руководств, предназначенных для определенных аспектов, включающих качество, безопасность, эффективность и междисциплинарность (например, медицинская терминология ICH (MedDRA, Medical Dictionary for Regulatory Activities) или общий технический

 

Меры по минимизации рисков

Это мероприятия в области общественного здравоохранения, предназначенные для предотвращения или уменьшения возникновения нежелательных реакций, связанных с воздействием лекарственного препарата, или для снижения тяжести или влияния на пациента в случае возникновения нежелательных реакций. Меры по минимизации рисков направлены на оптимизацию безопасного и эффективного применения лекарственного препарата на протяжении всего его жизненного цикла. Планирование и внедрение мер по минимизации рисков и оценка их эффективности являются ключевыми элементами управления рисками. Стандартная минимизация рисков включает использование таких инструментов, как краткая характеристика лекарственного средства (КХЛС), листок-вкладыш, маркировка, размер и дизайн упаковки, а также правовой (рецептурный) статус препарата.

 

Мета-анализ

Мета-анализ относится к методам, используемым для сравнения и объединения результатов различных завершившихся (описанных или опубликованных) независимых исследований. Цель метаанализа заключается в выявлении паттернов, проверке результатов и идентификации значимых закономерностей, вытекающих из многочисленных исследований. Мета-анализ можно рассматривать как «исследование предыдущих исследований». В своем самом простом варианте мета-анализ проводится посредством выявления характерного статистического показателя, общего для исследований, и вычисления среднего значения для этого показателя. Поводом для выполнения мета-анализа является стремление достичь более высокой статистической мощности в противоположность менее точным параметрам, рассчитываемым в отдельном исследовании. При выполнении мета-анализа исследователь должен сделать множество выборов, способных оказать влияние на результаты. 

 

Метаболомы

Метаболом представляет собой полный набор низкомолекулярных веществ в конкретной клетке, органе или организме в данный момент времени. Входящие в метаболом низкомолекулярные вещества могут образовываться в организме естественным путем (например, некоторые сахара, витамины и пигменты) или поступать извне (например, медицинские препараты, загрязнители окружающей среды и пищевые добавки). Метаболом может меняться раз в несколько секунд или минут под воздействием огромного количества факторов. Изменения метаболома могут быть связаны, например, со сменой окружающих условий, приемом пищи или изменением уровня активности. Метаболомика занимается научным изучением метаболома. 

 

Метастазирование

Метастазирование — распространение опухолевых клеток из изначального (первичного) очага в другие части тела. Метастазирование злокачественной опухоли может происходить в результате распространения на соседние ткани или путем переноса опухолевых клеток током крови или лимфы.

 

Микрограмм

Микрограмм (мкг) — это единица массы в метрической системе. Один микрограмм равен одной миллионной (1×10−6) части грамма. Микрограммы обычно используются в лабораторных условиях на ранней стадии разработки лекарственных препаратов или при измерении концентрации лекарственного препарата в крови.

 

Микрочип

Технология ДНК-микрочипов позволяет ученым провести анализ активности генов. Активный ген называют экспрессией гена. Ученые используют ДНК-микрочипы для одновременной оценки уровня экспрессии тысяч генов. В результате получают так называемый профиль экспрессии. Данная техника используется во многих отраслях биологических и медицинских исследований. С ее помощью можно получить важную информацию, например о том, какие генетические изменения отвечают за развитие злокачественной опухоли у определенного типа лиц либо влияет ли профиль экспрессии пациента на пригодность определенного лечения.

 

Минимальный ожидаемый биологический эффект

Минимальный ожидаемый биологический эффект (MABEL) — это доза, которая предположительно необходима для получения биологического эффекта у участников клинических испытаний. Это безопасный диапазон, определенный токсикологическими пороговыми величинами. Показатель минимального ожидаемого биологического эффекта рассматривается как удобный подход для определения безопасной начальной дозы, так как он представляет собой минимальную активную дозу.

 

Многоэтапный дизайн с несколькими группами

Многоэтапный дизайн с несколькими группами (MAMS, Multi-Arm Multi-Stage) — особый дизайн исследований, который позволяет одновременно оценивать несколько различных методов лечения по сравнению со стандартным лечением в исследовании с одной группой. 

 

Множественные сравнения

Множественные сравнения в клинических испытаниях возникают при наличии нескольких целей в рамках одного исследования, таких как: оценка нескольких разных дозировок препарата; использование нескольких конечных точек для оценки разных аспектов заболевания; или изучение нескольких разных подгрупп пациентов. Следует учитывать влияние множественных сравнений, так как в обратном случае это может привести к ошибкам статистических анализов и негативно сказаться на заключениях исследования. Наличие множественных сравнений может увеличить вероятность возникновения ошибок 1-го типа. Для контроля таких ошибок применяется ряд статистических методов. Протокол исследования или план статистического анализа должны содержать детальное описание методов, применяемых в данном клиническом испытании.

 

Молекулярный биомаркер

Биологический маркер, или биомаркер, представляет собой поддающийся измерению параметр, указывающий на наличие заболевания, физиологического изменения, реакции на лечение или психологического расстройства. Молекулярным биомаркером называют молекулу, которая используется схожим образом. Например, биомаркером диабета является уровень сахара в крови. К немолекулярным биомаркерам относятся изображения (например, по МРТ-изображениям головного мозга можно судить о прогрессировании рассеянного склероза). Биомаркеры используются во многих научных областях. Применяются они и на различных этапах разработки медицинских препаратов, в том числе и в качестве «суррогатной» конечной точки для определения и оценки эффекта приема препаратов в рамках клинических испытаний. Например, уровень гемоглобина использовался в 3 фазе испытаний лечения болезни Гоше 1-го типа. 

 

Мошенничество

Мошенничество — это намеренное введение в заблуждение. Примером мошенничества в контексте исследования может быть умышленная попытка сфабриковать данные или представить их в заведомо ложном виде. Мошенничеством не считаются ненамеренные ошибки или неэффективные процессы исследования, если они не были направлены на введение в заблуждение. Мошенничество в рамках исследования может иметь финансовые последствия для спонсора, значительно снизить уровень доверия к результатам исследования или даже привести к неэффективному или наносящему вред лечению пациентов.

 

Мощность

Статистическая мощность — это термин, часто используемый в клинических исследованиях. Мощность статистического критерия — это способность критерия обнаружить эффект, в случае если этот эффект действительно существует. С точки зрения статистики, это вероятность справедливого опровержения нулевой гипотезы. В некоторых случаях опровергнуть нулевую гипотезу невозможно не потому, что она верна, а потому, что против нее недостаточно доказательств. Это может быть связано с тем, что масштаб эксперимента недостаточен для опровержения нулевой гипотезы. Соответственно, мощность критерия можно описать как вероятность совершить ошибку II рода (не опровергнуть нулевую гипотезу в случае, когда она действительно является ложной). 

 

Мягкая конечная точка

Конечной точкой клинических испытаний называют определенное событие, например развитие заболевания, появление симптома или получение определенного лабораторного результата. При достижении конечной точки участники, как правило, исключаются из дальнейшего исследования в рамках испытаний. Мягкая конечная точка — это субъективный показатель. Например, в 3 фазе испытаний конечной точкой принято считать качество жизни, для оценки которого пациентам задают конкретные вопросы о влиянии заболевания и (или) лечения. Жесткая же конечная точка — это четко определенный показатель, поддающийся объективному измерению. В частности, при исследовании онкологического заболевания конечной точкой испытаний может быть определенная реакция на лечение (например, уменьшение опухоли). Конечные точки клинических испытаний необходимо определить и зафиксировать на этапе дизайна исследования.

 

Наблюдательное исследование

В эпидемиологии и статистике заключение о возможном эффекте лечения на участников делается на основании результатов наблюдательного исследования, которое не предполагает участие исследователя в распределении участников в группу лечения или в контрольную группу. Тем не менее, в некоторых ситуациях наблюдательное исследование является наиболее оптимальным видом дизайна, например в случае изучения редкого заболевания. Кроме того, неинтервенционные исследования могут быть единственно возможным вариантом с этической точки зрения. При изучении воздействия экологического фактора риска (например, асбеста), было бы неэтичным подвергать участников его воздействию. В неинтервенционное наблюдательное исследование не входит проведение дополнительной диагностики или контроля, а анализ собранных данных осуществляется при помощи эпидемиологических методов (согласно ст. 2(c) Директивы 2001/20/EC). 

 

Набор пациентов

Набор пациентов — это процесс включения исследователями людей (участников) в клинические испытания. Набор пациентов осуществляется в соответствии с критериями включения и исключения, определенными в протоколе исследования.

 

Надежность

Показатель надежности измерения или инструмента отражает его устойчивость. При использовании надежного метода измерения или инструмента возможно получение одинаковых результатов при повторном случайном тестировании того же пациента или выборки. В клинических испытаниях показатель надежность имеет большое значение при выборе первичных критериев оценки результатов (таких как улучшение определенных симптомов). Надежность критериев необходимо должным образом оценить на этапе дизайна клинических испытаний. Следует отличать надежность от валидности, которая показывает, насколько критерий измеряет то, что должен.

 

Надлежащая дистрибьюторская практика

Надлежащая дистрибьюторская практика (GDP, Good Distribution Practice) — стандарт, обеспечивающий поддержку качества лекарственного препарата по всей дистрибьюторской сети, чтобы зарегистрированные лекарственные препараты распространялись фармацевтам первого стола и другим продавцам препаратов населению без какого-либо изменения их свойств. Надлежащая клиническая практика

Надлежащая клиническая практика (GCP, Good Clinical Practice) — это международные этические и научные стандарты качества дизайна, проведения, ведения записей и подготовки отчетов в рамках клинических исследований с участием людей. Международная конференция по гармонизации (МКГ) выпустила руководство для обеспечения унифицированного стандарта в целях содействия взаимному признанию данных клинических исследований регуляторными органами в сфере юрисдикции МКГ.

 

Надлежащая лабораторная практика

Принципы надлежащей лабораторной практики (GLP, Good Laboratory Practice) — это стандарты качества, связанные с организационным процессом и условиями планирования, проведения, мониторинга, ведения записей, подготовки отчетов и архивирования неклинических исследований медицинской и экологической безопасности. Надлежащая лабораторная практика призвана обеспечить достоверность результатов таких исследований и воспроизведение эксперимента в любое время.

 

Надлежащая практика фармаконадзора

Надлежащая практика фармаконадзора (GVP, Good Pharmacovigilance Practice) — это стандарт качества для мониторинга безопасности лекарственных препаратов и, при необходимости, принятия мер по снижению рисков и увеличению преимуществ лекарственных препаратов. Обеспечивает обнаружение, сбор, оценку, понимание и предотвращение нежелательных эффектов лекарственных препаратов.

 

Надлежащая производственная практика

Целью надлежащей производственной практики (GMP, Good Manufacturing Practice) является обеспечение согласованного производства продукции в соответствии с надлежащими стандартами качества. Надежность качества продукции гарантируется посредством контроля пяти критических показателей: человеческие ресурсы, окружающая среда, оборудование, методы, материалы. Нарушение норм научной этики

Нарушение норм научной этики подразумевает неэтичное поведение или несоблюдение принятых принципов научной деятельности (таких как «надлежащая клиническая практика»). К нему относятся выдумывание и изменение фактов, предоставление заведомо ложной информации об исследовании или копирование чужих работ (плагиат). Такое нарушение также включает намеренное или представляющее опасность несоблюдение установленных принципов: исследователи обязаны заботиться об участниках клинических испытаний и принимать разумные шаги по защите их здоровья и конфиденциальности персональных данных. Укрытие информации о недобросовестном поведении других ученых может также рассматриваться как нарушение принципов исследовательской деятельности. В определение Совета по медицинским исследованиям не входит добросовестное заблуждение или верные отклонения в рамках дизайна или проведения испытаний. 

 

Население

Популяция — это группа людей, имеющих общий признак. Например, они могут иметь определенное заболевание, представляющее интерес для исследователей, иметь одинаковый уровень образования или род занятий, или они могут проживать в определенном регионе.

 

Научная консультативная группа

Научная консультативная группа (SAG, Scientific advisory groups) в рамках Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) дает независимые рекомендации по научным/техническим вопросам, связанным с лекарственными препаратами в рамках оценки Европейского агентства по лекарственным средствам или по любым другим соответствующим научным вопросам. Научные консультативные группы были созданы Комитетом по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) в рамках Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Они состоят из экспертов, отобранных в зависимости от конкретного необходимого экспертного опыта.

 

Национальный компетентный орган

Национальный компетентный орган (регуляторный орган) имеет право выдавать регистрационные свидетельства на лекарственные препараты на своей территории. Национальные компетентные органы — это организации, имеющие юридически делегированные полномочия или наделенные полномочиями или правом выполнять назначенную функцию, как правило, мониторинг соответствия с национальными законодательными и нормативными актами.

 

Нежелательная реакция

Нежелательная реакция — это любое нежелательное явление или событие, связанное с препаратом, с подозреваемой причинно-следственной связью с применением лекарственного препарата. Этот термин синонимичен нежелательной реакции на лекарственный препарат (ADR, adverse drug reaction).

 

Нежелательная реакция на лекарственный препарат

Вредная и непредусмотренная реакция на лекарственный препарат. Реакция в данном контексте означает, что причинно-следственная связь между лекарственным препаратом и нежелательным явлением имеет по меньшей мере обоснованную вероятность.  По материалам Рекомендаций по надлежащей практике фармаконадзора (GVP), Приложение I - Определения (ред. 3) 2014.

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2013/05/WC500143294.pdf 

 

Нежелательное явление

Любое нежелательное (неблагоприятное) медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, принимающего препарат, не обязательно имеющее причинноследственную связь с лечением. Следовательно, нежелательными явлениями могут быть: любой неблагоприятный и непредусмотренный признак (например, отклонение лабораторных показателей от нормы), симптом или заболевание, временно связанные с применением препарата, рассматривающиеся или не рассматривающиеся как эффект препарата.

 

Нежелательное явление, возникшее после начала лечения

Нежелательные явления, возникшие после начала лечения (НЯПНЛ) — это нежелательные события, которые отсутствовали до начала медицинского лечения, либо уже существующее явление, которое прогрессирует по частоте или тяжести после терапии. Согласно терминологии, применяемой при разработке лекарственных препаратов, нежелательное явление (НЯ) — это любое нежелательное событие, которое возникает после того, как участник официально соглашается на участие в исследовании (и может включать явления, развившиеся до начала лечения). Нежелательное явление может быть связанным или не связанным с исследуемым лекарственным препаратом, но его необходимо задокументировать, поскольку оно возникло в период проведения исследования. Нежелательное явление, возникшее после начала лечения (НЯПНЛ), — это нежелательное событие, которое возникает только после начала лечения.

 

Независимый комитет по мониторингу данных

Независимый комитет по мониторингу данных (DSMB, Data Safety Monitoring Board) — это независимая группа экспертов, созданная для защиты безопасности пациентов в ходе клинического исследования. Данный комитет периодически рассматривает данные клинического исследования (он имеет доступ к данным с раскрытым кодом в случае слепых исследований), отчеты о случайных явлениях, а также данные о проведении клинического исследования. Независимый комитет по мониторингу данных предоставляет независимые консультации, чтобы обезопасить участников от неоправданных рисков и дать рекомендации относительно продолжения, изменения или прекращения исследования. Незаинтересованный свидетель

Незаинтересованный свидетель необходим для участия в процессе получения информированного согласия, если пациент (участник) или его законно уполномоченный представитель не умеет или не может читать. Незаинтересованный свидетель зачитывает соответствующую документацию, предоставленную участнику (например, форму информированного согласия). Свидетелем должно быть непричастное к проведению исследования лицо, на которое не могут оказать незаконное влияние связанные с испытанием люди. Таким свидетелем может быть не имеющий отношения к исследованию сотрудник или родственник пациента.

 

Неинтервенционное наблюдательное исследование

В эпидемиологии и статистике заключение о возможном эффекте лечения на участников делается на основании результатов наблюдательного исследования, которое не предполагает участие исследователя в распределении участников в группу лечения или в контрольную группу. В неинтервенционное наблюдательное исследование не входит проведение дополнительной диагностики или контроля, а анализ собранных данных осуществляется при помощи эпидемиологических методов (согласно ст. 2(c) Директивы 2001/20/EC). Данный вид исследования не относится к рандомизированным контролируемым испытаниям. Тем не менее, в некоторых ситуациях наблюдательное исследование является наиболее оптимальным видом дизайна, например в случае изучения редкого заболевания. Иногда неинтервенционные исследования являются единственно возможным вариантом с этической точки зрения. При изучении воздействия экологического фактора риска, например асбеста, было бы неэтичным подвергать участников его воздействию. 

 

Непредвиденная побочная реакция

Непредвиденная побочная реакция — это вредная и непредусмотренная реакция на лекарственный препарат, которая не согласуется с применимой информацией о препарате или характеристиками лекарственного препарата.

Непричинение вреда означает ненанесение ущерба. Традиционно этот принцип лежит в основе медицинской этики и является частью клятвы Гиппократа (клятвы, которую во многих странах мира дают врачи). Примером непричинения вреда может быть прекращение назначения наносящего вред препарата или отказ давать пациенту препарат с недоказанной эффективностью. Однако возможны ситуации возникновения этической дилеммы. Во многих медицинских случаях приходится находить баланс между принципом непричинения вреда и принципом благодеяния (совершения действия во благо других). Например, многие эффективные препараты могут иметь серьезные побочные эффекты, поэтому врачам и пациентам необходимо тщательно взвесить все риски и преимущества. Либо же, перед тем как согласиться на лечение, пациент должен решить, превосходят ли преимущества имеющиеся риски. 

 

Нерандомизированное испытание

Участники нерандомизированных клинических испытаний распределяются в группы лечения (или приема плацебо) неслучайным способом. Исследователь определяет схему распределения и контролирует процесс. Нерандомизированное распределение может стать причиной погрешностей в результатах испытаний. Указанное выше относится к нерандомизированным контролируемым испытаниям (в которых группа получения вмешательства сравнивается с группой другого вмешательства или приема плацебо). Существует ряд других нерандомизированных и при этом контролируемых вариантов дизайна исследования. К ним, среди прочего, относятся проспективные наблюдательные исследования.

 

Нецелесообразность

Нецелесообразность клинических испытаний подразумевает невозможность достижения поставленных целей. При наличии таких проблем, как трудности при наборе достаточного количества пациентов, существует вероятность того, что такое исследование не позволит получить пригодные для статистического анализа результаты. При обнаружении подобных проблем во время исследования необходимо рассмотреть вопрос досрочного завершения испытаний. Данный процесс, называемый оценкой целесообразности, представляет собой разновидность промежуточного анализа. Досрочное завершение испытаний в случае маловероятности получения статистически достоверного результата продиктовано этическими соображениями. Тем самым не допускается участие пациентов в ненужном лечении или других видах вмешательства. Кроме того, это позволяет сэкономить время и, следовательно, снизить затраты.

 

Новое молекулярное соединение

Новые молекулярные соединения (NME, New Molecular Entity) — это соединения, которые возникают в процессе разработки лекарственных препаратов, которые не являются версией или производным существующего, ранее исследованного/зарегистрированного вещества. Они обладают многообещающим действием в отношении конкретной цели, считающейся важной в заболевании, однако мало что известно об эффективности, безопасности, токсичности, фармакокинетике и метаболизме у людей. Должна быть проведена полная программа разработки доклинических и клинических исследований для оценки потенциала нового химического соединения стать лекарственным препаратом. 

 

Нормативно-правовое регулирование

Нормативно-правовое регулирование является относительно новой профессией, которая развилась от стремления правительства защитить общественное здравоохранение путем контроля безопасности и эффективности продуктов в различных областях, включая лекарственные препараты для медицинского применения, ветеринарные препараты, медицинские устройства, пестициды, агрохимикаты, косметические средства и нетрадиционные методы лечения. Отделы нормативноправового регулирования фармацевтических компаний обеспечивают соответствие своих компаний нормам и законам, регулирующим лекарственные препараты и медицинские устройства. Они являются ключевым связующим звеном между компанией и регуляторными органами.

 

Нулевая гипотеза

Слово «ноль» можно рассматривать как «без изменений». Нулевая гипотеза, как правило, заключается в стандартном предположении и определяется как предсказание, что между переменными нет взаимодействия. Например, нулевая гипотеза утверждает, что между новым методом лечения и уменьшением симптомов заболевания нет причинно-следственной связи. Другими словами, это означает, что новый метод лечения не предлагает улучшение по сравнению со стандартным методом лечения, и что все наблюдения улучшения являются результатом случайности. Такое утверждение можно проверить при помощи научного исследования, такого как клиническое исследование, и применения соответствующих статистических анализов. Если клиническое исследование обнаруживает, что на самом деле связь существует и новый метод лечения вызывает улучшение, нулевая гипотеза опровергается и может быть отклонена. 

 

Обезличить

Удаление персональной информации (такой как имена или адреса участников клинических испытаний), чтобы при использовании данных невозможно было установить личности пациентов. Обезличенные данные не содержат никаких сведений, позволяющих кому-либо при помощи разумных мер установить личность участников, даже сравнив данные с другими источниками информации. Анонимными называют данные, из которых была удалена персональная информация.

 

Обновляемый отчет по безопасности разрабатываемого лекарственного препарата

Обновляемый отчет по безопасности разрабатываемого лекарственного препарата — это ежегодный обзор информации по безопасности, полученной в ходе клинических исследований исследуемого лекарственного препарата, независимо от того, доступен ли он в продаже. Обновляемый отчет по безопасности разрабатываемого лекарственного препарата преследует следующие цели: обобщение современного представления о выявленных и потенциальных рисках и управление такими рисками; описание новых проблем, связанных с безопасностью, которые могут повлиять на защиту участников клинического исследования; проверка соответствия какой-либо новой информации по безопасности полученным ранее сведениям о безопасности препарата; представление обновленной информации, касающейся статуса клинического исследования/программы разработки и результатов исследования.

 

Общий технический документ

Общий технический документ (CTD, Common Technical Document) — одобренный на международном уровне формат подготовки заявок на регистрацию, направляемых в регуляторные органы для регистрации новых лекарственных препаратов. Общий технический документ (CTD) разделен на пять модулей, где модули 2‒5 образуют фактический CTD; а модуль 1 отличается в зависимости от региона. Описание модулей представлено далее. Административная информация и инструкция по медицинскому применению препарата (эти данные могут отличаться в зависимости от требований конкретной страны). Обзор и краткая характеристика модулей 3‒5. Качество (фармацевтическая документация). Отчеты о доклинических исследованиях (фармакологических/токсикологических). Отчеты о клинических исследованиях эффективности и безопасности (клинические исследования). 

 

Онкоген

Онкоген представляет собой мутированный ген, способствующий образованию злокачественной опухоли. Протоонкогенами называют онкогены в обычном немутированном состоянии, которые играют важную роль в регулировании клеточного роста. Мутированные же онкогены способствуют неконтролируемому росту раковых клеток либо не препятствуют ему. Такие мутации могут носить наследственный характер или быть результатом воздействия канцерогенов (веществ, вызывающих развитие злокачественных опухолей).

 

Опорное исследование

Как правило, опорным называется исследование нового вмешательства 3 фазы, направленное на получение данных, необходимых контрольно-надзорному органу для принятия решения. Например, для получения регистрационного свидетельства необходимо предоставить Европейскому агентству по лекарственным средствам определенную информацию о безопасности и эффективности нового медицинского препарата. Для этого проводится опорное исследование в соответствии со стандартами «надлежащей клинической практики». Это, как правило, рандомизированное, контролируемое, по возможности двойное слепое испытание с достаточным размером выборки.

 

Определение последовательности полного генома

Определение последовательности полного генома — это лабораторный процесс единовременного определения полной последовательности ДНК генома организма. Колоссальные успехи в области повышения скорости определения последовательности генома, увеличения количества геномов, последовательность которых может определяться одновременно, и сокращения стоимости процесса оказали значительное влияние на медицинские исследования и разработку. Технологии высокопроизводительного определения последовательности генома широко использовались в исследовательских целях и в настоящее время начинают применяться и в клинической практике. В персонализированной медицине будущего определение последовательности полного генома станет важным инструментом выбора лечения. Оптимальная поддерживающая терапия

Оптимальная поддерживающая терапия (BSC, best supportive care) — это лечение выбора, когда излечение не достигается при помощи существующих методов лечения. Она включает контроль связанных с заболеванием симптомов.

 

Орфанный лекарственный препарат

Орфанный лекарственный препарат — это препарат, который был разработан специально для лечения редкого («орфанного») заболевания. Орфанные лекарственные препараты, как правило, следуют по тому же регуляторному пути, что и обычные лекарственные препараты, тем не менее, предоставляются некоторые льготы, побуждающие производителя инвестировать в их разработку. Присвоение статуса орфанного препарата принимается Комитетом по орфанным лекарственным препаратам (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA, European Medicines Agency) и утверждается Европейской комиссией (ЕК) до выдачи регистрационного свидетельства. Для одобрения заявки на присвоение лекарству статуса орфанного препарата лекарственный препарат должен соответствовать целому ряду критериев: (1) Он должен предназначаться для лечения, профилактики или диагностики угрожающего

жизни заболевания или заболевания с хроническим течением. (2) Заболевание должно(...) Отбор пациентов

Понятие «отбор пациентов» может относиться к соответствию участников предлагаемому лечению (в клинике) или их выбору для участия в клинических испытаниях. До набора пациентов в клинические испытания необходимо прописать критерии включения и исключения. Такие критерии являются важной частью протокола испытаний. Правильный выбор критериев включения и исключения поможет повысить шансы получения достоверных результатов испытаний. Они также предотвращают причинение вреда участникам и эксплуатацию пациентов уязвимой группы (например, не способных дать информированное согласие).

 

Относительная клиническая эффективность

Согласно определению она показывает, насколько вмешательство более полезно, чем вредно, по сравнению с одним или более альтернативных вмешательств для достижения желаемых результатов в случае применения в обычных условиях медицинской практики.

 

Относительная эффективность

Она показывает, насколько вмешательство более полезно, чем вредно, по сравнению с одним или более альтернативных вмешательств, которые предоставляются в идеальных условиях.

 

Отношение рисков

Отношение рисков является показателем частоты возникновения определенного явления в определенный период времени в одной группе по сравнению с частотой возникновения в другой группе. Отсев

Отсев, или процент отсева, — это уменьшение количества участников во время проведения клинических испытаний. Противоположное явление называют «сохранением». Отсев может привести к погрешностям в результатах исследования, если из одной группы лечения выбывает больше пациентов, чем из другой, или существует различие между выбывшими и оставшимися участниками. Отсев может сказаться на обобщаемости результатов исследования (внешней валидности) или его статистической мощности. Исследования показали, что при помощи комбинированной стратегии можно добиться лучшего сохранения участников испытаний. Для этого подойдет множество различных способов, среди которых поощрение участия, личные напоминания о приемах и вовлечение пациентов и (или) их сиделок во все этапы дизайна испытаний.

 

Отчет о клиническом исследовании

Отчет о клиническом исследовании представляет собой документ, содержащий исчерпывающую подробную информацию о плане, методах и ходе исследования, для понимания, как было проведено исследование. Данный отчет должен давать четкое объяснение выбора особенностей дизайна исследования и включать его результаты. Кроме того, отчет о клиническом исследовании предоставляет достаточное количество данных о конкретных пациентах для возможности повтора ключевых анализов данных, если регуляторные органы захотят это сделать. Это центральная часть любой заявки на получение регистрационного свидетельства на новый лекарственный препарат, и он должен соответствовать требованиям регуляторных органов, оценивающих заявку.

 

Официальная лаборатория по контролю лекарственных препаратов

Официальная лаборатория по контролю лекарственных препаратов (OMCL, Official Medicines Control

Laboratory) — государственное учреждение, проводящее лабораторные исследования лекарственных препаратов, представленных на рынке. Такие учреждения являются важнейшей частью европейской системы контроля качества лекарственных препаратов. Официальные лаборатории по контролю лекарственных препаратов назначаются национальными компетентными органами. Официальные лаборатории по контролю лекарственных препаратов проводят испытания для своих компетентных органов независимо от производителя лекарственного препарата. Официальные лаборатории по контролю лекарственных препаратов в Европе сотрудничают друг с другом в целях объединения ресурсов и обмена передовым опытом.

 

Оценка исходов пациентами

Оценка исходов пациентами — это неклиническая оценка полученного опыта или мнение участника клинических испытаний. Она не включает клиническую оценку или суждение любых других вовлеченных в исследование лиц. Оценка исходов пациентами чаще всего определяется при помощи заполнения анкет или проведения интервью с пациентами. Используемые в клинических исследованиях анкеты и руководства по проведению интервью также должны пройти исчерпывающую проверку их объективности и достоверности. Оценка исходов пациентами применяется для определения мнения участников о симптомах, нарушениях, качестве жизни и других связанных со здоровьем ощущений. Опубликовано множество готовых анкет, посвященных исследованию качества жизни. Некоторые из них разработаны для конкретных заболеваний или видов лечения, однако существуют и общие опросники, такие как EuroQoL или EQ-5D, переведенные на многие языки мира и широко используемые в клинических испытаниях. Для обозначения указанного метода также(...) 

 

Оценка преимуществ и рисков

В рамках исследования и разработки лекарственных препаратов оценка преимуществ и рисков представляет собой постоянное изучение благоприятных и неблагоприятных результатов определенного лечения для определения, превышает ли польза риски для конкретного заболевания. Она принимает во внимание фактические данные о безопасности и эффективности, а также другие факторы, такие как характер и тяжесть заболевания, для лечения которого предназначен препарат.

 

Оценка рисков

Оценка рисков является одним из трех основных направлений управления рисками (наряду со спецификациями по безопасности и планом по минимизации рисков). Она включает стандартную и дополнительную деятельность в рамках фармакологического надзора для характеристики профиля безопасности лекарственных препаратов, в том числе известного и неизвестного. К ней НЕ относится деятельность, направленная на уменьшение, предотвращение и снижение рисков. 

 

Ошибка 1-го типа

Ошибка 1-го типа встречается в статистической проверке гипотезы, когда неверно отвергается нулевая гипотеза, в действительности являющаяся истинной. Ошибки 1-го типа также называют «неверными положительными утверждениями»; они представляют собой определение существующего положительного эффекта, хотя на самом деле его не наблюдается. Ошибки 1-го типа могут привести даже к смерти пациента: например, представьте себе исследование, в ходе которого сделан неверный вывод о том, что стандартный метод лечения не имеет преимуществ перед новым методом, а применение нового метода лечения привело к катастрофическим результатам. Ошибок 1го типа нельзя полностью избежать, однако на этапе дизайна клинических испытаний исследователям следует определить допустимый уровень риска совершения ошибок 1-го типа. Для контроля вероятности возникновения ошибок 1-го типа применяется ряд статистических методов. 

 

Ошибка 2-го типа

Ошибка 2-го типа встречается в статистической проверке гипотезы, когда неверно принимается нулевая гипотеза. Ошибки 2-го типа также называют «неверными отрицательными утверждениями»; они представляют собой неспособность определить существующий положительный эффект. Ошибки

2-го типа означают, что потенциально ценное исследование заканчивается ничем. Так как положительного эффекта обнаружено не было, исследование может быть прекращено. Это исследование могло принести полезный результат, но, поскольку оно прекращено, пациентам не причиняется вреда. Ошибок 2-го типа нельзя полностью избежать, однако на этапе дизайна клинических испытаний исследователям следует определить допустимый уровень риска совершения ошибок 2-го типа. Чтобы снизить риск совершения ошибок 2-го типа до допустимого уровня, можно увеличить мощность или размер выборки (количество участников исследования). 

 

Парентерально

Любой способ применения лекарственных препаратов, кроме желудочно-кишечного тракта (пищевод, желудок, тонкий и толстый кишечник). Наиболее частыми являются подкожные, внутривенные и внутримышечные инъекции, но лекарственные препараты, которые применяются местно в область глаза, уха или на кожу, или даже вдыхаются, могут в целом рассматриваться как парентеральные.

 

Пациенто-годы

Статистика пациенто-лет (или человеко-лет) часто используется в клинических исследованиях и статистических оценках риска. Пациенто-годы рассчитываются следующим образом. Если 15 пациентов на протяжении 20 лет участвовало в исследовании сердечных приступов, то такое исследование включало 300 пациенто-лет (15 х 20). Это число можно разделить на количество пациентов, у которых наблюдалось определенное состояние или событие. Например, шесть случаев сердечного приступа равноценно одному сердечному приступу на каждые 50 пациенто-лет исследования (300 / 6 = 50). Подобный анализ данных позволяет выявить имеющиеся тенденции и дает исследователям возможность определить уровни риска. Результаты многих исследований новых медицинских препаратов представлены в пациенто-годах. Например, наличие одного серьезного побочного эффекта на каждую 1000 пациенто-лет исследования позволяет говорить о допустимом уровне риска.

 

Переливание крови

Внутривенное переливание крови или компонентов крови (эритроцитов, лейкоцитов, плазмы, факторов свертывания крови или тромбоцитов) в кровеносную систему. 

 

Переносимость

Переносимость лекарственного препарата представляет собой степень, с которой нежелательные эффекты могут быть «переносимы» или приемлемы для пациента.

 

Пересадка ядер соматических клеток

В генетике и биологии развития пересадка ядер соматических клеток (SCNT, somatic cell nuclear transfer) — это лабораторная методика для создания эмбриона из соматической клетки и яйцеклетки.

Суть методики состоит в имплантации донорского ядра соматической клетки в яйцеклетку без ядра. Используется для терапевтического и репродуктивного клонирования.

 

Период вымывания

В клинических исследованиях это относится к перерыву в текущей схеме лечения. Довольно часто используется в перекрестных исследованиях, где перед переходом на новый лекарственный препарат установлен определенный период. За этот период уровень предыдущего лекарственного препарата в организме и его воздействие должны быть сведены к нулю.

 

Период полувыведения

Время, необходимое для выведения половины объема лекарственного препарата из организма. Периодически обновляемый отчет по безопасности

Периодически обновляемый отчет по безопасности (PSUR, Periodic Safety Update Report) — термин ЕС, соответствующий Периодическому отчету об оценке соотношения пользы и риска (PBRER, Periodic Benefit Risk Evaluation Report). Он подготавливается владельцем регистрационного свидетельства (лицом или предприятием, которому было выдано регистрационное свидетельство на сбыт лекарственного препарата) в определенные моменты времени после того, как было выдано регистрационное свидетельство на лекарственный препарат. Цель отчета заключается в предоставлении исчерпывающей и актуальной информации о безопасности лекарственного препарата. В отчете должны быть обобщены любые новые данные о безопасности, результативности и эффективности, которые могут повлиять на соотношение пользы и риска. Периодически обновляемый отчет по безопасности информирует регуляторные органы о риске и выявляет потребность в проведении мероприятий по управлению рисками.

 

Периодический отчет об оценке соотношения пользы и риска

Периодический отчет об оценке соотношения пользы и риска — это формат отчета по безопасности, описанный в руководстве ICH-E2C(R2), который используется в качестве основы для периодически обновляемого отчета по безопасности (PSUR). Этот отчет подготавливается владельцем регистрационного свидетельства (лицом или предприятием, которому было выдано регистрационное свидетельство на сбыт лекарственного препарата) в определенные моменты времени после того, как было выдано регистрационное свидетельство на лекарственный препарат. Цель отчета заключается в предоставлении исчерпывающей и актуальной информации о безопасности лекарственного препарата. В отчете должны быть обобщены любые новые данные о безопасности, результативности и эффективности, которые могут повлиять на соотношение пользы и риска. Периодически обновляемый отчет по безопасности информирует регуляторные органы о риске и выявляет потребность в проведении мероприятий по управлению рисками.

 

Персонализированная медицина

Персонализированная медицина — это медицинская модель, которая предполагает адаптацию медицинских решений, практик и препаратов к нуждам конкретного пациента. В ней используются специфичные препараты, направленные на конкретные, характерные для заболевания пациента молекулы, и учитываются генетические и клинические данные, а также информация об окружающей среде и образе жизни пациента. Это делается для подбора наиболее оптимального варианта лечения, обеспечивающего наилучший результат и снижение риска побочных эффектов. Для развития персонализированной медицины важно понять, как связаны геномика (и другие молекулярные факторы) и заболевание. Фармацевтические компании уже начали производство некоторых специфичных препаратов.

 

Плазма

Плазма — это жидкая часть крови. Она содержит клетки, газы, белки, ферменты и т. д. В отличие от крови плазма имеет желтый цвет.

План по управлению рисками представляет собой подробное описание деятельности и мероприятий по предотвращению или минимизации рисков, связанных с использованием лекарственного препарата. В планах по управлению рисками описано, какой объем знаний о безопасности и эффективности лекарственного препарата будет создан, каковы факторы риска развития побочных эффектов и как будут контролироваться меры по минимизации рисков. Компании должны подавать планы по управлению рисками одновременно с подачей заявки на регистрационное свидетельство в Европейском союзе. Тем не менее, такая документация должна постоянно обновляться и пересматриваться в течение всего периода существования лекарственного препарата. Планы по управлению рисками могут также запрашиваться EMA в другое время или в случае, если возникнет опасение по поводу возможного неблаготворного влияния на соотношение преимуществ и рисков конкретного лекарственного препарата.

 

Плацебо

В клинических испытаниях плацебо — это медицинский препарат без содержания активных ингредиентов. Плацебо не имеет известных лечебных свойств. «Эффект плацебо» — это улучшение здоровья или развитие побочного эффекта у пациента, принимающего плацебо, несмотря на то, что приема медицинского препарата, в действительности, не осуществляется.

 

Плацебо-контролируемый

В плацебо-контролируемых испытаниях сравнивается лечение новым медицинским препаратом и плацебо — медицинским препаратом без содержания активных ингредиентов. В плацебоконтролируемых испытаниях пациенты распределяются либо в группу (лечения), получающую медицинский препарат, либо в группу, получающую плацебо. Это один из способов повысить вероятность того, что любые преимущества, наблюдаемые у принимающей медицинский препарат группы, объясняются действием активного ингредиента в его составе, а не каким-либо другим фактором. 

 

Площадь под кривой

В фармакокинетике понятие «площадь под кривой» имеет особое значение. Оно представляет собой область под линией, нанесенной на график концентрации медицинского препарата в плазме крови в зависимости от времени. Обычно площадь рассчитывается для периода с момента введения препарата до снижения концентрации в плазме до незначительного уровня. Площадь под кривой демонстрирует общее воздействие активного вещества на организм и позволяет оценивать и сравнивать биодоступность различных медицинских препаратов. Время, когда в крови наблюдается самая высокая концентрация активного вещества, обозначено как Тмакс, а максимальная концентрация активного вещества обозначена Cмакс.

 

Побочный эффект

Побочный эффект или побочная реакция — это непредусмотренная реакция организма на лекарственный препарат. Побочные эффекты, как правило, считаются вредными и могут возникнуть после однократного приема или длительного применения препарата. Они могут стать следствием правильного применения лекарственного препарата, или применения препарата образом, непредусмотренным владельцем регистрационного удостоверения (ВРУ), например следствием передозировки или одновременного применения комбинации двух или более лекарственных препаратов.

 

Погрешности при отборе

Погрешность при отборе возникает при наличии систематических различий групп сравнений в исследовании. Например, различия в прогрессировании заболевания или реакции на лечение у пациентов разных групп могут объясняться не исследуемым вмешательством, а разницей клинических проявлений участников. Некорректное использование метода рандомизации и (или) слепого метода может сказаться на статистическом анализе и внутренней валидности исследования. Термин «погрешность при отборе» иногда используется для обозначения ошибки при выборе исследований для оценки. К погрешностям при отборе также относятся погрешности при публикации. Некоторая терминологическая путаница связана с тем, что погрешностью при отборе иногда также называют систематические различия исследуемой группы и населения в целом. Такая погрешность отрицательно сказывается на внешней валидности.

 

Погрешности при публикации

Под погрешностями при публикации понимается тенденция выбирать для публикации один вид результатов исследований и не включать в публикации другой. Например, можно говорить о погрешности, когда публикуются результаты исследований, свидетельствующие о значительных преимуществах нового лечения, и при этом не всегда публикуются данные исследований, показавших меньше преимуществ или полное их отсутствие. Это ведет к преувеличению пользы нового лечения. Существует несколько способов избежания погрешностей при публикации. Например, регистрация клинических испытаний перед их запуском в общедоступных базах данных. Таким образом, мы получаем информацию обо всех зарегистрированных испытаниях, включая не продемонстрировавшие значительных преимуществ исследуемого лечения. При этом сами исследователи также заинтересованы в регистрации, так как, например, ряд крупнейших медицинских журналов согласен публиковать результаты исследований лишь при условии их включения в общедоступные базы данных.

 

Погрешность

Погрешностью в клинических испытаниях называют систематическое отклонение от истинных значений эффекта лечения, вызванное намеренным или непреднамеренным искажением результатов. Погрешности могут быть связаны с дизайном и (или) процессом проведения клинического испытания, а также анализом и оценкой данных. Выделяют «операционные», т.е. связанные со способом проведения испытаний, погрешности и «статистические» — вызванные дизайном испытаний либо анализом или оценкой результатов. Например, в случае непродуманного дизайна испытаний участники с меньшей вероятностью развития симптома оказываются распределенными в одну группу лечения, сравниваемую с другой. К погрешности в испытаниях также может привести исключение данных определенных участников с известным исходом. Во избежание погрешностей в дизайне клинических испытаниях предусматриваются такие важные техники, как слепой метод и рандомизация.

 

Погрешность наблюдателя

Погрешность наблюдателя (также известная как погрешность обращаемости или погрешность выявления) возникает в результате намеренного или непреднамеренного влияния действий исследователя на результаты испытаний. Такая погрешность может быть следствием непреднамеренного воздействия надежд и ожиданий исследователя, возлагаемых на испытания. Чаще всего такого рода погрешности возникают, когда: оценкой субъективных исходов испытаний служит личное суждение исследователя; и исследователю известно, в какую группу распределен каждый участник (например, группу лечения или приема плацебо). Наиболее важным способом предотвращения погрешностей наблюдателя является включение слепого метода в дизайн клинических испытаний. Возможное влияние погрешности стоит также учитывать во время статистического анализа данных испытаний. 

 

Погрешность опережения

Погрешность опережения возникает из-за начала наблюдения на разных стадиях. В результате может произойти переоценка времени выживания, а также может сложиться ложное представление об улучшении состояния пациента. Например, онкологическое заболевание зачастую выявляется после развития симптомов у пациента, и время его выживания, как правило, определяется продолжительностью жизни после постановки диагноза. Если в результате скрининга рак был выявлен до развития симптомов, время выживания будет большим просто благодаря более ранней постановке диагноза. В действительности же пациент, возможно, не будет жить дольше, чем в ситуации без проведения скрининга. 

 

Погрешность хронологического смещения

Если контроль или наблюдение за группой участников, получающих плацебо, начинается с момента их включения в испытания, а лечение участников другой группы откладывается на некоторое время, получившийся временной промежуток может привести к погрешностям в исследовании. Такой вид погрешности называется «погрешностью хронологического смещения». Погрешность хронологического смещения возникает в результате того, что контроль или наблюдение за участниками группы лечения будет осуществляться лишь в случае их выживаемости (или, например, отсутствия симптомов, на которые направлено лечение) на всем протяжении временного промежутка. Не соответствующие указанному критерию пациенты исключаются из испытаний, соответственно принципы отбора группы лечения и группы приема плацебо не совпадают. Проще всего избежать подобного рода погрешностей, прибегнув к подбору пары. Участники группы лечения и группы приема плацебо разбиваются на пары. 

 

Подбор дозы

В исследовании по подбору дозы различные дозы лекарственного препарата исследуются в сравнении друг с другом для определения наиболее эффективной дозы и/или наименее вредной.

 

Подкатегория пациентов

Подкатегории пациентов - это группы внутри категории. Категория может определяться, например, наличием определенного исследуемого заболевания. Подкатегория будет характеризоваться наличием дополнительных признаков, например тяжестью заболевания или неэффективностью предшествующих методов лечения, или специфическими генетическими признаками, или принадлежностью к определенной возрастной группе, также представляющих интерес для исследования. Выделение подкатегорий позволяет проводить статистический анализ таких рассматриваемых дополнительных признаков.

 

Подкожно

Это введение лекарственного препарата в слой кожи непосредственно под дермой и эпидермисом (верхние слои кожи). В подкожной ткани мало кровеносных сосудов, поэтому введенный лекарственный препарат рассасывается медленно и длительно. Примером может служить местная анестезия, которая вводится перед наложением швов.

 

Подозреваемая непредвиденная серьезная нежелательная реакция

Подозреваемая непредвиденная серьезная нежелательная реакция (SUSAR, Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction) — это серьезная нежелательная реакция (SAR, serious adverse reaction), для которой обоснованная причинно-следственная связь с применением лекарственного препарата подозревается, но не подтверждена. Непредвиденная в данном контексте означает, что она не согласуется с применимой информацией о препарате (например, брошюрой исследователя для незарегистрированного исследуемого препарата или краткой характеристикой лекарственного средства (КХЛС) для зарегистрированного препарата).

 

Подтверждающие исследования

Это исследования, проводимые в фазе III клинической разработки лекарственного препарата. Цель таких исследований — подтвердить эффективность и безопасность препарата при применении большим количеством пациентов. В них могут принимать участие тысячи пациентов, они могут проводиться во многих странах мира. Для эффективного проведения таких исследований необходим огромный опыт и навыки, поэтому такие исследования очень ресурсоемкие и длительные. Это самая крупномасштабная, сложная и дорогостоящая часть процесса разработки лекарственного препарата. 

 

Подтверждение концепции 

Исследование для подтверждения концепции (ПК) — это разновидность исследования, которое проводится на ранних этапах фазы клинических исследований лекарственного препарата (у человека). Исследования фазы II обычно начинаются с исследования для подтверждения концепции, цель которого — показать, что лекарственный препарат взаимодействует с намеченной целью и влияет на соответствующее заболевание. 

 

Подтверждение механизма действия

Исследование по подтверждению механизма действия (ПМД), как правило, проводится с участием здоровых добровольцев в рамках клинических исследований фазы I. Такие исследования разрабатывают, чтобы показать, что новый лекарственный препарат достигает намеченного органа(ов), взаимодействует с молекулярной целью и влияет на биологию целевых клеток надлежащим образом.

 

Поисковые исследования

Поисковые исследования разработаны для выбора веществ, таргетных препаратов или подходов на основании данных применения у человека, в отличие от данных применения у животных. Такие исследования проводятся в самом начале фазы I процесса клинической разработки, которая предполагает ограниченное участие людей, не предполагает направленного терапевтического воздействия и не предназначена для определения максимальной переносимой дозы. 

 

Показание

В медицине показание относится к нарушению здоровья (терапевтической области), для лечения, облегчения симптомов, профилактики или диагностики которого разработано определенное вмешательство (лекарственный препарат, медицинское устройство, метод лечения, процедура). Показание, в соответствии с краткой характеристикой лекарственного средства (SmPC, Summary of Product Characteristics), определяет границы законного использования такого лекарственного средства.

 

Показатели исходов, сообщаемых пациентами

Исходы, сообщаемые пациентами (PRO, Patient Reported Outcomes) — это данные, сообщенные непосредственно пациентом о своем состоянии здоровья, без интерпретации врачом или другим лицом. Они основаны на восприятии пациентом заболевания и его лечения. Результаты или исходы могут измеряться в абсолютном выражении (например, тяжесть симптома, проявления или состояния заболевания или патологического состояния) или в изменении по сравнению с предыдущим показателем. Показатели исходов, сообщаемых пациентами (PROM, patient-reported outcome measures), — это средство, которое используется для оценки и сбора данных по исходам, сообщаемым пациентами. Как правило, результаты измеряются при помощи четко определенного и достоверного инструмента для оценки исходов, сообщаемых пациентами. Использование инструмента для оценки исходов, сообщаемых пациентами, рекомендуется при измерении аспекта заболевания или патологического состояния, которое лучше всего известно самому пациенту

 

Полногеномный поиск ассоциаций

Полногеномный поиск ассоциаций представляет собой метод, включающий быстрое сканирование полного набора ДНК или генома множества людей на наличие маркеров для поиска аллелей, связанных с определенным заболеванием. Исследователи могут использовать информацию об обнаруженных генетических ассоциациях для разработки более эффективных стратегий лечения и профилактики таких сложных заболеваний, как астма, рак или диабет. Одним из результатов проекта «Геном человека» стало создание ряда инструментов исследования, например компьютерных баз данных последовательностей человеческого генома, карты аллелей человека, а также новых технологий, которые позволяют быстро и точно анализировать образцы полного генома на наличие генетических форм, провоцирующих развитие заболевания.

 

Поперечное исследование

Поперечное исследование относится к наблюдательным исследованиям, в которых исследователь не осуществляет никаких вмешательств (таких как введение медицинского препарата). Поперечные исследования прежде всего направлены на измерение частоты заболевания среди населения в определенный момент времени (так называемая «распространенность»). Они проводятся для оценки потребностей населения в медицинской помощи и необходимы для планирования и распределения ресурсов здравоохранения. Как правило, поперечные исследования осуществляются при помощи анкетирования или интервью.  

 

Популяционная фармакокинетика

Популяционная фармакокинетика — это исследование различий во всасывании, распределении, метаболизме и выведении (ADME, Absorption, Distribution, Metabolism, and Excretion) лекарственного препарата между отдельными лицами (здоровыми добровольцами или пациентами). Чтобы понять, как отдельные лица из популяции отличаются друг от друга, необходимо провести анализ популяционной фармакокинетики.

 

Постмаркетинговое

Термин «постмаркетинговый» относится к периоду после выдачи регистрационного удостоверения и появления лекарственного препарата в общем доступе. Постмаркетинговое наблюдение

Постмаркетинговое наблюдение, или исследование 4 фазы, может проводится добровольно или по решению контрольно-надзорных органов. Оно осуществляется после выдачи регистрационного свидетельства и разрешения на общее использование. Постмаркетинговое наблюдение направлено на сбор дополнительной информации о побочных явлениях и безопасности, долгосрочных рисках и преимуществах и (или) эффективности медицинского препарата при широком использовании. 

 

Пострегистрационное исследование безопасности

Выполнение пострегистрационного исследования безопасности (ПРИБ) может быть добровольным или предписанным контрольно-надзорными органами. Пострегистрационные исследования безопасности проводятся после выдачи регистрационного удостоверения и появления лекарственного препарата в общем доступе. Это исследования фазы IV, предназначенные для сбора дополнительной информации о побочных эффектах, безопасности, а также долгосрочных рисках и пользе лекарственного препарата при его широком применении.

 

Пострегистрационное исследование эффективности

Выполнение пострегистрационного исследования эффективности (ПРИЭ) может быть добровольным или предписанным контрольно-надзорными органами. Пострегистрационные исследования эффективности проводятся после выдачи регистрационного удостоверения и появления лекарственного препарата в общем доступе. Это исследования фазы IV, предназначенные для дополнения информации об эффективности, доступной на момент первоначальной регистрации, и сбора долгосрочных данных об эффективности лекарственного препарата при его широком применении.

 

Потенциальный риск

Непредвиденное явление, для которого связь с применением лекарственного препарата подозревается, но не подтверждена. Ниже приведены несколько примеров: токсикологические данные, которые были продемонстрированы в доклинических исследованиях безопасности, но не наблюдались в клинических исследованиях; нежелательные явления, которые наблюдались в клинических исследованиях или эпидемиологических исследованиях, в которых из-за разницы с контрольной группой возникло подозрение на связь, но она не была достаточно большой для предположения причинно-следственной связи; сигнал, исходящий из системы информирования о спонтанных нежелательных реакциях; явление, связанное с применением других действующих веществ того же класса или появления которого можно было бы ожидать на основании аналогичных свойств лекарственного препарата.

 

Преимущество

Преимущество — это положительный результат (такой как облегчение симптомов, излечение или профилактика) лечения или участия в исследовании. К преимуществам участия в испытаниях относится помощь другим посредством содействия медицинскому исследованию, тщательное наблюдение работниками здравоохранения и экспертами или получение эффективного лечения до того, как оно станет доступным более широкому числу пациентов. 

 

Прекурсор

Вещество или клеточный компонент, из которого образуется другое вещество или клеточный компонент. Препарат-биоаналог

Биоаналогом называют биологический препарат, аналогичный другому, уже зарегистрированному биологическому препарату. Биоаналоги чаще всего называют биологическими препаратамидженериками. Существующий биологический препарат, в свою очередь, — «эталонным медицинским препаратом». Продажа биоаналогов разрешена только по завершении периода патентной защиты эталонного препарата, даже если они были разработаны раньше этого срока. Характеристики безопасности и эффективности биоаналога и эталонного препарата должны совпадать. Биоаналоги имеют тот же механизм действия, что и оригинальный препарат, и призваны лечить те же заболевания. Производство биоаналогов, как и любых других биологических препаратов, осуществляется в соответствии с Правилами организации производства и контроля качества ЕС. Биоаналоги могут стать более дешевой альтернативой существующего биологического препарата, срок патентной защиты которого истек.

 

Препарат-дженерик

Дженериком называют медицинский препарат, представляющий собой копию уже зарегистрированного (эталонного) препарата. Дженерик содержит те же активные вещества, что и эталонный препарат, и используется в той же дозировке для лечения тех же заболеваний.

Нейтральные компоненты, однако, такие как название, внешний вид и упаковка, могут отличаться от эталонных. Для производства препаратов-дженериков действуют те же стандарты качества, что и для других медицинских препаратов. Компания может заниматься разработкой дженерика только по завершении периода патентной защиты эталонного препарата. Он, как правило, составляет 10 лет со дня регистрации. У каждого препарата есть утвержденное, или дженерическое, наименование. Группа препаратов со схожим действием зачастую имеет похожие дженерические названия. Например феноксиметилпенициллин, ампициллин, амоксициллин и флуклоксациллин входят в одну группу антибиотиков.

 

Препарат-кандидат

В сфере разработки лекарственных препаратов препаратом-кандидатом называется соединение, которое среди нескольких (соединений) демонстрирует соответствие критериям эффективности и безопасности для применения в клинических исследованиях с участием людей. Для препаратакандидата должна быть доступна основная информация о механизме действия и фармакологии.

 

Пресимптоматическая генетическая диагностика

Пресимптоматическая генетическая диагностика — это генетическое тестирование человека, у которого не наблюдается симптомов, на предмет риска развития заболевания в будущем. Данная диагностика позволяет заранее выявить пациентов, склонных к развитию определенного заболевания, и снизить такой риск при помощи адресного скрининга и профилактики. Например, наличие у женщины гена BRCA1 или BRCA2 означает повышенный риск развития рака груди. Для снижения риска ей могут предложить регулярно проходить скрининг рака молочной железы или даже выполнить профилактическую хирургическую операцию. Значение пресимптоматического тестирования зависит от типа диагностируемого заболевания, эффективности лечения, а также стоимости и эффективности скрининга и наблюдения.

 

Привыкание к лекарственному препарату

Переносимость лекарственного препарата можно рассматривать как способность организма терпеть воздействие определенной дозы лекарственного препарата. И, напротив, понятие «привыкание к лекарственному препарату» относится к убывающей реакции организма на повторные одинаковые дозы лекарственного препарата или к необходимости увеличивать дозы, чтобы поддержать стабильный эффект. Привыкание к лекарственному препарату может привести к физической (физиологической) или психической зависимости, которая представляет собой адаптивное состояние, связанное с синдромом отмены в ответ на прекращение повторного воздействия лекарственного препарата.

 

Признак

Признаком в медицине называют поддающийся определению и измерению показатель, в отличие от симптома, который, как правило, является субъективным восприятием заболевания. Например, признаком может быть кровь в кале, определяемая врачом кожная сыпь или высокая температура. Симптом же, такой как боль в животе, люмбаго или усталость, может определить (почувствовать) и сообщить о нем только сам пациент. Иногда пациент может не обратить внимание на признак, тем не менее он даст врачу необходимую для постановки диагноза информацию. Например: Сыпь может быть проявлением, симптомом или и тем и другим: Если пациент замечает сыпь, — это симптом. Если ее выявляет врач, медсестра или третье лицо (но не пациент), тогда это признак. Если сыпь замечают и пациент, и врач, то она является симптомом и признаком одновременно. Легкая головная боль может быть только симптомом: Легкая головная боль может быть только симптомом, так как она выявляется исключительно пациентом.

 

Применение не по утвержденным показаниям

Применение не по утвержденным показаниям относится к ситуациям, когда лекарственный препарат намеренно применяется по медицинским показаниям, не указанным в зарегистрированной информации о препарате, например, краткой характеристике лекарственного средства (КХЛС). К примерам применения не по утвержденным показаниям относятся такие незарегистрированные аспекты: показание; возрастная группа; дозировка; или способ применения.

 

Применение препаратов из соображений гуманности

Метод предоставления нелицензионного лекарственного препарата до окончательной регистрации регуляторными (компетентными) органами для медицинского применения. Данная процедура используется для очень больных пациентов, у которых нет других вариантов лечения. Часто для применения лекарственных препаратов или терапии из соображений гуманности необходимо получать разрешение в индивидуальном порядке.

 

Присвоение статуса орфанного препарата

Присвоение статуса орфанного препарата — присвоение особого статуса лекарственного препарата, который применяется для лечения редкого заболевания или состояния. Присвоение статуса орфанного препарата принимается Комитетом по орфанным лекарственным препаратам (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA,

European Medicines Agency) и утверждается Европейской комиссией (ЕК) до выдачи регистрационного свидетельства. Для одобрения заявки на присвоение лекарству статуса орфанного препарата лекарственный препарат должен соответствовать целому ряду критериев: (1) Он должен предназначаться для лечения, профилактики или диагностики угрожающего жизни заболевания или заболевания с хроническим течением. (2) Заболевание должно встречаться не более чем у 5 человек на 10 000 населения на территории ЕС, или должно быть маловероятно, что продажи лекарственного препарата будут покрывать расходы

 

Причинно-следственная связь

Это связь между событием (причиной) и вторым событием (следствием), где следствие является прямым результатом причины.

 

Причинность

Связь между событием или ситуацией и возможной причиной или поводом.

 

Прогностическая медицина

Прогностическая медицина — это отрасль медицины, определяющая вероятность развития заболевания. Если у пациента диагностирован высокий риск развития заболевания, можно начать профилактические меры, направленные на предотвращение такого развития или значительное уменьшение его влияния на пациента. Для этого может потребоваться изменение образа жизни и (или) усиленное медицинское наблюдение. Внедрение прогностической медицины меняет подход с реактивного на проактивный и в будущем может способствовать увеличению продолжительности здоровой жизни и предотвращению заболеваний. На сегодняшний день, однако, мы не можем со 100% точностью предсказать развитие конкретного заболевания. Одним из основных подходов прогностической медицины является пресимптоматическая генетическая диагностика.

 

Программа по оценке и снижению риска

Программа по оценке и снижению риска (REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy) используется в Соединенных Штатах Америки и соответствует плану по управлению рисками (RMP, Risk Management Plan) на территории ЕС.

 

Продолжительная конечная точка

Параметр, часто выражаемый в цифрах, полученный в клиническом исследовании, который представляет определенную переменную. В отличие от бинарных конечных точек, которые выражаются ответом «да» или «нет» (например, «выжил» или «умер»), продолжительные конечные точки выражаются путем измерения в континууме возможных значений с течением времени (например, артериального давления или месяцев выживания).

 

Продукты распада

Химические продукты, образующиеся в результате распада лекарственного препарата вследствие воздействия света, температуры, воды, реакции с неактивными веществами или системой упаковки/ укупорки и т. д.

 

Промежуточная конечная точка

В клинических исследованиях промежуточными конечными точками называются показатели, которые могут быть связаны с состоянием или прогрессированием заболевания в направлении к основной конечной точке (например, смертность или заболеваемость). Это могут быть показатели функции организма или симптомы заболевания (например, показатели функции легких при хроническая обструктивной болезни легких (ХОБЛ)), которые, как ожидается, коррелируют с изменениями, наблюдаемыми в основных конечных точках. Дизайн клинических исследований часто предполагает определение изменений в промежуточной конечной точке и оценку эффектов вмешательства на клинические результаты.

 

Промежуточный анализ

Любой анализ, целью которого является сравнение эффективности и безопасности групп лечения в любой момент времени до формального завершения клинических испытаний. Проведение промежуточного анализа должно быть отражено в плане статистического анализа, входящего в протокол.

 

Пропорция

Часть, доля или количество, рассматриваемые в сравнительном отношении к целому, выраженные в виде дроби (отношения) или в процентах. Например, в эпидемиологии это количество людей, перенесших заболевание, в сравнении с общим количеством людей, охваченных исследованием.

 

Проспективное когортное исследование

В проспективном когортном исследовании группы людей выделяют до проявления у них каких-либо симптомов заболевания и проводят последующее наблюдение. Возможен и вариант ретроспективного когортного исследования, в котором используются данные, собранные ранее (возможно на протяжении длительного срока) для других целей. Когортные исследования относятся к наблюдательным исследованиям, в которых исследователь не осуществляет никаких вмешательств (таких как введение медицинского препарата). Когортные исследования целесообразны в случаях, когда проведение рандомизированных контролируемых испытаний не возможно по этическим соображениям. Например, было бы неэтично намеренно подвергать людей воздействию сигаретного дыма или асбеста.

 

Проспективный метаанализ

В проспективном метаанализе используются данные только тех испытаний, которые были отобраны до обнародования их результатов. Это позволяет избежать некоторых недостатков метаанализа. Метаанализ, как правило, проводится по окончании отдельных испытаний. Однако сбор исследований после их завершения может привести к статистическим ошибкам. Если, например, решение о проведении метаанализа было принято под влиянием некоторого положительного результата испытаний, это может повлиять на выбор других исследований для метаанализа и, тем самым, привести к погрешностям анализа. Для решения этой проблемы проводится проспективный метаанализ.

 

Протеом

Слово «протеом» является производным выражения «протеины, экспрессированные геномом». Оно относится к совокупности всех белков, экспрессированных и модифицированных клеткой, тканью или организмом в конкретный период времени при определенных условиях. Под влиянием внутри- и внеклеточных средовых сигналов, состояния здоровья и наличия заболеваний, стадии развития клетки и эффектов медицинского лечения происходит постоянное изменение протеома. В результате в организме человека может насчитываться более 2 миллионов разных белков, выполняющих различные функции, такие как репродукция, рост и развитие клеток, а также защита от заболеваний. Кроме того, каждый белок может подвергаться различным модификациям, что сказывается на их форме и функциональности. Исследователи работают над созданием белковой карты человека (наподобие карты человеческого генома), учитывающей новейшие семейства белков и их взаимодействие.

 

Протеомика

Протеомика — это отрасль биотехнологии, использующая методы молекулярной биологии, биохимии и генетики для изучения белков, их изменений, структуры, функций и способов взаимодействия. Ее целью является получение более общего и комплексного понимания биологических процессов путем изучения всей совокупности белков клетки или ткани вместо анализа каждого отдельного белка. Используемые методы исследования включают изучение белкового взаимодействия, модификаций, функций и локализации белка.

 

Протеомный маркер

Протеомный маркер — это разновидность биологических маркеров, или биомаркеров. Понятие часто используется наряду с термином «белковый маркер» и означает служащий биомаркером белок или совокупность белков.

 

Протокол

Протокол клинического исследования — это документ, который содержит следующую информацию: цели (задачи) исследования; дизайн исследования, включая сведения о: способе отбора участников; необходимом количестве участников; показателях и конечных точках, которые будут использованы; и способах сведения к минимуму риска систематической ошибки; способы, позволяющие обезопасить людей, участвующих в исследовании, и обеспечить конфиденциальность их информации; способы анализа данных; способы формирования отчетов об исследовании. Протокол очень важен для проведения клинического исследования; к нему часто обращаются в ходе исследования и, в целом, в процессе разработки лекарственных препаратов.

 

Процедура взаимного признания

Процедура взаимного признания — это система регистрации лекарственных препаратов конкретными государствами-членами (заинтересованные государства-члены), признавая регистрацию другого государства-члена (референтное государство-член), которое провело оценку и зарегистрировало новый лекарственный препарат.

 

Психотропный

Психотропные вещества влияют на функцию головного мозга и изменяют настроение, поведение, сознание или восприятие.

 

Рабочая группа по научному консультированию

Рабочая группа по научному консультированию (SAWP, Scientific Advice Working Party) в рамках Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA, European Medicines Agency) дает научные рекомендации и оказывает содействие в составлении протокола компаниям, разрабатывающим лекарственные препараты. Рабочая группа по научному консультированию была создана Комитетом по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) в рамках Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Это многопрофильная группа с опытом работы в доклинических исследованиях безопасности, фармакокинетики, в методологии и статистике, а также в терапевтических областях, по которым часто возникают запросы, или других определенных областях, таких как кардиология, онкология, диабет, нейродегенеративные расстройства и инфекционные заболевания, в том числе инфекция, вызываемая вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ). 

 

Размер выборки

В клинических испытаниях размером выборки называют количество пациентов или проведенных наблюдений. Для обнаружения различий между группами исследования необходимо предусмотреть достаточное количество пациентов или наблюдений. До начала набора пациентов следует оценить размер выборки и указать его в протоколе исследования. Необходимо также следить за вероятностью определения статистической значимости полученного на практике результата. Из-за недостаточного количества пациентов или наблюдений можно упустить имеющийся в действительности эффект либо посчитать его статистически незначимым (ошибка 2-го типа, напрямую зависящая от размера выборки). В то же время привлечение слишком большого количества пациентов для тестирования медицинского препарата также не оправдано. Разработка лекарственных препаратов

Термин «разработка лекарственных препаратов» относится к научным и регуляторным процессам, введенным для выпуска нового лекарственного препарата на рынок. Он часто используется в качестве синонима термина «разработка препарата». EUPATI использует термин «разработка лекарственных препаратов» в своих документах.

 

Разработка препарата

Разработка препарата — это процесс выпуска нового лекарственного препарата на рынок после того, как в ходе изыскания новых препаратов был выявлен препарат-кандидат (соединение-прототип). Она включает в себя доклинические исследования на микроорганизмах и животных, подачу заявки в регуляторный орган на разрешение начать клинические исследования с участием людей и может включать этап получения разрешения регуляторного органа при помощи заявки на выдачу регистрационного свидетельства на сбыт препарата. Также известна как разработка лекарственных препаратов. EUPATI использует термин «разработка лекарственных препаратов» в своих документах.

 

Разрешение на проведение клинического исследования

Прежде, чем начать клиническое исследование, спонсор должен подать заявку и получить разрешение на проведение клинического исследования (CTA, clinical trial authorisation). В каждом европейском государстве есть регуляторный орган, оценивающий заявки на получение разрешения на проведение клинического исследования. Для клинических исследований, которые будут проходить более чем в одной стране Европы, существует «процедура добровольной гармонизации», которая позволяет подать одну заявку в органы всех соответствующих государств. Наряду с разрешением на проведение клинического исследования необходимо положительное заключение комитета по этике (или экспертного совета организации) для продвижения клинического исследования. 

 

Рандомизация

Рандомизация — это метод, при котором распределение или выбор осуществляются бессистемно и носят совершенно случайный характер. Распределение участников клинических испытаний в разные группы лечения (например, группы приема исследуемого препарата или плацебо), как правило, осуществляется методом рандомизации. Это важная составляющая рандомизированного контролируемого испытания. Благодаря процессу рандомизации каждый участник клинических испытаний имеет равные шансы на попадание в какую-либо группу лечения. Это важный способ снижения риска погрешностей в результатах испытаний.

 

Рандомизированные клинические испытания

Клинические испытания называют рандомизированными, если при распределении участников в разные группы лечения используют метод рандомизации. Например, при сравнивании исследуемого препарата с плацебо шансы каждого участника испытаний на распределение в группу приема препарата или группу приема плацебо равны. Рандомизированные контролируемые испытания

Участники рандомизированных контролируемых испытаний распределяются методом рандомизации (совершенно случайным образом) в одну из групп получения клинического вмешательства, например приема нового медицинского препарата. Одна из таких групп является контрольной, в которой пациенты, например, принимают плацебо, получают наиболее эффективное лечение из известных либо не подвергаются никакому вмешательству. Такое исследование представляет собой наиболее простой и действенный способ проведения клинических испытаний.

 

Рандомизированные участники

Участники в исследовании, которые были случайным образом (произвольно) распределены в одну из экспериментальных групп в рамках данного исследования. Практические соображения, например отсутствие данных в течение долгого времени, могут привести к исключению результатов некоторых участников из заключительного анализа.

 

Распределение препарата

Процесс распределения лекарственного препарата из одного места в другое внутри организма. См. также «фармакокинетика». 

 

Распространенность

Распространенность — это пропорция популяции с определенным состоянием (как правило, заболеванием или фактором риска, таким как курение). Она рассчитывается путем сравнения количества людей с определенным состоянием с общим количеством исследуемых людей, и, как правило, выражается в виде дроби (например, 1/3), процента (%) или количестве случаев на 10 000 или 100 000 людей. Распространенность может измеряться в определенный момент времени (распространенность в определенный момент времени) или за конкретный период, например год (распространенность за определенный период времени).

 

Распространенность в течение жизни

Распространенность в течение жизни — это доля населения, у которой в определенный момент жизни возникло определенное событие, связанное со здоровьем, фактор риска или заболевание. Например, заполняя анкету, вы можете отвечать на вопрос, курили ли вы когда-либо на протяжении вашей жизни. Распространенность в течение жизни рассчитывается путем сравнения количества людей, испытавших событие, связанное со здоровьем, с общим количеством исследуемых людей.

 

Растворимость

Способность вещества (растворенного вещества) полностью растворяться в жидкости до образования гомогенного раствора.

 

Регистрационное свидетельство

Регистрационное свидетельство (РС) обозначает разрешение на сбыт лекарственного препарата. Система выдачи регистрационных свидетельств была введена для защиты общественного здравоохранения. Регистрационное свидетельство выдается только тогда, когда компетентные органы (или «регуляторные органы») проведут научную оценку и установят, что лекарственный препарат является достаточно безопасным и эффективным, а также имеет достаточно высокое качество. Для получения регистрационного свидетельства существуют различные процедуры. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA, European Medicines Agency, или «агентство») несет ответственность за «централизованную процедуру». В Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) подается единая заявка для оценки научными комитетами агентства. Если оценка положительная, Европейская комиссия выдает единое регистрационное свидетельство. 

 

Регламент ЕС

Регламент — письменное правило или закон. Регламенты ЕС являются обязательными для исполнения законодательными актами. Они должны быть применены в полном объеме во всех странах ЕС одновременно с согласованной даты. Регламенты отличаются от Европейских директив, которые представляют собой законодательные акты с изложенными целями, которые должны достичь все страны ЕС. Тем не менее, отдельные страны сами разрабатывают свои собственные законы о том, как достичь этих целей. Директивы должны быть «преобразованы» в национальное законодательство прежде, чем они будут подлежать исполнению.

 

Регулирование обращения лекарственных препаратов

Регулирование обращения лекарственных препаратов — это система, которая поддерживает и защищает общественное здравоохранение. Система использует научные знания и она основана на национальных и международных законах для предотвращения применения лекарственных препаратов, которые не действуют, имеют плохое качество и/или могут причинять вред. Системы различаются по всему миру, но в целом регулирование обращения лекарственных препаратов преследует следующие цели: оценка безопасности, эффективности и качества лекарственных препаратов, а также выдача регистрационных свидетельств; лицензирование и мониторинг производителей и распространителей лекарственных препаратов; контроль качества лекарственных препаратов; мониторинг безопасности лекарственных препаратов на стадии разработки и во всеобщем употреблении, включая сбор и анализ отчетов о нежелательных реакциях; предоставление независимой информации о лекарственных препаратах для специалистов и общественности.

 

Редкие заболевания

Редким или орфанным называют заболевание, которое затрагивает небольшую часть популяции. Редкие заболевания зачастую определяют как угрожающие жизни или хронические тяжелые заболевания, имеющие настолько низкий уровень распространения (менее 1 случая на 2000 человек), что для борьбы с ними требуются специальные общие усилия. Статистически редкие заболевания, которые, однако, не являются угрожающими жизни, хроническими тяжелыми или адекватно неизлечимыми, исключаются из определения. Заболевание может считаться редким в одной части мира или среди какой-то группы людей, но при этом часто встречающимся в других регионах или среди других групп людей. Большинство редких заболеваний являются генетическими, в связи с чем у большинства пациентов симптомы проявляются еще в детстве (хотя некоторые редкие заболевания могут развиться позднее).

 

Реестр пациентов

Реестр пациентов — это вся информация о лицах, которые, как правило, имеют определенный диагноз или факторы риска заболевания По некоторым реестрам пациентов ведется поиск лиц с различными состояниями здоровья, которые могут захотеть принять участие в исследовании определенного заболевания. Финансирование и (или) управление реестрами может осуществляться правительственными органами, клиниками, некоммерческими или коммерческими организациями. Реестры пациентов используются в различных целях. Например, по реестрам редких заболеваний можно установить основные характеристики заболевания, его лечение в клиниках и полученные результаты для пациентов. Кроме того, они помогают оценить клиническую эффективность лечения в «реальных» условиях и качество ухода за пациентами. Реестры клинических испытаний содержат основные медицинские данные лиц, разрешивших связываться с ними по поводу будущих клинических испытаний. 

 

Режим дозирования

Режим дозирования — это график доз лекарственного препарата, включая время между дозами, продолжительность лечения и количество, которое необходимо принимать каждый раз. К режиму дозирования также относится способ применения лекарственного препарата и лекарственная форма.

 

Результирующая переменная

Результирующая переменная — это измеряемый результат испытаний, на который могут оказывать влияние другие факторы. Например, целью испытания может быть определение эффективности нового медицинского препарата для уменьшения определенных симптомов сердечного заболевания. В данном случае будет измеряться уменьшение таких симптомов, представляющих зависящую (или результирующую) переменную. Новый препарат при этом является независимой переменной, а исследование направлено на определение, вызывает ли оно изменение зависимой переменной.

 

Рекомбинантная ДНК

Рекомбинантная ДНК (или сокращенно рДНК) — это искусственно созданная цепь ДНК, полученная в результате сочетания двух или более последовательностей генов разных видов. Рекомбинантная ДНК создается для достижения конкретной цели. Например, рекомбинантную ДНК можно использовать для изменения генетического строения бактериальной клетки, с тем чтобы она начала вырабатывать инсулин. Рекомбинантные гены и вырабатываемые ими рекомбинантные белки сегодня широко используются в медицине. Благодаря им становятся возможными передовые методы терапии некоторых заболеваний, например использование рекомбинантного инсулина для лечения диабета.

 

Рекомбинантные гены

Рекомбинантным называют ген, который подвергся изменению: добавлению и (или) удалению некоторой последовательности. Такой процесс может быть естественным или искусственно выполненным в лаборатории. Естественная рекомбинация наблюдается при взаимодействии хромосом родителей и сопутствующем обмене генетическим материалом, в результате чего дети наследуют комбинации, несвойственные обоим родителям. Рекомбинация является одной их основных причин генетического разнообразия среди лиц и поколений.

 

Ремиссия

Ремиссия — временное исчезновение (или значительное ослабление) признаков и симптомов неизлечимого заболевания. Заболевание считается неизлечимым, если всегда существует вероятность того, что пациент вновь заболеет, каким бы продолжительным ни был период ремиссии. Термин «ремиссия» часто используется в онкологии. При неполной ремиссии рак по-прежнему поддается обнаружению, однако опухоли уменьшаются или (как в случае лейкемии) наблюдается сокращение числа раковых клеток в организме. При полной ремиссии анализы и диагностическая визуализация болезнь не выявляют, однако в связи с тем, что по-прежнему существует вероятность наличия раковых клеток в организме, говорят о ремиссии, а не о выздоровлении пациента. 

 

Репродуктивная токсикология

Репродуктивная токсикология изучает вредное действие медицинского препарата на нормальные половые функции и плодовитость взрослых женщин и мужчин. К нежелательным эффектам относится вредное воздействие на половые функции и плодовитость взрослых женщин и мужчин, а также токсическое воздействие на внутриутробное развитие потомства.

 

Ретроспективное исследование методом «случай-контроль»

A retrospective case control study is one that uses existing data to compare two groups. Например, людей, имеющих заболевание, могут сравнивать с группой лиц без этой болезни. Исследователь проанализирует наличие разницы между прошлыми воздействиями возможных факторов риска на представителей двух групп. Эта разновидность исследований полезна при изучении факторов риска редких заболеваний и часто используется для создания новых гипотез, которые затем могут тестироваться. Например, известны менее 300 подтвержденных случаев нового варианта болезни Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ) — дегенеративного, неизбежно смертельного заболевания головного мозга. В когортное исследование, в котором, чтобы обнаружить факторы риска, ведущие к развитию этой болезни, проводится длительное наблюдение за здоровыми людьми, придется включить огромное количество людей, чтобы хотя бы у одного из них появились симптомы (около 200 000 человек). 

 

Референтные препараты

Когда речь идет о биоаналогах и дженериках, референтным называют уже существующий на рынке медицинский препарат, который берут за образец или копируют при разработке соответственно биоаналогов и дженериков.

 

Рецидив

Рецидив — это повторное появление признака, симптома или заболевания по прошествии периода без таких признаков или симптомов. Термин применяется при повторном развитии симптомов неизлечимого заболевания. Рецидивом считается, например, появление раковых клеток в месте первоначальной опухоли или в другом органе. Риск развития рецидива зависит от множества факторов, в том числе от типа заболевания и (или) периода лечения. 

 

Риск

Риск — это вероятность причинения вреда или нанесения травмы в результате лечения, проводимого в клинической практике или в рамках исследования. Вред или травма могут быть физическими, а также психологическими, социальными или экономическими. Риски включают развитие побочных эффектов лечения или прием препарата, чья эффективность ниже стандартного лечения (в рамках испытания). При проведении испытания нового медицинского препарата могут возникнуть побочные эффекты или другие риски, не предвиденные исследователями. Такая ситуация наиболее характерна для начальных этапов клинических испытаний. Проведение любых клинических испытаний сопряжено с рисками. Участники должны получить информацию о возможных преимуществах и рисках до принятия решения об участии (см. определение информированного согласия). 

 

Сайленсинг

Сайленсинг — это способность клетки подавлять экспрессию определенного гена. Все большое распространение получают лабораторные методы сайленсинга генов для разработки лечения онкологических, инфекционных и нейродегенеративных заболеваний выборочным подавлением определенных генов пораженных тканей.

 

Сверхэкспрессия

Сверхэкспрессия — это чрезмерная активность гена, который производит избыточное количество закодированного в нем белка. При нормальных условиях ряд молекулярных механизмов обеспечивает надлежащий уровень экспрессии генов в нужный момент. Многие виды опухолей развиваются из-за сверхэкспрессии основных регуляторных генов.

 

Серьезная нежелательная реакция

Нежелательная реакция на лекарственный препарат (ADR, adverse drug reaction) называется серьезной, если при любой дозе она: приводит к смерти; представляет угрозу для жизни (риск смерти во время нежелательного явления, а не явление, которое «могло бы» гипотетически привести к смерти, если бы оно было более тяжелым); требует госпитализации или продления срока госпитализации; приводит к стойкой или выраженной нетрудоспособности или инвалидности; или является врожденной аномалией или врожденным пороком развития.

 

Серьезное нежелательное явление (СНЯ)

Нежелательное явление — это нежелательный опыт, связанный с применением лекарственного препарата пациентом. Нежелательное явление описывается как серьезное нежелательное явление в случае смерти пациента, или развития угрожающего жизни явления, или если пациент нуждается в госпитализации (или надолго остается в больнице), или если у пациента формируется значительная нетрудоспособность либо врожденный дефект. В качестве серьезного нежелательного явления могут также регистрироваться и другие события, например явления, требующие проведения неотложного вмешательства для профилактики одного из вышеперечисленных серьезных исходов.

 

Сигнальный путь

Сигнальный путь — это последовательность шагов, включающих несколько молекул внутри клетки или на ее поверхности (рецепторы), которые совместно контролируют клеточные функции. Сигнальные пути необходимы для контроля многих функций, так как деление клетки, ее гибель, а также экспрессии и репрессии некоторых генов. Они напрямую связаны с откликом клетки. После получения сигнала первая молекула пути активирует другую молекулу. Процесс повторяется до активирования последней молекулы, после чего выполняется функция клетки. Нарушение активации или разрыв сигнальных путей может привести к ряду клеточных дисфункций, в том числе к развитию онкологического заболевания. Некоторые препараты для лечения рака направлены на устранение данного эффекта.

 

Симптом

В медицине симптомом, как правило, называют субъективное восприятие заболевания, отличное от признака, который можно выявить и оценить. К симптомам, например, относятся боль в животе, люмбаго и усталость, которые чувствует лишь пациент и о которых только он может сообщить. Признаком же может быть кровь в кале, определяемая врачом кожная сыпь или высокая температура. Иногда пациент может не обратить внимание на признак, тем не менее он даст врачу необходимую для постановки диагноза информацию. Например: Сыпь может быть проявлением, симптомом или и тем и другим: Если пациент замечает сыпь, — это симптом. Если ее выявляет врач, медсестра или третье лицо (но не пациент), тогда это признак. Если сыпь замечают и пациент, и врач, то она является симптомом и признаком одновременно. Легкая головная боль может быть только симптомом: Легкая головная боль может быть только симптомом, так как она выявляется исключительно пациентом.

 

Синдром приобретенного иммунного дефицита (СПИД)

Синдром приобретенного иммунного дефицита (СПИД) — это ряд состояний, развивающийся на поздней стадии инфицирования вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ). На данной стадии ВИЧзаболевания иммунная система человека сильно повреждена, что повышает риск инфицирования. У таких пациентов часто развиваются инфекционные и онкологические заболевания, которые не поражают людей со здоровой иммунной системой.

 

Система доставки

Системы доставки лекарственных препаратов охватывают четыре основных взаимосвязанных аспекта. Пути доставки (способы применения лекарственных препаратов, например перорально, инъекционно, ингаляционно и т. д.). Средства доставки (лекарственные формы, например таблетки или гранулы с замедленным высвобождением). Химические/биологические свойства действующего вещества лекарственного препарата («груза»). Стратегии выбора мишени (методы доставки лекарственных препаратов в конкретные органы, ткани, новообразования или структуры внутри клеток).

 

Система доступа, связанная с показателями работоспособности

Система доступа, связанная с показателями работоспособности — это система, используемая для минимизации известных рисков безопасности лекарственного препарата после его выхода на рынок. Эти системы руководят выдачей рецептов, отпуском и применением лекарственного препарата. Они применяются, когда препараты имеют значительные или уникальные преимущества для конкретной группы пациентов или заболевания, но помимо этого существуют нетипичные риски, такие как необратимая потеря трудоспособности или смерть. Эти системы могут включать следующее: выдача рецептов только специально сертифицированными медицинскими работниками; отпуск препарата ограничен до аптек или медицинских работников, прошедших специальную сертификацию; отпуск препарата допускается только после того, как пациент, например, пройдет определенные лабораторные анализы.

 

Системная токсичность

Это относится к токсическим эффектам, возникшим в результате всасывания и распределения вещества, которые влияют на весь организм, а не на конкретную (локальную) область, т. е. на область, удаленную от места применения. Большинство химических веществ, которые являются причиной системной токсичности, не вызывают одинаковую степень токсичности во всех органах, но, как правило, вызывают значительную токсичность в одном или двух органах. Они называются органами-мишенями токсичности для данного химического вещества.

 

Системы анонимного кодирования

Наборам данных об участниках испытаний присваивается уникальный код, необходимый для их должного хранения и использования. Системы анонимного кодирования предполагают использование кодов, которые никоим образом не связаны с персональными данными, позволяющими установить личность пациента (например, код не должен включать инициалы участника или номер его медицинской карты). Таким образом удается сохранить анонимность участников клинических испытаний. Кодирование может понадобиться для поиска лиц в будущем (например, чтобы дать уполномоченным работникам здравоохранения возможность последующего наблюдения за результатами испытаний). Для этого информация о том, какой код был присвоен каждому лицу, обычно хранится надежным образом (например, в несвязанном с испытаниями отдельном месте).

 

Склонный

При наличии у человека склонности к заболеванию вероятность развития у него такой болезни в будущем выше, чем у других людей. Например, при генетической склонности к болезни Альцгеймера имеющееся у человека генетическое строение повышает риск развития данного заболевания. Сама по себе склонность к заболеванию не может стать причиной его развития, однако оно может в конечном итоге быть спровоцировано определенными факторами окружающей среды и образа жизни (такими как курение или питание). Генетическая диагностика позволяет выявить лиц, генетически склонных к развитию определенных заболеваний. 

 

Слепой метод

Использование слепого метода направлено на то, чтобы связанным с исследованием лицам, например участникам клинических испытаний, не было известно, в какую группу лечения распределен пациент. Например, при проведении слепого исследования с группой лечения и группой приема плацебо участники не знают, принимают они медицинский препарат или плацебо. Слепой метод необходим для предотвращения намеренных или непреднамеренных погрешностей, которые возникают, когда участники или исследователи знают, как распределены пациенты. Иногда для описания исследования, в которых информация о распределении участников закрыта для самих пациентов, но открыта для исследователей, используется понятие «односторонне слепой метод». В двойном слепом испытании такая информация не доступна ни участникам, ни исследователям. Противоположностью слепого исследования являются открытые испытания. 

 

Слияние данных

Слияние данных — это комбинирование информации из нескольких источников и получение общего взгляда на сведения. Например: комбинирование данных разных больниц, участвующих в клинических испытаниях, для анализа; комбинирование данных, полученных в рамках независимых научных исследований, для получения более полной совокупности данных для анализа.

 

Соблюдение

В медицине понятие «соблюдение» обозначает степень грамотного следования пациентом медицинских рекомендаций. Недостаточность соблюдения часто связана с тем, что пациенты не принимают назначенные препараты или нарушают режимы лечения. Несоблюдение или недостаточное соблюдение считаются главной проблемой в медицинской практике, которая часто влияет на результаты клинических испытаний. Недостаточное соблюдение или нарушение режима лечения может иметь целый ряд причин, таких как трудности с донесением информации, забывчивость или неприятные побочные эффекты. Для улучшения степени соблюдения в клинической практике принимались попытки упрощения упаковки препаратов, использования напоминаний о приеме лекарств, дополнительного образования пациентов и ограничения количества одновременно выписываемых препаратов. В клинических испытаниях используют различные способы стимулирования соблюдения, например: оценку фармакологической реакции, электронные дневники, подсчет оставшихся таблеток,(...)

 

Событие, связанное со здоровьем

Событие, связанное со здоровьем, может быть благоприятным и неблагоприятным. Примером события, связанного со здоровьем, может быть любое явление, благоприятное или являющееся свидетельством развития заболевания, поражением или реакцией на лекарственный препарат.

 

Соединение

Два или более элемента или молекулы, которые химически связаны друг с другом. Термин «соединение» часто используют в отношении лекарственного препарата, который находится в разработке.

 

Сокрытие распределения

Методика, использующаяся для предотвращения погрешностей при отборе путем сокрытия последовательности распределения от тех, кто распределяет участников по экспериментальным группам, до момента распределения. Сокрытие распределения предотвращает исследователей (неосознанно или по другой причине) от влияния на выбор пациентов для распределения в определенную экспериментальную группу. Источник: Consort http://www.consortstatement.org/resources/glossary

 

Соматический

В биологии понятие «соматический» часто используется для обозначения клеток тела в отличие от первичных половых клеток, из которых обычно образуются яйцеклетки или сперматозоиды. В медицине этот термин означает (в более широком смысле) «связанный с телом». Соматические

мутации — это изменения генов, не передающиеся потомству. В генетике онкологических заболеваний термин, в частности, относится к мутациям в клетках опухоли (которые не происходят в здоровых тканях). Такие мутации зачастую лежат в основе роста опухолей.

 

Соображения, касающиеся баланса интересов

Оценка того, насколько внедрение новой терапии будет сохранять справедливость в сфере здравоохранения. Например, имеет ли терапия больше преимуществ для социально незащищенных людей или неимущих? Соответствие критериям

Как правило, соответствие критериям в разработке медицинских препаратов предполагает удовлетворение участниками определенных требований для получения возможности пройти отбор для участия в клинических испытаниях. Такие требования (критерии) обычно содержат не только характеристики, наличие которых позволяет принять участие (критерии включения), но и описание случаев, когда такое участие невозможно (критерии исключения).

 

Сопутствующий

Что-то, что существует или происходит одновременно с другим явлением. Это может быть и естественное событие, однако в медицине термин используют для обозначения: сопутствующего лечения: два или более лекарственных препарата назначаются одновременно для лечения заболеваний; или сопутствующего заболевания: второе (или более) заболевание протекает одновременно с основным заболеванием (либо вторичные симптомы проявляются на фоне основного симптома). Спецификация по безопасности

Спецификация по безопасности лекарственного препарата — это краткий обзор важных выявленных рисков, связанных с применением лекарственного препарата, важных потенциальных рисков, а также важной недостающей информации. Следует также учитывать популяции, потенциально подверженные риску, а также любые нерешенные вопросы безопасности, для которых дальнейшие исследования окажутся выгодными для уточнения понимания соотношения «риск-польза» в период пострегистрационного применения. В рамках плана по управлению рисками спецификация по безопасности сформирует основу для плана фармакологического надзора и плана по минимизации рисков. Она является одним из трех основных направлений плана по управлению рисками. 

 

Специфичность

Специфичность (анализа или теста) — это способность эксперимента или исследования корректно выявлять только конкретный изучаемый эффект, например различие в симптомах между двумя группами участников, получающих в клиническом исследовании различные лекарственные препараты. При недостаточной специфичности исследование дает ложно-положительный результат (ошибка I рода).

 

Спонсор

Спонсором является лицо, компания, учреждение или организация, которая берет на себя ответственность за начало и управление клиническим исследованием. Финансирование клинического исследования может поступать от спонсора, но также может поступать от третьей стороны. Организация клинического исследования особенно сложна, поскольку важные аспекты исследования не находятся под непосредственным контролем спонсора. 

 

Стабильность

Стабильность — это способность вещества оставаться неизменным. Изменения могут возникать изза окружающей среды, в которой находится вещество, например, на него может воздействовать солнечный свет или вода, или оно может находиться в организме. Изменения могут также возникать по причине химических и биологических процессов, протекающих внутри вещества.

 

Стандартная деятельность по фармакологическому надзору

Стандартная деятельность по фармакологическому надзору, как правило, проводится для любого лекарственного препарата на стадии разработки, где нет каких-либо особых проблем с безопасностью. Деятельность может включать оценку безопасности, внедренную в клинические исследования, а также мониторинг и отчетность о нежелательных явлениях. Эти виды деятельности указаны в Европейском законе о фармакологическом надзоре.

 

Стандартное отклонение

Стандартное отклонение — это показатель рассеивания значений в представленном множестве. При стандартном отклонении близком к нулю различие значений множества весьма незначительно. В таком случае все показатели будут находиться вблизи средней величины. Высокий показатель стандартного отклонения свидетельствует о большем разбросе значений. Стандартное отклонение обычно указывается в отчете о результатах клинических испытаний, так как оно позволяет дать (грубую) оценку статистической значимости. Рассмотрим, например, клинические испытания, которые показали более значительное уменьшение симптомов, чем можно было бы ожидать при неэффективности препарата. Как правило, разница (между наблюдаемым эффектом и ожидаемым в случае неэффективности препарата) должна быть в два раза больше стандартного отклонения, чтобы можно было считать ее статистически значимой.

 

Статистика

Статистика представляет собой совокупность математических методов описания информации и вывода данных на ее основании. Статистика играет значительную роль на различных этапах процесса разработки медицинских препаратов.

 

Статистическая значимость

Статистическая значимость является одним из основных аспектов проверки гипотезы. При проведении эксперимента с участием выборки из группы населения (например, выборки пациентов с определенным заболеванием) всегда существует вероятность, что наблюдаемый эффект может быть связан с отличием выборки от всей категории пациентов (ошибкой выборки), а не с действием исследуемого препарата. Результат анализа считается статистически значимым, если его получение исключительно в результате ошибки выборки маловероятно согласно пороговому значению вероятности: уровню значимости. Статистическая значимость не подразумевает важность или практическую ценность. Для обозначения практической важности эффекта лечения, например, используется понятие клинической значимости. При учете лишь статистической значимости исследователи могут сообщить о результатах, на практике не имеющих ценности. Рекомендуется всегда указывать величину эффекта и p-значение. 

 

Статистические выводы

Статистические выводы — это процесс получения выводов о категории пациентов на основании статистического анализа ее выборки. Например, в клинических испытаниях для получения выводов о действии исследуемых медицинских препаратов на категорию пациентов, из которой была сформирована выборка, используется метод проверки гипотезы. В качестве нулевой может использоваться гипотеза о неэффективности исследуемого препарата для уменьшения симптомов, в то время как альтернативная гипотеза будет утверждать обратное. Статистические выводы из данных испытаний позволят исследователям опровергнуть нулевую гипотезу, если анализ покажет статистическую значимость действия препарата.

 

Стволовые клетки

Стволовые клетки — это недифференцированные (неспециализированные) клетки, которые могут дифференцироваться в специализированные клетки, а также делиться, образуя новые стволовые клетки. На раннем этапе развития и роста такие клетки могут превратиться в множество различных клеток организма. Кроме того, благодаря возможности фактически неограниченного деления они образуют внутреннюю систему восстановления многих тканей, производящую новые клетки на всем протяжении жизни человека или животного. Стволовые клетки подразделяются на два основных вида: эмбриональные стволовые клетки, образуемые на ранней стадии развития эмбриона, могут дифференцироваться во все специализированные клетки тела, такие как мышечные, нервные и кровяные клетки. Постнатальные стволовые клетки, образуемые в некоторых тканях взрослого организма, служат системой восстановления тела.

 

Стент

В медицине стент обозначает искусственную трубку, вставленную в сосуд или канал, чтобы проток оставался открытым. Часто используется для лечения узких или слабых артерий. 

 

Стратификация

Под стратификацией в клинических испытаниях понимают разделение пациентов или анализ полученных результатов на основании, отличном от проводимого лечения. Понятие стратификации имеет два значения. В своем первом значении оно описывает естественное разделение пациентов на подгруппы. Например, может проходить стратификация пациентов по возрасту, тяжести заболевания или биомаркёрам. Во втором значении стратификация контролирует случайное распределение людей в различные группы испытаний. Стратифицированная рандомизация призвана обеспечить распределение равного количества пациентов с характеристикой, которая может повлиять на реакцию на вмешательство, в каждую исследуемую группу.

 

Стратифицированная медицина

Стратифицированная медицина основана на выделении подгрупп пациентов, отличающихся механизмами протекания заболевания, предрасположенностью к определенному заболеванию или реакцией на прием медицинского препарата. Такой подход призван обеспечить выбор наиболее эффективного лечения либо избежать неблагоприятных ответных реакций. Персонализированная медицина идет еще дальше и предлагает использование специфичных препаратов и учет таких данных, как генотип пациента и его образ жизни, при определении режима лечения.

 

Строгость

Качество, достигаемое благодаря чрезвычайной тщательности и осторожности. Научная строгость оценивается по точности, краткости и объективности дизайна и методик анализа исследовательского проекта, а также скрупулезности соблюдения правил и их применения ко всем решениям. 

 

Сублингвально

Способ применения лекарственного препарата, при котором препарат помещается под язык. Такие лекарственные препараты могут выпускаться в форме таблеток, пленок или спреев. Это чрезвычайно быстрый фармакологический путь всасывания, поскольку лекарственные препараты быстро диффундируют в кровь через ткани под языком. Это особенно эффективно в случае чрезвычайной ситуации, когда необходим незамедлительный эффект лекарственного препарата, например, во время сердечных приступов. Еще одно преимущество заключается в том, что лекарственный препарат не попадает в пищеварительную систему, поэтому он не метаболизируется в печени и, таким образом, можно применять более низкую дозу.

 

Таблетка для рассасывания

Таблетка, предназначенная для растворения в полости рта, в отличие от проглатывания целиком.

 

Талидомид

Талидомид — это разработанный в 1950-х годах седативный медицинский препарат. Позднее он стал назначаться беременным женщинам для борьбы с тошнотой, что привело к рождению около 10 000 детей с пороками развития конечностей и в ряде случаев с другими серьезными проблемами, например слепотой, глухотой и сердечными заболеваниями. Более половины из них умерло. В результате этой трагедии были выдвинуты более системные требования к разработке и использованию медицинских препаратов. Сегодня талидомид применяется для лечения некоторых разновидностей рака, а также для облегчения симптомов проказы. 

 

Таргетный препарат

Это лекарственные препараты, разработанные таким образом, что они концентрируют действие препарата в определенных частях тела. Целью таргетного препарата является увеличение продолжительности взаимодействия лекарственного препарата с пораженной тканью в определенной области тела, не воздействуя на другие части (например, воздействие на опухолевые клетки вместо прилегающих здоровых клеток). Преимуществами таргетной системы высвобождения является уменьшение частоты принимаемой пациентом дозы, более соответствующее воздействие препарата, уменьшение побочных эффектов и колебаний уровня препарата в организме. 

 

Терапевтическое показание

Терапевтические показания — это описание заболевания, подлежащего лечению препаратом, и популяции, для которой предназначен лекарственный препарат. Они включают в себя особенности заболевания, ограничения популяции пациентов, такие как возраст, а также предназначение лекарственного препарата для облегчения симптомов, лечения или профилактики, или только для диагностики. Примеры утверждений о терапевтических показаниях: симптоматическое лечение болезни Альцгеймера легкой и средней степени тяжести; действующее вещество X 40 мг показано для профилактики послеоперационной тошноты и рвоты у взрослых. Терапевтические показания должны быть четко и лаконично изложены в краткой характеристике лекарственного средства (КХЛС), требующейся для каждого лекарственного препарата на территории ЕС.

 

Тест Эймса

Тест Эймса является биологическим анализом, в котором используются бактерии для определения способности химического вещества вызывать мутации ДНК. Положительный результат теста означает, что химическое вещество обладает мутагенностью и, таким образом, может действовать как канцероген. 

 

Технологии омиков

Технологии омиков представляют собой относительно новые научные дисциплины, такие как геномика, протеомика и метаболомика. Так как они направлены на изучение полных геномов, протеомов или метаболомов, ученым приходится работать с огромными объемами информации. В связи с этим неотъемлемой частью исследований в области омиков является применение информационных технологий (ИТ).

 

Токсикокинетика

Определенный тип исследования фармакокинетики, который изучает действия организма при применении токсических доз лекарственного препарата. В таких исследованиях оценивается, как вещество попадает в организм и что с ним происходит в зависимости от всасывания, распределения, метаболизма и выведения вещества. Токсикокинетические показатели, которые определяют тяжесть токсичности: продолжительность действия и концентрация вещества в месте применения; скорость абсорбции и количество, которое может всасываться; распределение по организму и концентрация в определенных местах; метаболическая эффективность и характер метаболитов; способность вещества или его метаболитов проходить через клеточные мембраны и вступать в контакт с определенными клеточными компонентами (например, ДНК); количество и продолжительность накопления вещества (или его метаболитов) в тканях организма; скорость и путь выведения. 

 

Токсикология

Токсикология — это исследование токсического действия веществ на живые организмы. К ней относятся симптомы, механизмы, методы лечения и выявление отравления, в особенности у людей. Основным критерием в отношении токсичности вещества является доза, т. е. степень воздействия вещества.     По материалам Британского токсикологического общества (British Society of Toxicology) http://www.thebts.org/Careers/ToxicologyDisciplines/PharmaceuticalToxicologistsandDrugDevelopment.aspx

 

Токсическое действие на репродуктивную функцию и развитие

Токсическое действие на репродуктивную функцию и развитие (DART, developmental and reproductive toxicity) изучается на животных для исследования химических веществ или лекарственных препаратов, которые могут оказать неблагоприятное воздействие на нормальную репродуктивную функцию. К этому относятся нежелательные эффекты на половую функцию и фертильность взрослых мужчин и женщин, а также токсическое действие на развитие потомства (детей). 

 

Токсичность

Токсичность — это степень возможного повреждающего действия химического или биологического вещества на живой организм. Это свойство может касаться вреда, наносимого отдельным органам, тканям, клеткам или всему организму. Разработка лекарственных препаратов — это последовательный процесс, включающий в себя оценку информации по безопасности препаратов как у животных, так и у человека. 

 

Доклинические исследования безопасности (проводятся до исследования эффектов препарата у человека) должны выявлять возможные токсические эффекты, которые могут возникнуть в условиях дальнейшего клинического исследования. 

 

Трансгенный

Трансгенным (или генетически модифицированным (ГМО)) называют организм с измененным генетическим материалом. Генетические модификации проводятся для формирования определенных свойств (например, устойчивость к заболеваниям зерновых культур) или получения выработки организмом биологических продуктов (например, модифицированная бактерия производит инсулин для лечения диабета, а измененные растения — антитела к факторам свертывания крови). Трансгенные организмы используются в производстве медицинских препаратов, новых лекарственных формах (таких как генная терапия) и сельском хозяйстве. Генетические модификации используются учеными в различных областях исследования, в том числе в сфере изучения механизмов заболевания человека и других организмов.

 

Трансдермально

Трансдермально, что означает «через кожу», — это способ применения лекарственного препарата для доставки конкретной дозы препарата через кожу в кровеносную систему, например, трансдермальные пластыри или мази. В качестве примеров можно привести никотиновые пластыри и скополаминовые пластыри от укачивания.

 

Транскриптом

Для синтеза белков генам сначала необходимо пройти процесс транскрипции на матричную РНК (мРНК). Транскриптом представляет собой полный набор молекул мРНК конкретной клетки или ткани в данный момент времени. Анализ транскриптома позволяет исследователям определить экспрессию или репрессию каждого гена в клетке или ткани, нормальное функционирование данного типа клетки и то, как заболевание может повлиять на изменение обычного уровня генной активности и наоборот. Транскрипция

Транскрипция — это процесс, посредством которого генетическая информация переносится от ДНК к РНК (осуществляется при помощи фермента, который называется РНК-полимераза). Данная РНК, в свою очередь, является шаблоном для создания белка.

 

Трансляция

В области генетики трансляцией называется процесс, посредством которого белок синтезируется из матричной РНК (мРНК). В процессе трансляции последовательность РНК считывается и транслируется в код аминокислот, которые являются структурными блоками белков.

Тщательное исследование влияния препарата на интервал QT/QTc (TQTc, thorough QT/QTc study) TQTc означает «тщательное исследование влияния препарата на интервал QT/QTc» (thorough QT/QTc study). Тест исследует влияние препарата на электрическую активность сердца. В кардиологии интервалом QT называется отрезок времени между началом зубца Q и концом зубца T в электрическом сердечном цикле. Интервал QT представляет собой электрическую активность, связанную с сокращением и расслаблением камер сердца. Удлиненный интервал QT используется в качестве (неполноценного) биомаркера для оцени риска развития аритмии под действием лекарственного препарата.

Уважение человека

Принцип уважения человека подразумевает, что все люди имеют право на полную автономию. В исследовательской деятельности данный принцип призван гарантировать уважение всех пожеланий участника, даже если они идут вразрез с интересами исследователя.

 

Уникальная идентификация устройства

Уникальная идентификация устройства (UDI, Unique Device Identification) — это уникальный номер или комбинация цифр и букв, присваиваемые медицинскому устройству. Состоит из двух частей: одна часть идентифицирует устройство; другая часть идентифицирует производителя. Целью системы уникальной идентификации устройства (UDI) является повышение безопасности пациента: это означает, что можно легче отследить и отозвать устройство, а также это затрудняет изготовление контрафактной продукции (производства поддельных копий). Уникальная идентификация устройства (UDI) присваивается медицинским устройствам в дополнение к другим требованиям к маркировке.

 

Управление рисками

Управление рисками — это процесс выявления, оценки, определения приоритетов и принятия соответствующих мер для снижения риска. Целью управления рисками является непрерывное стремление к тому, чтобы преимущества от определенного лекарственного препарата (или серии лекарственных препаратов) превышали риски в наибольшей достижимой мере для каждого конкретного пациента и целевой популяции в целом.

 

Уровень значимости

Показатель значимости используется в клинических исследованиях для описания релевантности (действительности) результата испытаний. При оценке действительности исследования необходимо учитывать как клиническую, так и статистическую значимость результатов. Имеющее клиническую важность исследование может быть недостаточно значимым со статистической точки зрения, что не позволяет делать полноценные выводы. В то же время возможен вариант, когда разница между двумя режимами лечения статистически значима, но при этом клинически не важна (например, в случае незначительного, однако систематического эффекта).

 

Устройство доставки

Устройство, используемое для доставки лекарственного препарата или терапевтического средства посредством определенного способа применения (например, ингалятор, кожный пластырь или инфузионный насос).

 

Уязвимые категории участников или пациентов

Уязвимые категории участников или пациентов — это лица или группы лиц, которые не могут дать информированное согласие на участие в клинических испытаниях, такие как дети или люди с психическими расстройствами, либо решение об участии которых может быть следствием оказанного давления. К ним также относятся лица, которые, возможно, хотят добровольно присоединиться к клиническим испытаниям под чрезмерным влиянием ожиданий от такого участия. При включении в испытания уязвимых категорий пациентов исследователи и комитет по этике, рассматривающий протокол испытаний, должны уделить особое внимание защите их благополучия.

 

Фактор риска

Фактор риска — это характеристика, состояние или привычка, увеличивающая шансы определенного лица на развитие определенного заболевания или поражения, например, отсутствие физической активности может, с течением времени, способствовать увеличению веса, повышению артериального давления и уровня холестерина. К факторам риска относятся: поведенческие (неправильное питание, курение, употребление алкогольных напитков); биомедицинские (лишний вес, повышенное артериальное давление); связанные с окружающими условиями (социальными, экономическими, культурными); генетические (хромосомные нарушения); демографические (возраст, пол, этническая принадлежность).

 

Фармакогенетика

Фармакогенетика занимается изучением индивидуальных генетических различий для получения информации о влиянии генов на реакцию человека на прием медицинских препаратов. Данные о том, какое влияние оказывают генетические различия на метаболизм медицинского препарата, необходимы для более точного определения оптимального лекарства и дозы для каждого пациента с учетом его реакции на лечение. Фармакогенетика также позволяет врачам определить, какой медицинский препарат наиболее эффективен для лечения заболевания и при этом с наименьшей вероятностью вызовет побочные эффекты.

 

Фармакогеномика

Фармакогеномика занимается изучением полного генома групп людей для выявления генетических факторов влияния на реакцию человека на прием медицинских препаратов. Фармакогеномика сочетает традиционные фармацевтические науки, такие как биохимию, и понимание основных вариаций ДНК в геноме человека.

 

Фармакодинамика

Фармакодинамика — это отрасль фармакологии, занимающаяся изучением влияния медицинского препарата на организм. Фармакодинамика занимается изучением биологических и физиологических эффектов медицинских препаратов, а также их механизмов действия на органном или клеточном уровне. 

 

Фармакокинетика

фармакокинетика — это изучение влияния организма на медицинский препарат. Она занимается изучением абсорбции, распределения, метаболизма и экскреции препарата (ADME), а также его биодоступности. Указанные фармакокинетические процессы, зачастую обозначаемые аббревиатурой

ADME, влияют на концентрацию препарата в организме, а также определяют наступление, продолжительность и интенсивность его эффекта. e" 

Фармакокинетическое исследование

Фармакокинетическое исследование представляет собой изучение влияния организма на медицинский препарат и, как правило, заключается в измерении динамики концентрации препарата в крови, моче или тканях. Фармакокинетические исследования используются для оценки абсорбции, распределения, метаболизма и экскреции (ADME) соединения в крови или других местах и зачастую проводятся на стадии поиска новой формулы или выбора кандидата в рамках программы разработки медицинского препарата.

 

Фармаколог

Фармаколог изучает взаимодействие медицинских препаратов с биологическими системами, используя исследования in vitro (на клетках и животных тканях) или in vivo (на живых животных) для предсказания возможного воздействия препарата на организм человека. Фармаколог стремится понять, как действуют медицинские препарата и возможно ли их безопасное и эффективное применение для лечения людей. Они тесно сотрудничают с исследователями для содействия в сфере поиска новых формул и разработки медицинских препаратов, а также проведения соответствующего причинного анализа. 

 

Фармакологический надзор

Фармакологический надзор — это деятельность по выявлению, оценке, интерпретации и предотвращению нежелательных эффектов лекарственных препаратов. Фармакологический надзор повышает безопасность пациентов и общественного здравоохранения посредством предоставления достоверной информации о рисках и преимуществах лекарственных препаратов. 

 

Фармакология

Фармакология занимается изучением медицинских препаратов, в том числе их свойств, взаимодействия, вариантов применения, а также биохимического и физиологического воздействия на клетки, ткани, органы и организм в целом.

 

Фармакология безопасности

Исследования фармакологической безопасности определяют, будет ли безопасным медицинский препарат при его назначении людям в терапевтических пределах. Исследования фармакологической безопасности необходимы для предотвращения назначения небезопасных препаратов. Как правило, учитываются результаты предыдущих исследований фармакологической безопасности и связанные с терапевтическим действием эффекты. В фармакологии безопасности используются основные принципы фармакологии контрольно-надзорного процесса для получения данных, необходимых для оценки соотношения преимуществ и рисков. Фармакология безопасности включает нормативное требование оценки риска редких летальных явлений. Тщательное пост-маркетинговое наблюдение со стороны контрольно-надзорных органов необходимо для выявления случаев развития редких побочных реакций после регистрации препарата для его использования людьми.

 

Фармакопея

Фармакопея — это сборник официальных стандартов для фармацевтических веществ и лекарственных препаратов. Она включает в себя указания по проведению анализов для контроля качества лекарственных препаратов и сырья, используемого в производстве. Это важнейший справочник для лиц и организаций, принимающих участие в исследовании, разработке, производстве и контроле качества лекарственных препаратов. В большинстве стран существует официальная фармакопея и все производители лекарственных средств и/или веществ для использования в фармацевтических целях должны соответствовать указанным в ней стандартам качества/ безопасности. В Европе, Европейская фармакопея обеспечивает правовую и научную базу для контроля качества в процессе разработки, производства и сбыта лекарственных препаратов в европейских государствах-членах.

 

Фармакотерапия

Фармакотерапия — это лечение заболеваний при помощи традиционных (не биологических) медицинских препаратов.

 

Фармакоэпидемиология

Фармакоэпидемиология — это изучение применения и эффективности медицинских препаратов на больших группах людей. На основании полученных данных проводится оценка вероятности желательных и неблагоприятных эффектов медицинского препарата для населения. Для этого проводится постоянный мониторинг населения на предмет развития нежелательных эффектов и других небезопасных явлений.

 

Физическое здоровье

Физическое здоровье подставляет собой состояние организма с учетом целого ряда факторов: от отсутствия заболеваний до уровня физической подготовки. Общее хорошее самочувствие невозможно без физического здоровья, на которое могут влиять: образ жизни: диета, уровень физической активности и поведение (например, курение); биология человека: сложность поддержания хорошего физического здоровья может зависеть от генетических и физиологических особенностей; окружающая среда: наша среда и воздействие таких факторов, как солнечный свет или токсические вещества; здравоохранение: благодаря развитой системе здравоохранения возможна профилактика, диагностика и лечение заболеваний.

 

Химиотерапия

Химиотерапия — это способ лечения онкологических заболеваний, заключающийся в разрушении раковых клеток при помощи медицинских препаратов. Химиотерапия применяется наряду с хирургическим вмешательством, лучевой или биологической терапией. Она направлена на прекращение или замедление роста раковых клеток. Однако при химиотерапии могут страдать и здоровые быстро делящиеся клетки, например те, что выстилают ротовую полость и кишечник. Из-за подобного воздействия на здоровые клетки распространены серьезные или тяжелые побочные эффекты.

 

Хроническое заболевание

Хроническим называют длительное заболевание, поддающееся контролю, но не полному исцелению. Понятие «хронический» обычно используется для обозначения заболеваний, длящихся более трех месяцев. К распространенным хроническим заболеваниям относятся астма, хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ), рак и диабет. Профилактика некоторых заболеваний или состояний позволяет уменьшить их возможное развитие или эффект. Снизить серьезные последствия заболевания можно при помощи раннего обнаружения и своевременного лечения.

 

Целевая популяция пациентов

Это относится к пациентам, для которых предназначен лекарственный препарат. Целевой профиль препарата

Целевой профиль препарата — это документ с описанием характеристик продукта (например, лекарственного препарата), который компания планирует или разрабатывает. Документ может включать в себя широкий спектр информации, такой как дозировка, способ применения препарата (например, это может быть прием пациентом лекарственного препарата внутрь или введение препарата в виде инъекции медицинской сестрой в больнице), Лекарственная форма, клинические исследования, нежелательные реакции (нежелательное вредное воздействие) и противопоказания (ситуации, в которых не следует применять препарат). Целевой профиль препарата пишется компанией, разрабатывающей метод лечения, и при раннем начале он может содействовать надлежащей разработке, ориентированной на конечную цель. Целевой профиль препарата может также использоваться в качестве основы для обсуждения между компанией и регуляторными органами, которые будут проводить оценку препарата для выхода на рынок. 

 

Целесообразность

Целесообразность (или полезность) — это (предполагаемая) способность удовлетворить нужды или пожелания. В экономике здравоохранения показатель целесообразности применяют для оценки предпочтений пациентов. Например, насколько важны для пациента различные факторы, такие как симптомы, боль и психологическое здоровье. На основе этого можно определить влияние новых видов лечения на эти факторы и, соответственно, на качество жизни. Это стандартный подход органов медицинско-технологической оценки, которые дают рекомендации о целесообразности финансирования новых видов лечения (например) правительственными управлениями здравоохранения.

 

Централизованная процедура

Централизованная процедура — это процесс получения регистрационного свидетельства на лекарственный препарат в на территории ЕС. Европейское агентство по лекарственным средствам

(EMA, European Medicines Agency) осуществляет контроль за централизованной процедурой регистрации препаратов для медицинского и ветеринарного применения. Результатом данной процедуры является единое регистрационное свидетельство, выданное Европейской комиссией, которое допускает лекарственный препарат на рынки всех стран ЕЭЗ (Европейской экономической зоны) (государств-членов ЕС и трех государств-членов Европейской ассоциации свободной торговли ЕЭЗ: Исландии, Лихтенштейна и Норвегии).

 

Число больных, которых необходимо лечить

Число больных, которых необходимо лечить, (ЧБНЛ) — это показатель, используемый для оценки эффективности вмешательства, например лечения медицинским препаратом. ЧБНЛ показывает число участников, которых необходимо лечить, чтобы достичь выздоровления одного пациента, ослабления симптомов или любого другого изучаемого в испытаниях исхода. При «идеальном» показателе ЧБНЛ (равном 1) благоприятный исход наблюдается у каждого пациента. Высокий показатель ЧБНЛ означает, что лечение было эффективным лишь для небольшой группы людей: при значении ЧБНЛ равном 100 только у 1 из 100 пациентов ожидается благоприятный исход. Использование показателей ЧБНЛ, среди прочего, упрощает сравнение различных препаратов и видов вмешательства.

 

Чувствительность

Чувствительность (анализа или теста) — это способность эксперимента или исследования к выявлению различий, например между двумя группами участников, получающих в клиническом исследовании различные лекарственные препараты.

 

Экономическая эффективность

В рамках фармакоэкономики экономическая эффективность определяется путем изучения результатов различных вмешательств при помощи оценки единичного результата, как правило в «натуральных» единицах (например, добавленных годах жизни, предотвращенных смертях, предотвращенных сердечных приступах или выявленных случаях). Альтернативные вмешательства затем сравниваются с точки зрения стоимости (натуральной) единицы эффективности для оценки соотношения эффективности и стоимости. Такая экономическая оценка позволяет ответственным лицам решить, как распределить ограниченные ресурсы здравоохранения. Экономическая эффективность, однако, лишь один из многих показателей, которые следует учитывать при принятии решения, делать ли вмешательство доступным. В данном вопросе необходимо рассмотреть ряд других факторов, таких как равенство, потребности и приоритеты.

 

Эксклюзивность данных

Эксклюзивность данных относится к периоду защиты данных владельца регистрационного свидетельства на оригинальный лекарственный препарат. Это время, в течение которого другая компания не может использовать данные оригинального лекарственного препарата для обоснования заявки на получение регистрационного свидетельства на другие препараты, т. е.: генерики, гибридные препараты, биоаналоги. Таким образом, компетентные органы могут не принимать такую заявку в течение этого периода времени. В Европе этот период защиты длится минимум восемь лет и предназначен для стимулирования инноваций.

 

Экстрагируемые вещества

Вещества, которые можно экстрагировать из пластика или покрытия контейнера или системы упаковки/укупорки, находящиеся в непосредственном контакте с лекарственным препаратом. Нормативные рекомендации предусматривают обязательное определение профиля экстрагируемости для всех материалов, находящихся в непосредственном контакте с лекарственным препаратом или пациентом для обеспечения безопасности препарата. 

 

Эндокринная терапия

Эндокринная, или гормональная, терапия, предполагает добавление, блокирование или удаление гормонов для лечения заболевания. При наличии определенных состояний (например, диабета или менопаузы) гормоны используются для восстановления низкого гормонального фона. Гормоны могут также назначаться для блокирования естественной выработки гормонов организма и для замедления или предотвращения роста некоторых видов злокачественных образований (например, в случае рака простаты или груди).

 

Эпигенетика

Эпигенетика — это наука, изучающая изменения генной активности (экспрессии), не затрагивающие структуру последовательности ДНК (генотипа). Эпигенетические изменения — это естественный, постоянно протекающий процесс, который может быть подвержен влиянию ряда факторов (в том числе возраста, окружающей среды и образа жизни, а также стадии заболевания) посредством механизмов экспрессии и репрессии генов.

 

Эпигеномика

Эпигеномика — это изучение полного набора эпигенетических изменений генетического материала клетки, или эпигенома. Эпигеном воздействует на геном двумя основными способами, каждый из которых играет роль в изменении активности генов. Ученые в области эпигеномики пробуют установить месторасположение химических маркеров на геноме и изучить их функции. Информация о эпигенетическом коде может в будущем помочь врачам диагностировать заболевания и контролировать реакцию пациента на лечение.

 

Этические принципы

Этические принципы призваны как защитить участников исследования, так и обеспечить объективность исследования. Наряду с различными кодексами и нормами этического исследования, таких как Хельсинкская декларация, сегодня существует ряд общих принципов. Всемирная медицинская ассоциация разработала Хельсинкскую декларацию как руководство по этическим принципам специально для научных исследований с участием людей. В ней особое внимание уделено процедурам, призванным обеспечить безопасность участников клинических испытаний, в том числе получению информированного согласия и предоставлению заключений комитетов по этике исследования.

 

Эффективность

Результативность относится к способности лекарственного препарата обеспечивать благоприятный эффект (положительное соотношение «польза-риск») в ходе клинического исследования. Что касается терминов «результативность» и «эффективность», то эффективность демонстрирует, насколько хорошо лечение действует в условиях реальной практики, в отличие от результативности, которая показывает, насколько хорошо действует лечение в рамках клинических или лабораторных исследований. 

 

Эффективность затрат

В контексте экономики здравоохранения эффективность затрат — это показатель способности лекарственного препарата оказывать благоприятный эффект на фоне его стоимости для отдельного лица или общества. Наиболее результативное лечение может не иметь наилучшей эффективности затрат (экономической эффективности), что, к примеру, делает его недоступным для пациентов или внедрения системой здравоохранения.

Лекарственное средство

Инструкция по применению


Подробный состав


Копию сертификата GMP


Данные о проведенных докдинических и клинических исследованиях


Статус регистрации продукта в стране производства



Медицинское изделие

Описание медицинского изделия


Копию сертификата ISO, сертификат СЕ(или иные аналогичные документы)


Данные о проведенных докдинических и клинических исследованиях


Статус регистрации продукта в стране производства

 



БАД

Инструкция по применению


Полный состав с процентным содержанием компонентов


Копию сертификата GMP и/или ISO и/или HACCP


Данные о проведенных докдинических и клинических исследованиях


Копию сертификата безопасности на продукт

Обратная связь.

Отправьте нам ваш запрос